Eine multizentrische, randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Studie zur Beurteilung der neurologischen Wirkungen von EryDex bei Patienten mit Ataxia teleangiectatica (NEAT-Studie) – IEDAT-04-2022
Descrizione riassuntiva dello studio
IEDAT-04-2022 ist eine internationale, multizentrische, randomisierte, prospektive, doppelblinde, placebokontrollierte klinische Phase-3-Studie, in der die Wirkung von als intravenöse (i.v.) Infusion verabreichtem eDSP auf neurologische Symptome von Teilnehmenden mit A-T im Vergleich zu Placebo bewertet wird. Die Auswertungen werden für Teilnehmende im Alter von 6 bis 9 Jahren, im Alter von ≥ 10 Jahren und für die Gesamtpopulation durchgeführt. Es sind insgesamt 10 Studienbesuche vorgesehen, von der Voruntersuchung bis zum Termin 9. Die Patienten werden mindestens 8 Mal zu einem Besuch in den Studienzentren eingeladen und erhalten 2 Fernbesuche (Telefonanrufe) Nach einem 30-tägigen Screening-Zeitraum werden die in Frage kommenden Teilnehmenden bei Baseline im Verhältnis von 1:1 zu EryDex oder Placebo randomisiert und erhalten die erste Behandlung. Die Teilnehmenden erhalten 6 Mal eine i.v. Infusion (einmal etwa alle 28 Tage [Zeitfenster +2 Tage, -7 Tage]). Die Teilnehmenden haben die Studie abgeschlossen, wenn Termin 9 (28 [+2/-7] Tage nach ihrer letzten Infusion) durchgeführt wurde. Die Dauer für einen einzelnen Teilnehmenden wird voraussichtlich etwa 8 Monate betragen.
(BASEC)
Intervento studiato
EryDex (eDSP)
(BASEC)
Malattie studiate
Ataxia teleangiectatica
(BASEC)
- Der Teilnehmer erfüllt die klinischen Kriterien für die Diagnose von A-T. - Clinical diagnosis of A-T - Der Teilnehmer geht selbstständig oder verwendet regelmäßig eine Gehhilfe - Genetische Bestätigung von A-T - Körpergewicht ≥ 15 kg (BASEC)
Criteri di esclusione
- Aktuelle Teilnahme an einer anderen klinischen Studie - Immunschwäche - Schwere Beeinträchtigung des Immunsystems in der Vorgeschichte - Aktuelle neoplastische Erkrankung oder frühere neoplastische Erkrankung, die seit mindestens 2 Jahren nicht in Remission ist - Schwere oder instabile Lungenerkrankung - Unkontrollierter Diabetes - Aktuelle chronische oder akute signifikante Nieren- und/oder Leberfunktionsstörungen - Frühere orale oder parenterale Steroidanwendung innerhalb von 6 Wochen vor Studienbeginn. Die Behandlung mit inhalativen oder intranasalen Steroiden gegen Asthma oder Allergien sowie die Anwendung von topischen Steroiden sind zulässig - Eine Behinderung, die den Patienten daran hindern könnte, alle Studienanforderungen zu erfüllen (BASEC)
Luogo dello studio
Zurigo
(BASEC)
Sponsor
Quince Therapeutics S.p.A.
(BASEC)
Contatto per ulteriori informazioni sullo studio
Persona di contatto in Svizzera
Pamela Raggi
00393473962536
clinops@clutterquincetx.comQuince Therapeutics S.p.A.
(BASEC)
Informazioni generali
Quince Therapeutics S.p.A.
(ICTRP)
Informazioni scientifiche
Quince Therapeutics S.p.A.,
415-533-3236
clinops@clutterquincetx.com(ICTRP)
Nome del comitato etico approvante (per studi multicentrici solo il comitato principale)
Commissione etica Zurigo
(BASEC)
Data di approvazione del comitato etico
17.01.2025
(BASEC)
ID di studio ICTRP
NCT06193200 (ICTRP)
Titolo ufficiale (approvato dal comitato etico)
A Multi-center, Randomized, Double-blind, Placebo-controlled Trial to Evaluate the Neurological Effects of EryDex on subjects with Ataxia Telangiectasia (BASEC)
Titolo accademico
Eine multizentrische, randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Studie zur Bewertung der neurologischen Effekte von EryDex bei Probanden mit Ataxia Telangiectasia (NEAT) (ICTRP)
Titolo pubblico
Bewertung der neurologischen Effekte von EryDex bei Probanden mit A-T (ICTRP)
Malattie studiate
Ataxia Telangiectasia (ICTRP)
Intervento studiato
Medikament: Dexamethason-Natriumphosphat, Sonstiges: Placebo (ICTRP)
Tipo di studio
Interventional (ICTRP)
Disegno dello studio
Zuteilung: Randomisiert. Interventionsmodell: Parallele Zuweisung. Hauptzweck: Behandlung. Maskierung: Vierfach (Teilnehmer, Pflegekraft, Prüfer, Ergebnisbewertung). (ICTRP)
Criteri di inclusione/esclusione
Einschlusskriterien:
- Klinische Diagnose von A-T
- Selbstständiger Gang oder Unterstützung durch gelegentliche Nutzung eines Hilfsmittels
- Genetische Bestätigung von A-T
- Körpergewicht ≥ 15 kg
Ausschlusskriterien:
- Teilnahme an einer anderen klinischen Studie
- Immunbeeinträchtigung
- Vorgeschichte schwerer Beeinträchtigungen des Immunsystems
- Aktuelle neoplastische Erkrankung oder frühere neoplastische Erkrankung, die seit mindestens 2 Jahren nicht in Remission ist
- Schwere oder instabile Lungenerkrankung
- Unkontrollierter Diabetes
- Aktuelle chronische oder akute signifikante Nieren- und/oder Leberbeeinträchtigung
- Jegliche frühere orale oder parenterale Steroidanwendung innerhalb von 6 Wochen vor der Basislinie.
Die Behandlung mit inhalativen oder intranasalen Steroiden bei Asthma oder Allergien sowie die Anwendung von topischen Steroiden ist erlaubt.
- Eine Behinderung, die den Probanden daran hindern könnte, alle Studienanforderungen zu erfüllen. (ICTRP)
non disponibile
Endpoint primari e secondari
Neu bewertete modifizierte Internationale Kooperative Ataxie-Bewertungsskala (RmICARS) (ICTRP)
Klinischer Gesamteindruck der Schwere (CGI-S); Klinischer Gesamteindruck der Veränderung (CGI-C) (ICTRP)
Data di registrazione
11.12.2023 (ICTRP)
Inclusione del primo partecipante
non disponibile
Sponsor secondari
Biotrial (ICTRP)
Contatti aggiuntivi
Dirk Thye, MD;Dirk Thye, MD, clinops@quincetx.com, 415-533-3236, Quince Therapeutics S.p.A., (ICTRP)
ID secondari
IEDAT-04-2022 (ICTRP)
Risultati-Dati individuali dei partecipanti
non disponibile
Ulteriori informazioni sullo studio
https://clinicaltrials.gov/study/NCT06193200 (ICTRP)
Risultati dello studio
Riepilogo dei risultati
non disponibile
Link ai risultati nel registro primario
non disponibile