Étude évaluant l'efgartigimod PH20 SC chez des enfants âgés de 2 à moins de 18 ans atteints de myasthénie grave généralisée.
Zusammenfassung der Studie
L'objectif principal de cette étude est de confirmer les doses appropriées du médicament de l'étude chez les enfants et adolescents âgés de 2 à moins de 18 ans atteints de myasthénie grave généralisée, également appelée MGg. Le medicament del'étude est l'efgartigimod PH20 SC (efgartigimod et PH20, administrés par injection SC [injection sous-cutanée]). Le PH20 aide le médicament de l’étude à être absorbé par l’organisme. Les objectifs de l'étude, au-delà de la confirmation de la dose appropriée du médicament de l'étude, sont de connaître la sécurité d’emploi et la tolérance du médicament de l'étude et la façon dont il affecte l’organisme.La sécurité d’emploi et la tolérance seront mesurées en surveillant tous les effets indésirables que présentent les participants au cours de l'étude. Les effets indésirables peuvent être liés au medicament de l’étude ou à une autre cause. Les modifications des signes vitaux, de l'activité cardiaque et des analyses biologiques régulières seront mesurés pour aider à minimizer tout effet indésirable du médicament de l'étude et pour déterminer comment il agit chez les participants à l'étude. Les effets du médicament de l'étude sur le système immunitaire et l’organisme seront mesurés par des analyses de sang et d'autres analyses biologiques . La qualité de vie et l'évolution des symptômes physiques de la MGg seront mesurées à l'aide de questionnaires spécifiques. Au moins 12 enfants et adolescents atteints de MGg âgés de 2 à moins de 18 ans seront invités à rejoindre cette étude. La moitié des participants à l'étude seront âgés de 2 à 11 ans. L’autre moitié des participants seront âgés de 12 à 17 ans. Dans cette étude, chacun recevra le médicament.
(BASEC)
Untersuchte Intervention
Injection sous-cutanée de efgartigimod PH20 SC.
(BASEC)
Untersuchte Krankheit(en)
La MGg est une maladie neuromusculaire auto-immune rare et chronique dans laquelle les anticorps détruisent la communication entre les nerfs et les muscles, entraînant une faiblesse des muscles squelettiques et une fatigue chronique.
(BASEC)
1. Le/La participant(e) est âgé(e) de 2 à < 18 ans au moment du consentement éclairé/de l’assentiment éclairé 2. Le/La participant(e) a fait l’objet d’un diagnostic de MGg étayé par un examen clinique et une séropositivité confirmée pour les anticorps anti-récepteurs de l'acétylcholine (AChR-Ab). 3. Le/La participant(e) a présenté une réponse insatisfaisante aux immunosuppresseurs, aux corticostéroïdes ou aux inhibiteurs de l'acétylcholinestérase, mais suivre un traitement concomitant stable de la MG. En cas de traitement par corticostéroïdes et/ou immunosuppresseurs, la dose doit être stable depuis ≥ 1 mois avant la sélection . (BASEC)
Ausschlusskriterien
1. Le/La participant(e) présente une aggravation de la faiblesse musculaire secondaire à une infection concomitante ou à la suite de la prise d’un medicament. 2. Le/La participant(e) présente une absence documentée de réponse clinique à l'échange de plasma (PLEX). 3. Le/La participant(e) présente une maladie auto-immune connue ou une affection médicale qui interférerait avec une évaluation précise des symptômes cliniques de la MGg ou exposerait le/la participant(e) à un risque excessif. (BASEC)
Studienstandort
Lausanne
(BASEC)
Sponsor
PPD Switzerland GmbH c/o Dufour Treuhand AG
(BASEC)
Kontakt für weitere Auskünfte zur Studie
Kontaktperson Schweiz
Peter Worff
+41 79 313 78 71
peter.worff@cluttergmx.chPPD Switzerland GmbH
(BASEC)
Wissenschaftliche Auskünfte
nicht verfügbar
Name der bewilligenden Ethikkommission (bei multizentrischen Studien nur die Leitkommission)
Ethikkommission Waadt
(BASEC)
Datum der Bewilligung durch die Ethikkommission
06.03.2025
(BASEC)
ICTRP Studien-ID
nicht verfügbar
Offizieller Titel (Genehmigt von der Ethikkommission)
An Open-label, Uncontrolled Study to Evaluate the Pharmacokinetics, Pharmacodynamics, Safety, and Activity of Efgartigimod PH20 SC in Participants From 2 to Less Than 18 Years of Age With Generalized Myasthenia Gravis (BASEC)
Wissenschaftlicher Titel
nicht verfügbar
Öffentlicher Titel
nicht verfügbar
Untersuchte Krankheit(en)
nicht verfügbar
Untersuchte Intervention
nicht verfügbar
Studientyp
nicht verfügbar
Studiendesign
nicht verfügbar
Ein-/Ausschlusskriterien
nicht verfügbar
nicht verfügbar
Primäre und sekundäre Endpunkte
nicht verfügbar
nicht verfügbar
Registrierungsdatum
nicht verfügbar
Einschluss des ersten Teilnehmers
nicht verfügbar
Sekundäre Sponsoren
nicht verfügbar
Weitere Kontakte
nicht verfügbar
Sekundäre IDs
nicht verfügbar
Angaben zur Verfügbarkeit von individuellen Teilnehmerdaten
nicht verfügbar
Weitere Informationen zur Studie
nicht verfügbar
Ergebnisse der Studie
Zusammenfassung der Ergebnisse
nicht verfügbar
Link zu den Ergebnissen im Primärregister
nicht verfügbar