Studie zur Bewertung von Efgartigimod PH20 SC bei Kindern im Alter von 2 bis unter 18 Jahren mit generalisierter Myasthenia gravis.
Descrizione riassuntiva dello studio
Das Hauptziel dieser Studie ist es, die geeigneten Dosen des Prüfmedikaments bei Kindern und Jugendlichen im Alter von 2 bis unter 18 Jahren mit generalisierter Myasthenia gravis (MGg) zu bestätigen. Das Prüfmedikament ist Efgartigimod PH20 SC (Efgartigimod und PH20, verabreicht durch subkutane Injektion). PH20 hilft dem Prüfmedikament, vom Körper aufgenommen zu werden. Die Ziele der Studie, über die Bestätigung der geeigneten Dosis des Prüfmedikaments hinaus, sind die Sicherheit und Verträglichkeit des Prüfmedikaments sowie die Auswirkungen auf den Körper zu ermitteln. Die Sicherheit und Verträglichkeit werden gemessen, indem alle unerwünschten Ereignisse, die während der Studie bei den Teilnehmern auftreten, überwacht werden. Unerwünschte Ereignisse können mit dem Prüfmedikament oder einer anderen Ursache in Zusammenhang stehen. Änderungen der Vitalzeichen, der Herzaktivität und regelmäßiger Laboranalysen werden gemessen, um unerwünschte Wirkungen des Prüfmedikaments zu minimieren und zu bestimmen, wie es bei den Studienteilnehmern wirkt. Die Auswirkungen des Prüfmedikaments auf das Immunsystem und den Körper werden durch Blutuntersuchungen und andere Laboranalysen gemessen. Die Lebensqualität und die Entwicklung der körperlichen Symptome der MGg werden mithilfe spezifischer Fragebögen gemessen. Mindestens 12 Kinder und Jugendliche mit MGg im Alter von 2 bis unter 18 Jahren werden eingeladen, an dieser Studie teilzunehmen. Die Hälfte der Studienteilnehmer wird im Alter von 2 bis 11 Jahren sein. Die andere Hälfte der Teilnehmer wird im Alter von 12 bis 17 Jahren sein. In dieser Studie erhält jeder das Prüfmedikament.
(BASEC)
Intervento studiato
Subkutane Injektion von efgartigimod PH20 SC.
(BASEC)
Malattie studiate
Die MGg ist eine seltene und chronische autoimmune neuromuskuläre Erkrankung, bei der Antikörper die Kommunikation zwischen Nerven und Muskeln zerstören, was zu einer Schwäche der Skelettmuskulatur und chronischer Müdigkeit führt.
(BASEC)
1. Der Teilnehmer ist zum Zeitpunkt der informierten Einwilligung/der informierten Zustimmung 2 bis < 18 Jahre alt. 2. Der Teilnehmer hat eine Diagnose von MGg, die durch eine klinische Untersuchung und eine bestätigte Seropositivität für Antikörper gegen Acetylcholinrezeptoren (AChR-Ab) gestützt wird. 3. Der Teilnehmer hat eine unzureichende Antwort auf Immunsuppressiva, Kortikosteroide oder Acetylcholinesterase-Hemmer gezeigt, erhält jedoch eine stabile begleitende Behandlung der MG. Bei einer Behandlung mit Kortikosteroiden und/oder Immunsuppressiva muss die Dosis seit ≥ 1 Monat stabil sein. (BASEC)
Criteri di esclusione
1. Der Teilnehmer zeigt eine Verschlechterung der Muskelschwäche aufgrund einer begleitenden Infektion oder infolge der Einnahme eines Medikaments. 2. Der Teilnehmer weist eine dokumentierte Abwesenheit einer klinischen Reaktion auf Plasmaaustausch (PLEX) auf. 3. Der Teilnehmer hat eine bekannte Autoimmunerkrankung oder eine medizinische Erkrankung, die eine genaue Bewertung der klinischen Symptome der MGg beeinträchtigen oder den Teilnehmer einem übermäßigen Risiko aussetzen würde. (BASEC)
Luogo dello studio
Losanna
(BASEC)
Sponsor
PPD Switzerland GmbH c/o Dufour Treuhand AG
(BASEC)
Contatto per ulteriori informazioni sullo studio
Persona di contatto in Svizzera
Peter Worff
+41 79 313 78 71
peter.worff@cluttergmx.chPPD Switzerland GmbH
(BASEC)
Informazioni scientifiche
non disponibile
Nome del comitato etico approvante (per studi multicentrici solo il comitato principale)
Commissione d'etica Vaud
(BASEC)
Data di approvazione del comitato etico
06.03.2025
(BASEC)
ID di studio ICTRP
non disponibile
Titolo ufficiale (approvato dal comitato etico)
An Open-label, Uncontrolled Study to Evaluate the Pharmacokinetics, Pharmacodynamics, Safety, and Activity of Efgartigimod PH20 SC in Participants From 2 to Less Than 18 Years of Age With Generalized Myasthenia Gravis (BASEC)
Titolo accademico
non disponibile
Titolo pubblico
non disponibile
Malattie studiate
non disponibile
Intervento studiato
non disponibile
Tipo di studio
non disponibile
Disegno dello studio
non disponibile
Criteri di inclusione/esclusione
non disponibile
non disponibile
Endpoint primari e secondari
non disponibile
non disponibile
Data di registrazione
non disponibile
Inclusione del primo partecipante
non disponibile
Sponsor secondari
non disponibile
Contatti aggiuntivi
non disponibile
ID secondari
non disponibile
Risultati-Dati individuali dei partecipanti
non disponibile
Ulteriori informazioni sullo studio
non disponibile
Risultati dello studio
Riepilogo dei risultati
non disponibile
Link ai risultati nel registro primario
non disponibile