Leflunomide per il trattamento dei pazienti con sindrome MEN1
Zusammenfassung der Studie
Il leflunomide è utilizzato da molti anni per il trattamento dell'artrite reumatoide. Diversi studi su cellule tumorali e topi hanno dimostrato che il leflunomide ha un effetto inibitorio sulla crescita di vari tumori. In uno studio recente, il leflunomide ha distrutto specificamente le cellule carenti di MEN1, ha prevenuto l'insorgenza di tumori pancreatici nei topi e ha portato a una regressione/stabilizzazione tumorale in tre pazienti MEN1 con tumori pancreatici aggressivi avanzati. Di conseguenza, il leflunomide potrebbe essere utilizzato come nuova opzione terapeutica per i pazienti con mutazione MEN1 nota. L'obiettivo di questo studio è quindi esaminare l'effetto antitumorale di un trattamento con leflunomide su tumori associati a MEN1 in pazienti con sindrome MEN1 nota.
(BASEC)
Untersuchte Intervention
Trattamento con leflunomide 20 mg 1x/giorno per 6 mesi
(BASEC)
Untersuchte Krankheit(en)
La neoplasia endocrina multipla di tipo 1 (MEN1) è una malattia ereditaria autosomica dominante causata da mutazioni nel gene oncosoppressore MEN1 con il corrispondente prodotto genico Menina. Il MEN1 è caratterizzato dalla comparsa di tumori delle ghiandole paratiroidi, del pancreas e dell'ipofisi, che possono rilasciare quantità eccessive di ormoni. Ad oggi, non esiste alcun trattamento profilattico per prevenire lo sviluppo tumorale in questa malattia ereditaria.
(BASEC)
Adulti (≥ 18 anni) con mutazione MEN1 e almeno 1 lesione tumorale associata OPPURE sindrome ormonale (BASEC)
Ausschlusskriterien
- ipertensione arteriosa non controllata - funzione renale o epatica compromessa - epatite B o C attiva o grave immunodeficienza, ad es. AIDS (BASEC)
Studienstandort
Basel
(BASEC)
Sponsor
Julie Refardt
(BASEC)
Kontakt für weitere Auskünfte zur Studie
Kontaktperson Schweiz
Emanuel Christ
+41 61 265 25 25
emanuel.christ@clutterusb.chUniversity Hospital Basel
(BASEC)
Name der bewilligenden Ethikkommission (bei multizentrischen Studien nur die Leitkommission)
Ethikkommission Nordwest- und Zentralschweiz EKNZ
(BASEC)
Datum der Bewilligung durch die Ethikkommission
08.11.2022
(BASEC)
ICTRP Studien-ID
NCT05605587 (ICTRP)
Offizieller Titel (Genehmigt von der Ethikkommission)
The LUMEN1-trial (BASEC)
Wissenschaftlicher Titel
Trattamento con Leflunomide per pazienti MEN1 - lo studio LUMEN1 (ICTRP)
Öffentlicher Titel
Trattamento con Leflunomide per pazienti MEN1 - lo studio LUMEN1 (ICTRP)
Untersuchte Krankheit(en)
Mutazione del gene MEN1 (ICTRP)
Untersuchte Intervention
Farmaco: Leflunomide 20 mg (ICTRP)
Studientyp
Interventional (ICTRP)
Studiendesign
Assegnazione: N/A. Modello di intervento: Assegnazione a gruppo singolo. Scopo primario: Trattamento. Mascheramento: Nessuno (Etichetta aperta). (ICTRP)
Ein-/Ausschlusskriterien
Genere: Tutti
Età massima: N/A
Età minima: 18 anni
Criteri di inclusione:
- Pazienti adulti (=18 anni) con mutazione germinale MEN1 patogena o probabilmente patogena
nota e almeno 1 lesione tumorale associata OPPURE sindrome ormonale
Criteri di esclusione:
- ipertensione arteriosa non controllata, definita come pressione sanguigna >160/100 mmHg
- Funzione renale compromessa, definita come clearance della creatinina <50ml/min
- Funzione epatica compromessa, definita come bilirubina o transaminasi epatiche >3 volte il
limite normale superiore
- Citopenia, definita come una o più delle seguenti: emoglobina <100 g/l,
leucopenia <2x10^9/l, trombocitopenia <100x10^9/l (ICTRP)
nicht verfügbar
Primäre und sekundäre Endpunkte
L'esito primario è l'effetto di un trattamento di 6 mesi con leflunomide 20mg/giorno su tumori funzionali e non funzionali associati a MEN1 (ICTRP)
nicht verfügbar
Registrierungsdatum
nicht verfügbar
Einschluss des ersten Teilnehmers
nicht verfügbar
Sekundäre Sponsoren
nicht verfügbar
Weitere Kontakte
Julie Refardt, MD;Julie Refardt, julie.refardt@usb.ch, +41615565618;+41615565618 (ICTRP)
Sekundäre IDs
LUMEN1 (ICTRP)
Angaben zur Verfügbarkeit von individuellen Teilnehmerdaten
nicht verfügbar
Weitere Informationen zur Studie
https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT05605587 (ICTRP)
Ergebnisse der Studie
Zusammenfassung der Ergebnisse
nicht verfügbar
Link zu den Ergebnissen im Primärregister
nicht verfügbar