Étude évaluant l'efgartigimod PH20 SC chez des enfants âgés de 2 à moins de 18 ans atteints de myasthénie grave généralisée.
Résumé de l'étude
L'objectif principal de cette étude est de confirmer les doses appropriées du médicament de l'étude chez les enfants et adolescents âgés de 2 à moins de 18 ans atteints de myasthénie grave généralisée, également appelée MGg. Le medicament del'étude est l'efgartigimod PH20 SC (efgartigimod et PH20, administrés par injection SC [injection sous-cutanée]). Le PH20 aide le médicament de l’étude à être absorbé par l’organisme. Les objectifs de l'étude, au-delà de la confirmation de la dose appropriée du médicament de l'étude, sont de connaître la sécurité d’emploi et la tolérance du médicament de l'étude et la façon dont il affecte l’organisme.La sécurité d’emploi et la tolérance seront mesurées en surveillant tous les effets indésirables que présentent les participants au cours de l'étude. Les effets indésirables peuvent être liés au medicament de l’étude ou à une autre cause. Les modifications des signes vitaux, de l'activité cardiaque et des analyses biologiques régulières seront mesurés pour aider à minimizer tout effet indésirable du médicament de l'étude et pour déterminer comment il agit chez les participants à l'étude. Les effets du médicament de l'étude sur le système immunitaire et l’organisme seront mesurés par des analyses de sang et d'autres analyses biologiques . La qualité de vie et l'évolution des symptômes physiques de la MGg seront mesurées à l'aide de questionnaires spécifiques. Au moins 12 enfants et adolescents atteints de MGg âgés de 2 à moins de 18 ans seront invités à rejoindre cette étude. La moitié des participants à l'étude seront âgés de 2 à 11 ans. L’autre moitié des participants seront âgés de 12 à 17 ans. Dans cette étude, chacun recevra le médicament.
(BASEC)
Intervention étudiée
Injection sous-cutanée de efgartigimod PH20 SC.
(BASEC)
Maladie en cours d'investigation
La MGg est une maladie neuromusculaire auto-immune rare et chronique dans laquelle les anticorps détruisent la communication entre les nerfs et les muscles, entraînant une faiblesse des muscles squelettiques et une fatigue chronique.
(BASEC)
1. Le/La participant(e) est âgé(e) de 2 à < 18 ans au moment du consentement éclairé/de l’assentiment éclairé 2. Le/La participant(e) a fait l’objet d’un diagnostic de MGg étayé par un examen clinique et une séropositivité confirmée pour les anticorps anti-récepteurs de l'acétylcholine (AChR-Ab). 3. Le/La participant(e) a présenté une réponse insatisfaisante aux immunosuppresseurs, aux corticostéroïdes ou aux inhibiteurs de l'acétylcholinestérase, mais suivre un traitement concomitant stable de la MG. En cas de traitement par corticostéroïdes et/ou immunosuppresseurs, la dose doit être stable depuis ≥ 1 mois avant la sélection . (BASEC)
Critères d'exclusion
1. Le/La participant(e) présente une aggravation de la faiblesse musculaire secondaire à une infection concomitante ou à la suite de la prise d’un medicament. 2. Le/La participant(e) présente une absence documentée de réponse clinique à l'échange de plasma (PLEX). 3. Le/La participant(e) présente une maladie auto-immune connue ou une affection médicale qui interférerait avec une évaluation précise des symptômes cliniques de la MGg ou exposerait le/la participant(e) à un risque excessif. (BASEC)
Lieu de l’étude
Lausanne
(BASEC)
Sponsor
PPD Switzerland GmbH c/o Dufour Treuhand AG
(BASEC)
Contact pour plus d'informations sur l'étude
Personne de contact en Suisse
Peter Worff
+41 79 313 78 71
peter.worff@cluttergmx.chPPD Switzerland GmbH
(BASEC)
Informations scientifiques
non disponible
Nom du comité d'éthique approbateur (pour les études multicentriques, uniquement le comité principal)
Commission cantonale d'éthique du Vaud
(BASEC)
Date d'approbation du comité d'éthique
06.03.2025
(BASEC)
Identifiant de l'essai ICTRP
non disponible
Titre officiel (approuvé par le comité d'éthique)
An Open-label, Uncontrolled Study to Evaluate the Pharmacokinetics, Pharmacodynamics, Safety, and Activity of Efgartigimod PH20 SC in Participants From 2 to Less Than 18 Years of Age With Generalized Myasthenia Gravis (BASEC)
Titre académique
non disponible
Titre public
non disponible
Maladie en cours d'investigation
non disponible
Intervention étudiée
non disponible
Type d'essai
non disponible
Plan de l'étude
non disponible
Critères d'inclusion/exclusion
non disponible
non disponible
Critères d'évaluation principaux et secondaires
non disponible
non disponible
Date d'enregistrement
non disponible
Inclusion du premier participant
non disponible
Sponsors secondaires
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Contacts supplémentaires
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ID secondaires
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Résultats-Données individuelles des participants
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Informations complémentaires sur l'essai
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Résultats de l'essai
Résumé des résultats
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Lien vers les résultats dans le registre primaire
non disponible