Leflunomide per il trattamento dei pazienti con sindrome MEN1
Résumé de l'étude
Il leflunomide è utilizzato da molti anni per il trattamento dell'artrite reumatoide. Diversi studi su cellule tumorali e topi hanno dimostrato che il leflunomide ha un effetto inibitorio sulla crescita di vari tumori. In uno studio recente, il leflunomide ha distrutto specificamente le cellule carenti di MEN1, ha prevenuto l'insorgenza di tumori pancreatici nei topi e ha portato a una regressione/stabilizzazione tumorale in tre pazienti MEN1 con tumori pancreatici aggressivi avanzati. Di conseguenza, il leflunomide potrebbe essere utilizzato come nuova opzione terapeutica per i pazienti con mutazione MEN1 nota. L'obiettivo di questo studio è quindi esaminare l'effetto antitumorale di un trattamento con leflunomide su tumori associati a MEN1 in pazienti con sindrome MEN1 nota.
(BASEC)
Intervention étudiée
Trattamento con leflunomide 20 mg 1x/giorno per 6 mesi
(BASEC)
Maladie en cours d'investigation
La neoplasia endocrina multipla di tipo 1 (MEN1) è una malattia ereditaria autosomica dominante causata da mutazioni nel gene oncosoppressore MEN1 con il corrispondente prodotto genico Menina. Il MEN1 è caratterizzato dalla comparsa di tumori delle ghiandole paratiroidi, del pancreas e dell'ipofisi, che possono rilasciare quantità eccessive di ormoni. Ad oggi, non esiste alcun trattamento profilattico per prevenire lo sviluppo tumorale in questa malattia ereditaria.
(BASEC)
Adulti (≥ 18 anni) con mutazione MEN1 e almeno 1 lesione tumorale associata OPPURE sindrome ormonale (BASEC)
Critères d'exclusion
- ipertensione arteriosa non controllata - funzione renale o epatica compromessa - epatite B o C attiva o grave immunodeficienza, ad es. AIDS (BASEC)
Lieu de l’étude
Bâle
(BASEC)
Sponsor
Julie Refardt
(BASEC)
Contact pour plus d'informations sur l'étude
Personne de contact en Suisse
Emanuel Christ
+41 61 265 25 25
emanuel.christ@clutterusb.chUniversity Hospital Basel
(BASEC)
Nom du comité d'éthique approbateur (pour les études multicentriques, uniquement le comité principal)
Ethikkommission Nordwest- und Zentralschweiz EKNZ
(BASEC)
Date d'approbation du comité d'éthique
08.11.2022
(BASEC)
Identifiant de l'essai ICTRP
NCT05605587 (ICTRP)
Titre officiel (approuvé par le comité d'éthique)
The LUMEN1-trial (BASEC)
Titre académique
Trattamento con Leflunomide per pazienti MEN1 - lo studio LUMEN1 (ICTRP)
Titre public
Trattamento con Leflunomide per pazienti MEN1 - lo studio LUMEN1 (ICTRP)
Maladie en cours d'investigation
Mutazione del gene MEN1 (ICTRP)
Intervention étudiée
Farmaco: Leflunomide 20 mg (ICTRP)
Type d'essai
Interventional (ICTRP)
Plan de l'étude
Assegnazione: N/A. Modello di intervento: Assegnazione a gruppo singolo. Scopo primario: Trattamento. Mascheramento: Nessuno (Etichetta aperta). (ICTRP)
Critères d'inclusion/exclusion
Genere: Tutti
Età massima: N/A
Età minima: 18 anni
Criteri di inclusione:
- Pazienti adulti (=18 anni) con mutazione germinale MEN1 patogena o probabilmente patogena
nota e almeno 1 lesione tumorale associata OPPURE sindrome ormonale
Criteri di esclusione:
- ipertensione arteriosa non controllata, definita come pressione sanguigna >160/100 mmHg
- Funzione renale compromessa, definita come clearance della creatinina <50ml/min
- Funzione epatica compromessa, definita come bilirubina o transaminasi epatiche >3 volte il
limite normale superiore
- Citopenia, definita come una o più delle seguenti: emoglobina <100 g/l,
leucopenia <2x10^9/l, trombocitopenia <100x10^9/l (ICTRP)
non disponible
Critères d'évaluation principaux et secondaires
L'esito primario è l'effetto di un trattamento di 6 mesi con leflunomide 20mg/giorno su tumori funzionali e non funzionali associati a MEN1 (ICTRP)
non disponible
Date d'enregistrement
non disponible
Inclusion du premier participant
non disponible
Sponsors secondaires
non disponible
Contacts supplémentaires
Julie Refardt, MD;Julie Refardt, julie.refardt@usb.ch, +41615565618;+41615565618 (ICTRP)
ID secondaires
LUMEN1 (ICTRP)
Résultats-Données individuelles des participants
non disponible
Informations complémentaires sur l'essai
https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT05605587 (ICTRP)
Résultats de l'essai
Résumé des résultats
non disponible
Lien vers les résultats dans le registre primaire
non disponible