Studie zur Bewertung von Efgartigimod PH20 SC bei Kindern im Alter von 2 bis unter 18 Jahren mit generalisierter Myasthenia gravis.
Summary description of the study
Das Hauptziel dieser Studie ist es, die geeigneten Dosen des Prüfmedikaments bei Kindern und Jugendlichen im Alter von 2 bis unter 18 Jahren mit generalisierter Myasthenia gravis (MGg) zu bestätigen. Das Prüfmedikament ist Efgartigimod PH20 SC (Efgartigimod und PH20, verabreicht durch subkutane Injektion). PH20 hilft dem Prüfmedikament, vom Körper aufgenommen zu werden. Die Ziele der Studie, über die Bestätigung der geeigneten Dosis des Prüfmedikaments hinaus, sind die Sicherheit und Verträglichkeit des Prüfmedikaments sowie die Auswirkungen auf den Körper zu ermitteln. Die Sicherheit und Verträglichkeit werden gemessen, indem alle unerwünschten Ereignisse, die während der Studie bei den Teilnehmern auftreten, überwacht werden. Unerwünschte Ereignisse können mit dem Prüfmedikament oder einer anderen Ursache in Zusammenhang stehen. Änderungen der Vitalzeichen, der Herzaktivität und regelmäßiger Laboranalysen werden gemessen, um unerwünschte Wirkungen des Prüfmedikaments zu minimieren und zu bestimmen, wie es bei den Studienteilnehmern wirkt. Die Auswirkungen des Prüfmedikaments auf das Immunsystem und den Körper werden durch Blutuntersuchungen und andere Laboranalysen gemessen. Die Lebensqualität und die Entwicklung der körperlichen Symptome der MGg werden mithilfe spezifischer Fragebögen gemessen. Mindestens 12 Kinder und Jugendliche mit MGg im Alter von 2 bis unter 18 Jahren werden eingeladen, an dieser Studie teilzunehmen. Die Hälfte der Studienteilnehmer wird im Alter von 2 bis 11 Jahren sein. Die andere Hälfte der Teilnehmer wird im Alter von 12 bis 17 Jahren sein. In dieser Studie erhält jeder das Prüfmedikament.
(BASEC)
Intervention under investigation
Subkutane Injektion von efgartigimod PH20 SC.
(BASEC)
Disease under investigation
Die MGg ist eine seltene und chronische autoimmune neuromuskuläre Erkrankung, bei der Antikörper die Kommunikation zwischen Nerven und Muskeln zerstören, was zu einer Schwäche der Skelettmuskulatur und chronischer Müdigkeit führt.
(BASEC)
1. Der Teilnehmer ist zum Zeitpunkt der informierten Einwilligung/der informierten Zustimmung 2 bis < 18 Jahre alt. 2. Der Teilnehmer hat eine Diagnose von MGg, die durch eine klinische Untersuchung und eine bestätigte Seropositivität für Antikörper gegen Acetylcholinrezeptoren (AChR-Ab) gestützt wird. 3. Der Teilnehmer hat eine unzureichende Antwort auf Immunsuppressiva, Kortikosteroide oder Acetylcholinesterase-Hemmer gezeigt, erhält jedoch eine stabile begleitende Behandlung der MG. Bei einer Behandlung mit Kortikosteroiden und/oder Immunsuppressiva muss die Dosis seit ≥ 1 Monat stabil sein. (BASEC)
Exclusion criteria
1. Der Teilnehmer zeigt eine Verschlechterung der Muskelschwäche aufgrund einer begleitenden Infektion oder infolge der Einnahme eines Medikaments. 2. Der Teilnehmer weist eine dokumentierte Abwesenheit einer klinischen Reaktion auf Plasmaaustausch (PLEX) auf. 3. Der Teilnehmer hat eine bekannte Autoimmunerkrankung oder eine medizinische Erkrankung, die eine genaue Bewertung der klinischen Symptome der MGg beeinträchtigen oder den Teilnehmer einem übermäßigen Risiko aussetzen würde. (BASEC)
Trial sites
Lausanne
(BASEC)
Sponsor
PPD Switzerland GmbH c/o Dufour Treuhand AG
(BASEC)
Contact
Contact Person Switzerland
Peter Worff
+41 79 313 78 71
peter.worff@cluttergmx.chPPD Switzerland GmbH
(BASEC)
Scientific Information
not available
Name of the authorising ethics committee (for multicentre studies, only the lead committee)
Ethics Committee Vaud
(BASEC)
Date of authorisation
06.03.2025
(BASEC)
ICTRP Trial ID
not available
Official title (approved by ethics committee)
An Open-label, Uncontrolled Study to Evaluate the Pharmacokinetics, Pharmacodynamics, Safety, and Activity of Efgartigimod PH20 SC in Participants From 2 to Less Than 18 Years of Age With Generalized Myasthenia Gravis (BASEC)
Academic title
not available
Public title
not available
Disease under investigation
not available
Intervention under investigation
not available
Type of trial
not available
Trial design
not available
Inclusion/Exclusion criteria
not available
not available
Primary and secondary end points
not available
not available
Registration date
not available
Incorporation of the first participant
not available
Secondary sponsors
not available
Additional contacts
not available
Secondary trial IDs
not available
Results-Individual Participant Data (IPD)
not available
Further information on the trial
not available
Results of the trial
Results summary
not available
Link to the results in the primary register
not available