Leflunomide per il trattamento dei pazienti con sindrome MEN1
Summary description of the study
Il leflunomide è utilizzato da molti anni per il trattamento dell'artrite reumatoide. Diversi studi su cellule tumorali e topi hanno dimostrato che il leflunomide ha un effetto inibitorio sulla crescita di vari tumori. In uno studio recente, il leflunomide ha distrutto specificamente le cellule carenti di MEN1, ha prevenuto l'insorgenza di tumori pancreatici nei topi e ha portato a una regressione/stabilizzazione tumorale in tre pazienti MEN1 con tumori pancreatici aggressivi avanzati. Di conseguenza, il leflunomide potrebbe essere utilizzato come nuova opzione terapeutica per i pazienti con mutazione MEN1 nota. L'obiettivo di questo studio è quindi esaminare l'effetto antitumorale di un trattamento con leflunomide su tumori associati a MEN1 in pazienti con sindrome MEN1 nota.
(BASEC)
Intervention under investigation
Trattamento con leflunomide 20 mg 1x/giorno per 6 mesi
(BASEC)
Disease under investigation
La neoplasia endocrina multipla di tipo 1 (MEN1) è una malattia ereditaria autosomica dominante causata da mutazioni nel gene oncosoppressore MEN1 con il corrispondente prodotto genico Menina. Il MEN1 è caratterizzato dalla comparsa di tumori delle ghiandole paratiroidi, del pancreas e dell'ipofisi, che possono rilasciare quantità eccessive di ormoni. Ad oggi, non esiste alcun trattamento profilattico per prevenire lo sviluppo tumorale in questa malattia ereditaria.
(BASEC)
Adulti (≥ 18 anni) con mutazione MEN1 e almeno 1 lesione tumorale associata OPPURE sindrome ormonale (BASEC)
Exclusion criteria
- ipertensione arteriosa non controllata - funzione renale o epatica compromessa - epatite B o C attiva o grave immunodeficienza, ad es. AIDS (BASEC)
Trial sites
Basel
(BASEC)
Sponsor
Julie Refardt
(BASEC)
Contact
Contact Person Switzerland
Emanuel Christ
+41 61 265 25 25
emanuel.christ@clutterusb.chUniversity Hospital Basel
(BASEC)
Name of the authorising ethics committee (for multicentre studies, only the lead committee)
Ethics Committee northwest/central Switzerland EKNZ
(BASEC)
Date of authorisation
08.11.2022
(BASEC)
ICTRP Trial ID
NCT05605587 (ICTRP)
Official title (approved by ethics committee)
The LUMEN1-trial (BASEC)
Academic title
Trattamento con Leflunomide per pazienti MEN1 - lo studio LUMEN1 (ICTRP)
Public title
Trattamento con Leflunomide per pazienti MEN1 - lo studio LUMEN1 (ICTRP)
Disease under investigation
Mutazione del gene MEN1 (ICTRP)
Intervention under investigation
Farmaco: Leflunomide 20 mg (ICTRP)
Type of trial
Interventional (ICTRP)
Trial design
Assegnazione: N/A. Modello di intervento: Assegnazione a gruppo singolo. Scopo primario: Trattamento. Mascheramento: Nessuno (Etichetta aperta). (ICTRP)
Inclusion/Exclusion criteria
Genere: Tutti
Età massima: N/A
Età minima: 18 anni
Criteri di inclusione:
- Pazienti adulti (=18 anni) con mutazione germinale MEN1 patogena o probabilmente patogena
nota e almeno 1 lesione tumorale associata OPPURE sindrome ormonale
Criteri di esclusione:
- ipertensione arteriosa non controllata, definita come pressione sanguigna >160/100 mmHg
- Funzione renale compromessa, definita come clearance della creatinina <50ml/min
- Funzione epatica compromessa, definita come bilirubina o transaminasi epatiche >3 volte il
limite normale superiore
- Citopenia, definita come una o più delle seguenti: emoglobina <100 g/l,
leucopenia <2x10^9/l, trombocitopenia <100x10^9/l (ICTRP)
not available
Primary and secondary end points
L'esito primario è l'effetto di un trattamento di 6 mesi con leflunomide 20mg/giorno su tumori funzionali e non funzionali associati a MEN1 (ICTRP)
not available
Registration date
not available
Incorporation of the first participant
not available
Secondary sponsors
not available
Additional contacts
Julie Refardt, MD;Julie Refardt, julie.refardt@usb.ch, +41615565618;+41615565618 (ICTRP)
Secondary trial IDs
LUMEN1 (ICTRP)
Results-Individual Participant Data (IPD)
not available
Further information on the trial
https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT05605587 (ICTRP)
Results of the trial
Results summary
not available
Link to the results in the primary register
not available