Leflunomid für die Behandlung von Patienten mit MEN1 Syndrom
Summary description of the study
Leflunomid wird seit vielen Jahren zur Behandlung von rheumatoider Arthritis eingesetzt. Mehrere Studien in Tumorzellen und Mäusen, haben gezeigt dass Leflunomid bei verschiedenen Tumoren wachstumshindernd wirkt. In einer kürzlich durchgeführten Studie zerstörte Leflunomid gezielt MEN1-defiziente Zellen, verhinderte das Auftreten von Bauchspeicheldrüsentumoren bei Mäusen und führte bei drei MEN1-Patienten mit fortgeschrittenen aggressiven Bauchspeicheldrüsentumoren zu einer Tumorregression/-stabilisierung. Dementsprechend könnte Leflunomid als neue Behandlungsoption für Patienten mit bekannter MEN1-Mutation eingesetzt werden. Das Ziel dieser Studie ist es daher, die Antitumorwirkung einer Behandlung mit Leflunomid auf MEN1-assoziierte Tumoren bei Patienten mit bekanntem MEN1-Syndrom zu untersuchen.
(BASEC)
Intervention under investigation
Behandlung mit Leflunomid 20mg 1x/Tag über 6 Monate
(BASEC)
Disease under investigation
Die multiple endokrine Neoplasie Typ 1 (MEN1) ist eine autosomal-dominant vererbte Erkrankung, die auf Mutationen im Tumorsuppressorgen MEN1 mit dem entsprechenden Genprodukt Menin zurückzuführen ist. MEN1 ist gekennzeichnet durch das Auftreten von Nebenschilddrüsen-, Bauchspeicheldrüsen- und Hypophysentumoren, die übermässige Mengen an Hormonen freisetzen können. Bis heute gibt es keine prophylaktische Behandlung, um die Tumorentwicklung bei dieser Erbkrankheit zu verhindern.
(BASEC)
Erwachsene (≥ 18 Jahre) MEN1-Mutation und mindestens 1 assoziierter Tumorläsion ODER Hormonsyndrom (BASEC)
Exclusion criteria
- unkontrollierte arterielle Hypertonie - Eingeschränkte Nieren- oder Leberfunktion - aktive Hepatitis B oder C oder schwere Immunschwäche, z. AIDS (BASEC)
Trial sites
Basel
(BASEC)
Sponsor
Julie Refardt
(BASEC)
Contact
Contact Person Switzerland
Emanuel Christ
+41 61 265 25 25
emanuel.christ@clutterusb.chUniversity Hospital Basel
(BASEC)
Name of the authorising ethics committee (for multicentre studies, only the lead committee)
Ethics Committee northwest/central Switzerland EKNZ
(BASEC)
Date of authorisation
08.11.2022
(BASEC)
ICTRP Trial ID
NCT05605587 (ICTRP)
Official title (approved by ethics committee)
The LUMEN1-trial (BASEC)
Academic title
Leflunomid-Behandlung für MEN1-Patienten - die LUMEN1-Studie (ICTRP)
Public title
Leflunomid-Behandlung für MEN1-Patienten - die LUMEN1-Studie (ICTRP)
Disease under investigation
MEN1-Gene-Mutation (ICTRP)
Intervention under investigation
Medikament: Leflunomid 20 mg (ICTRP)
Type of trial
Interventional (ICTRP)
Trial design
Zuteilung: N/A. Interventionsmodell: Einzelgruppen-Zuweisung. Primärer Zweck: Behandlung. Maskierung: Keine (Offenes Label). (ICTRP)
Inclusion/Exclusion criteria
Geschlecht: Alle
Maximales Alter: N/A
Minimales Alter: 18 Jahre
Einschlusskriterien:
- Erwachsene (=18 Jahre) Patienten mit bekannter pathogener oder wahrscheinlich pathogener MEN1-keimbahn
mutation und mindestens 1 assoziierter Tumorlesion ODER hormonellem Syndrom
Ausschlusskriterien:
- unkontrollierte arterielle Hypertonie, definiert als Blutdruck >160/100 mmHg
- Beeinträchtigte Nierenfunktion, definiert als Kreatinin-Clearance <50ml/min
- Beeinträchtigte Leberfunktion, definiert als Bilirubin oder Lebertransaminasen >3-fach oberhalb
des Normalbereichs
- Zytopenie, definiert als eine oder mehrere der folgenden: Hämoglobin <100 g/l,
Leukozytopenie <2x10^9/l, Thrombozytopenie <100x10^9/l (ICTRP)
not available
Primary and secondary end points
Das primäre Ergebnis ist die Wirkung einer 6-monatigen Behandlung mit Leflunomid 20mg/Tag auf MEN1-assoziierte funktionale und nicht-funktionale Tumoren (ICTRP)
not available
Registration date
not available
Incorporation of the first participant
not available
Secondary sponsors
not available
Additional contacts
Julie Refardt, MD;Julie Refardt, julie.refardt@usb.ch, +41615565618;+41615565618 (ICTRP)
Secondary trial IDs
LUMEN1 (ICTRP)
Results-Individual Participant Data (IPD)
not available
Further information on the trial
https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT05605587 (ICTRP)
Results of the trial
Results summary
not available
Link to the results in the primary register
not available