Studie zur Bewertung von Efgartigimod PH20 SC bei Kindern im Alter von 2 bis unter 18 Jahren mit generalisierter Myasthenia gravis.
Résumé de l'étude
Das Hauptziel dieser Studie ist es, die geeigneten Dosen des Prüfmedikaments bei Kindern und Jugendlichen im Alter von 2 bis unter 18 Jahren mit generalisierter Myasthenia gravis (MGg) zu bestätigen. Das Prüfmedikament ist Efgartigimod PH20 SC (Efgartigimod und PH20, verabreicht durch subkutane Injektion). PH20 hilft dem Prüfmedikament, vom Körper aufgenommen zu werden. Die Ziele der Studie, über die Bestätigung der geeigneten Dosis des Prüfmedikaments hinaus, sind die Sicherheit und Verträglichkeit des Prüfmedikaments sowie die Auswirkungen auf den Körper zu ermitteln. Die Sicherheit und Verträglichkeit werden gemessen, indem alle unerwünschten Ereignisse, die während der Studie bei den Teilnehmern auftreten, überwacht werden. Unerwünschte Ereignisse können mit dem Prüfmedikament oder einer anderen Ursache in Zusammenhang stehen. Änderungen der Vitalzeichen, der Herzaktivität und regelmäßiger Laboranalysen werden gemessen, um unerwünschte Wirkungen des Prüfmedikaments zu minimieren und zu bestimmen, wie es bei den Studienteilnehmern wirkt. Die Auswirkungen des Prüfmedikaments auf das Immunsystem und den Körper werden durch Blutuntersuchungen und andere Laboranalysen gemessen. Die Lebensqualität und die Entwicklung der körperlichen Symptome der MGg werden mithilfe spezifischer Fragebögen gemessen. Mindestens 12 Kinder und Jugendliche mit MGg im Alter von 2 bis unter 18 Jahren werden eingeladen, an dieser Studie teilzunehmen. Die Hälfte der Studienteilnehmer wird im Alter von 2 bis 11 Jahren sein. Die andere Hälfte der Teilnehmer wird im Alter von 12 bis 17 Jahren sein. In dieser Studie erhält jeder das Prüfmedikament.
(BASEC)
Intervention étudiée
Subkutane Injektion von efgartigimod PH20 SC.
(BASEC)
Maladie en cours d'investigation
Die MGg ist eine seltene und chronische autoimmune neuromuskuläre Erkrankung, bei der Antikörper die Kommunikation zwischen Nerven und Muskeln zerstören, was zu einer Schwäche der Skelettmuskulatur und chronischer Müdigkeit führt.
(BASEC)
1. Der Teilnehmer ist zum Zeitpunkt der informierten Einwilligung/der informierten Zustimmung 2 bis < 18 Jahre alt. 2. Der Teilnehmer hat eine Diagnose von MGg, die durch eine klinische Untersuchung und eine bestätigte Seropositivität für Antikörper gegen Acetylcholinrezeptoren (AChR-Ab) gestützt wird. 3. Der Teilnehmer hat eine unzureichende Antwort auf Immunsuppressiva, Kortikosteroide oder Acetylcholinesterase-Hemmer gezeigt, erhält jedoch eine stabile begleitende Behandlung der MG. Bei einer Behandlung mit Kortikosteroiden und/oder Immunsuppressiva muss die Dosis seit ≥ 1 Monat stabil sein. (BASEC)
Critères d'exclusion
1. Der Teilnehmer zeigt eine Verschlechterung der Muskelschwäche aufgrund einer begleitenden Infektion oder infolge der Einnahme eines Medikaments. 2. Der Teilnehmer weist eine dokumentierte Abwesenheit einer klinischen Reaktion auf Plasmaaustausch (PLEX) auf. 3. Der Teilnehmer hat eine bekannte Autoimmunerkrankung oder eine medizinische Erkrankung, die eine genaue Bewertung der klinischen Symptome der MGg beeinträchtigen oder den Teilnehmer einem übermäßigen Risiko aussetzen würde. (BASEC)
Lieu de l’étude
Lausanne
(BASEC)
Sponsor
PPD Switzerland GmbH c/o Dufour Treuhand AG
(BASEC)
Contact pour plus d'informations sur l'étude
Personne de contact en Suisse
Peter Worff
+41 79 313 78 71
peter.worff@cluttergmx.chPPD Switzerland GmbH
(BASEC)
Informations scientifiques
non disponible
Nom du comité d'éthique approbateur (pour les études multicentriques, uniquement le comité principal)
Commission cantonale d'éthique du Vaud
(BASEC)
Date d'approbation du comité d'éthique
06.03.2025
(BASEC)
Identifiant de l'essai ICTRP
non disponible
Titre officiel (approuvé par le comité d'éthique)
An Open-label, Uncontrolled Study to Evaluate the Pharmacokinetics, Pharmacodynamics, Safety, and Activity of Efgartigimod PH20 SC in Participants From 2 to Less Than 18 Years of Age With Generalized Myasthenia Gravis (BASEC)
Titre académique
non disponible
Titre public
non disponible
Maladie en cours d'investigation
non disponible
Intervention étudiée
non disponible
Type d'essai
non disponible
Plan de l'étude
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Critères d'inclusion/exclusion
non disponible
non disponible
Critères d'évaluation principaux et secondaires
non disponible
non disponible
Date d'enregistrement
non disponible
Inclusion du premier participant
non disponible
Sponsors secondaires
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Contacts supplémentaires
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ID secondaires
non disponible
Résultats-Données individuelles des participants
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Informations complémentaires sur l'essai
non disponible
Résultats de l'essai
Résumé des résultats
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Lien vers les résultats dans le registre primaire
non disponible