Leflunomid für die Behandlung von Patienten mit MEN1 Syndrom
Zusammenfassung der Studie
Leflunomid wird seit vielen Jahren zur Behandlung von rheumatoider Arthritis eingesetzt. Mehrere Studien in Tumorzellen und Mäusen, haben gezeigt dass Leflunomid bei verschiedenen Tumoren wachstumshindernd wirkt. In einer kürzlich durchgeführten Studie zerstörte Leflunomid gezielt MEN1-defiziente Zellen, verhinderte das Auftreten von Bauchspeicheldrüsentumoren bei Mäusen und führte bei drei MEN1-Patienten mit fortgeschrittenen aggressiven Bauchspeicheldrüsentumoren zu einer Tumorregression/-stabilisierung. Dementsprechend könnte Leflunomid als neue Behandlungsoption für Patienten mit bekannter MEN1-Mutation eingesetzt werden. Das Ziel dieser Studie ist es daher, die Antitumorwirkung einer Behandlung mit Leflunomid auf MEN1-assoziierte Tumoren bei Patienten mit bekanntem MEN1-Syndrom zu untersuchen.
(BASEC)
Untersuchte Intervention
Behandlung mit Leflunomid 20mg 1x/Tag über 6 Monate
(BASEC)
Untersuchte Krankheit(en)
Die multiple endokrine Neoplasie Typ 1 (MEN1) ist eine autosomal-dominant vererbte Erkrankung, die auf Mutationen im Tumorsuppressorgen MEN1 mit dem entsprechenden Genprodukt Menin zurückzuführen ist. MEN1 ist gekennzeichnet durch das Auftreten von Nebenschilddrüsen-, Bauchspeicheldrüsen- und Hypophysentumoren, die übermässige Mengen an Hormonen freisetzen können. Bis heute gibt es keine prophylaktische Behandlung, um die Tumorentwicklung bei dieser Erbkrankheit zu verhindern.
(BASEC)
Erwachsene (≥ 18 Jahre) MEN1-Mutation und mindestens 1 assoziierter Tumorläsion ODER Hormonsyndrom (BASEC)
Ausschlusskriterien
- unkontrollierte arterielle Hypertonie - Eingeschränkte Nieren- oder Leberfunktion - aktive Hepatitis B oder C oder schwere Immunschwäche, z. AIDS (BASEC)
Studienstandort
Basel
(BASEC)
Sponsor
Julie Refardt
(BASEC)
Kontakt für weitere Auskünfte zur Studie
Kontaktperson Schweiz
Emanuel Christ
+41 61 265 25 25
emanuel.christ@clutterusb.chUniversity Hospital Basel
(BASEC)
Name der bewilligenden Ethikkommission (bei multizentrischen Studien nur die Leitkommission)
Ethikkommission Nordwest- und Zentralschweiz EKNZ
(BASEC)
Datum der Bewilligung durch die Ethikkommission
08.11.2022
(BASEC)
ICTRP Studien-ID
NCT05605587 (ICTRP)
Offizieller Titel (Genehmigt von der Ethikkommission)
The LUMEN1-trial (BASEC)
Wissenschaftlicher Titel
Leflunomid-Behandlung für MEN1-Patienten - die LUMEN1-Studie (ICTRP)
Öffentlicher Titel
Leflunomid-Behandlung für MEN1-Patienten - die LUMEN1-Studie (ICTRP)
Untersuchte Krankheit(en)
MEN1-Gene-Mutation (ICTRP)
Untersuchte Intervention
Medikament: Leflunomid 20 mg (ICTRP)
Studientyp
Interventional (ICTRP)
Studiendesign
Zuteilung: N/A. Interventionsmodell: Einzelgruppen-Zuweisung. Primärer Zweck: Behandlung. Maskierung: Keine (Offenes Label). (ICTRP)
Ein-/Ausschlusskriterien
Geschlecht: Alle
Maximales Alter: N/A
Minimales Alter: 18 Jahre
Einschlusskriterien:
- Erwachsene (=18 Jahre) Patienten mit bekannter pathogener oder wahrscheinlich pathogener MEN1-keimbahn
mutation und mindestens 1 assoziierter Tumorlesion ODER hormonellem Syndrom
Ausschlusskriterien:
- unkontrollierte arterielle Hypertonie, definiert als Blutdruck >160/100 mmHg
- Beeinträchtigte Nierenfunktion, definiert als Kreatinin-Clearance <50ml/min
- Beeinträchtigte Leberfunktion, definiert als Bilirubin oder Lebertransaminasen >3-fach oberhalb
des Normalbereichs
- Zytopenie, definiert als eine oder mehrere der folgenden: Hämoglobin <100 g/l,
Leukozytopenie <2x10^9/l, Thrombozytopenie <100x10^9/l (ICTRP)
nicht verfügbar
Primäre und sekundäre Endpunkte
Das primäre Ergebnis ist die Wirkung einer 6-monatigen Behandlung mit Leflunomid 20mg/Tag auf MEN1-assoziierte funktionale und nicht-funktionale Tumoren (ICTRP)
nicht verfügbar
Registrierungsdatum
nicht verfügbar
Einschluss des ersten Teilnehmers
nicht verfügbar
Sekundäre Sponsoren
nicht verfügbar
Weitere Kontakte
Julie Refardt, MD;Julie Refardt, julie.refardt@usb.ch, +41615565618;+41615565618 (ICTRP)
Sekundäre IDs
LUMEN1 (ICTRP)
Angaben zur Verfügbarkeit von individuellen Teilnehmerdaten
nicht verfügbar
Weitere Informationen zur Studie
https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT05605587 (ICTRP)
Ergebnisse der Studie
Zusammenfassung der Ergebnisse
nicht verfügbar
Link zu den Ergebnissen im Primärregister
nicht verfügbar