Leflunomide per il trattamento dei pazienti con sindrome MEN1
Descrizione riassuntiva dello studio
Il leflunomide è utilizzato da molti anni per il trattamento dell'artrite reumatoide. Diversi studi su cellule tumorali e topi hanno dimostrato che il leflunomide ha un effetto inibitorio sulla crescita di vari tumori. In uno studio recente, il leflunomide ha distrutto specificamente le cellule carenti di MEN1, ha prevenuto l'insorgenza di tumori pancreatici nei topi e ha portato a una regressione/stabilizzazione tumorale in tre pazienti MEN1 con tumori pancreatici aggressivi avanzati. Di conseguenza, il leflunomide potrebbe essere utilizzato come nuova opzione terapeutica per i pazienti con mutazione MEN1 nota. L'obiettivo di questo studio è quindi esaminare l'effetto antitumorale di un trattamento con leflunomide su tumori associati a MEN1 in pazienti con sindrome MEN1 nota.
(BASEC)
Intervento studiato
Trattamento con leflunomide 20 mg 1x/giorno per 6 mesi
(BASEC)
Malattie studiate
La neoplasia endocrina multipla di tipo 1 (MEN1) è una malattia ereditaria autosomica dominante causata da mutazioni nel gene oncosoppressore MEN1 con il corrispondente prodotto genico Menina. Il MEN1 è caratterizzato dalla comparsa di tumori delle ghiandole paratiroidi, del pancreas e dell'ipofisi, che possono rilasciare quantità eccessive di ormoni. Ad oggi, non esiste alcun trattamento profilattico per prevenire lo sviluppo tumorale in questa malattia ereditaria.
(BASEC)
Adulti (≥ 18 anni) con mutazione MEN1 e almeno 1 lesione tumorale associata OPPURE sindrome ormonale (BASEC)
Criteri di esclusione
- ipertensione arteriosa non controllata - funzione renale o epatica compromessa - epatite B o C attiva o grave immunodeficienza, ad es. AIDS (BASEC)
Luogo dello studio
Basilea
(BASEC)
Sponsor
Julie Refardt
(BASEC)
Contatto per ulteriori informazioni sullo studio
Persona di contatto in Svizzera
Emanuel Christ
+41 61 265 25 25
emanuel.christ@clutterusb.chUniversity Hospital Basel
(BASEC)
Nome del comitato etico approvante (per studi multicentrici solo il comitato principale)
Commissione d'etica svizzera nord-ovest/centrale EKNZ
(BASEC)
Data di approvazione del comitato etico
08.11.2022
(BASEC)
ID di studio ICTRP
NCT05605587 (ICTRP)
Titolo ufficiale (approvato dal comitato etico)
The LUMEN1-trial (BASEC)
Titolo accademico
Trattamento con Leflunomide per pazienti MEN1 - lo studio LUMEN1 (ICTRP)
Titolo pubblico
Trattamento con Leflunomide per pazienti MEN1 - lo studio LUMEN1 (ICTRP)
Malattie studiate
Mutazione del gene MEN1 (ICTRP)
Intervento studiato
Farmaco: Leflunomide 20 mg (ICTRP)
Tipo di studio
Interventional (ICTRP)
Disegno dello studio
Assegnazione: N/A. Modello di intervento: Assegnazione a gruppo singolo. Scopo primario: Trattamento. Mascheramento: Nessuno (Etichetta aperta). (ICTRP)
Criteri di inclusione/esclusione
Genere: Tutti
Età massima: N/A
Età minima: 18 anni
Criteri di inclusione:
- Pazienti adulti (=18 anni) con mutazione germinale MEN1 patogena o probabilmente patogena
nota e almeno 1 lesione tumorale associata OPPURE sindrome ormonale
Criteri di esclusione:
- ipertensione arteriosa non controllata, definita come pressione sanguigna >160/100 mmHg
- Funzione renale compromessa, definita come clearance della creatinina <50ml/min
- Funzione epatica compromessa, definita come bilirubina o transaminasi epatiche >3 volte il
limite normale superiore
- Citopenia, definita come una o più delle seguenti: emoglobina <100 g/l,
leucopenia <2x10^9/l, trombocitopenia <100x10^9/l (ICTRP)
non disponibile
Endpoint primari e secondari
L'esito primario è l'effetto di un trattamento di 6 mesi con leflunomide 20mg/giorno su tumori funzionali e non funzionali associati a MEN1 (ICTRP)
non disponibile
Data di registrazione
non disponibile
Inclusione del primo partecipante
non disponibile
Sponsor secondari
non disponibile
Contatti aggiuntivi
Julie Refardt, MD;Julie Refardt, julie.refardt@usb.ch, +41615565618;+41615565618 (ICTRP)
ID secondari
LUMEN1 (ICTRP)
Risultati-Dati individuali dei partecipanti
non disponibile
Ulteriori informazioni sullo studio
https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT05605587 (ICTRP)
Risultati dello studio
Riepilogo dei risultati
non disponibile
Link ai risultati nel registro primario
non disponibile