Studie zur Bewertung von Efgartigimod PH20 SC bei Kindern im Alter von 2 bis unter 18 Jahren mit generalisierter Myasthenia gravis.
Zusammenfassung der Studie
Das Hauptziel dieser Studie ist es, die geeigneten Dosen des Prüfmedikaments bei Kindern und Jugendlichen im Alter von 2 bis unter 18 Jahren mit generalisierter Myasthenia gravis (MGg) zu bestätigen. Das Prüfmedikament ist Efgartigimod PH20 SC (Efgartigimod und PH20, verabreicht durch subkutane Injektion). PH20 hilft dem Prüfmedikament, vom Körper aufgenommen zu werden. Die Ziele der Studie, über die Bestätigung der geeigneten Dosis des Prüfmedikaments hinaus, sind die Sicherheit und Verträglichkeit des Prüfmedikaments sowie die Auswirkungen auf den Körper zu ermitteln. Die Sicherheit und Verträglichkeit werden gemessen, indem alle unerwünschten Ereignisse, die während der Studie bei den Teilnehmern auftreten, überwacht werden. Unerwünschte Ereignisse können mit dem Prüfmedikament oder einer anderen Ursache in Zusammenhang stehen. Änderungen der Vitalzeichen, der Herzaktivität und regelmäßiger Laboranalysen werden gemessen, um unerwünschte Wirkungen des Prüfmedikaments zu minimieren und zu bestimmen, wie es bei den Studienteilnehmern wirkt. Die Auswirkungen des Prüfmedikaments auf das Immunsystem und den Körper werden durch Blutuntersuchungen und andere Laboranalysen gemessen. Die Lebensqualität und die Entwicklung der körperlichen Symptome der MGg werden mithilfe spezifischer Fragebögen gemessen. Mindestens 12 Kinder und Jugendliche mit MGg im Alter von 2 bis unter 18 Jahren werden eingeladen, an dieser Studie teilzunehmen. Die Hälfte der Studienteilnehmer wird im Alter von 2 bis 11 Jahren sein. Die andere Hälfte der Teilnehmer wird im Alter von 12 bis 17 Jahren sein. In dieser Studie erhält jeder das Prüfmedikament.
(BASEC)
Untersuchte Intervention
Subkutane Injektion von efgartigimod PH20 SC.
(BASEC)
Untersuchte Krankheit(en)
Die MGg ist eine seltene und chronische autoimmune neuromuskuläre Erkrankung, bei der Antikörper die Kommunikation zwischen Nerven und Muskeln zerstören, was zu einer Schwäche der Skelettmuskulatur und chronischer Müdigkeit führt.
(BASEC)
1. Der Teilnehmer ist zum Zeitpunkt der informierten Einwilligung/der informierten Zustimmung 2 bis < 18 Jahre alt. 2. Der Teilnehmer hat eine Diagnose von MGg, die durch eine klinische Untersuchung und eine bestätigte Seropositivität für Antikörper gegen Acetylcholinrezeptoren (AChR-Ab) gestützt wird. 3. Der Teilnehmer hat eine unzureichende Antwort auf Immunsuppressiva, Kortikosteroide oder Acetylcholinesterase-Hemmer gezeigt, erhält jedoch eine stabile begleitende Behandlung der MG. Bei einer Behandlung mit Kortikosteroiden und/oder Immunsuppressiva muss die Dosis seit ≥ 1 Monat stabil sein. (BASEC)
Ausschlusskriterien
1. Der Teilnehmer zeigt eine Verschlechterung der Muskelschwäche aufgrund einer begleitenden Infektion oder infolge der Einnahme eines Medikaments. 2. Der Teilnehmer weist eine dokumentierte Abwesenheit einer klinischen Reaktion auf Plasmaaustausch (PLEX) auf. 3. Der Teilnehmer hat eine bekannte Autoimmunerkrankung oder eine medizinische Erkrankung, die eine genaue Bewertung der klinischen Symptome der MGg beeinträchtigen oder den Teilnehmer einem übermäßigen Risiko aussetzen würde. (BASEC)
Studienstandort
Lausanne
(BASEC)
Sponsor
PPD Switzerland GmbH c/o Dufour Treuhand AG
(BASEC)
Kontakt für weitere Auskünfte zur Studie
Kontaktperson Schweiz
Peter Worff
+41 79 313 78 71
peter.worff@cluttergmx.chPPD Switzerland GmbH
(BASEC)
Wissenschaftliche Auskünfte
nicht verfügbar
Name der bewilligenden Ethikkommission (bei multizentrischen Studien nur die Leitkommission)
Ethikkommission Waadt
(BASEC)
Datum der Bewilligung durch die Ethikkommission
06.03.2025
(BASEC)
ICTRP Studien-ID
nicht verfügbar
Offizieller Titel (Genehmigt von der Ethikkommission)
An Open-label, Uncontrolled Study to Evaluate the Pharmacokinetics, Pharmacodynamics, Safety, and Activity of Efgartigimod PH20 SC in Participants From 2 to Less Than 18 Years of Age With Generalized Myasthenia Gravis (BASEC)
Wissenschaftlicher Titel
nicht verfügbar
Öffentlicher Titel
nicht verfügbar
Untersuchte Krankheit(en)
nicht verfügbar
Untersuchte Intervention
nicht verfügbar
Studientyp
nicht verfügbar
Studiendesign
nicht verfügbar
Ein-/Ausschlusskriterien
nicht verfügbar
nicht verfügbar
Primäre und sekundäre Endpunkte
nicht verfügbar
nicht verfügbar
Registrierungsdatum
nicht verfügbar
Einschluss des ersten Teilnehmers
nicht verfügbar
Sekundäre Sponsoren
nicht verfügbar
Weitere Kontakte
nicht verfügbar
Sekundäre IDs
nicht verfügbar
Angaben zur Verfügbarkeit von individuellen Teilnehmerdaten
nicht verfügbar
Weitere Informationen zur Studie
nicht verfügbar
Ergebnisse der Studie
Zusammenfassung der Ergebnisse
nicht verfügbar
Link zu den Ergebnissen im Primärregister
nicht verfügbar