Eine multizentrische, randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Studie zur Beurteilung der neurologischen Wirkungen von EryDex bei Patienten mit Ataxia teleangiectatica (NEAT-Studie) – IEDAT-04-2022
Zusammenfassung der Studie
Die Studie IEDAT-04-2022 ist eine internationale, multizentrische, randomisierte, prospektive, doppelblinde, placebokontrollierte klinische Phase-3-Studie, in der die Wirkung von EryDex, das einmal alle 28 Tage (Zeitfenster +2 Tage, -7 Tage) als intravenöse (i.v.) Infusion verabreicht wird, auf neurologische Symptome von Patienten mit A-T bewertet wird. Die Auswertungen werden für die Gesamtpopulation, für Patienten im Alter von 6 bis 9 Jahren und für Patienten im Alter von ≥ 10 Jahren durchgeführt. Es sind insgesamt 11 Studienbesuche vorgesehen, von der Voruntersuchung bis zur Sicherheitsbeobachtung. Die Patienten werden mindestens 8 Mal zu einem Besuch in den Studienzentren eingeladen und erhalten 2 Fernbesuche (Telefonanrufe). Die Nachuntersuchung zur Sicherheit kann entweder telefonisch oder vor Ort durchgeführt werden. Nach einem Screening-Zeitraum von bis zu 30 Tagen werden die Patienten, die alle Auswahlkriterien erfüllen, bei Baseline im Verhältnis 1:1 auf EryDex oder Placebo randomisiert und erhalten die erste Behandlung. Die Patienten haben anschließend fünf weitere Behandlungstermine. Die Studie gilt für einen Patienten als abgeschlossen, wenn Termin 10 durchgeführt wurde. Daher wird die Dauer der Studie für einen einzelnen Patienten, einschließlich der Sicherheitsbeobachtungsphase, voraussichtlich etwa 8 Monate betragen.
(BASEC)
Untersuchte Intervention
EryDex
(BASEC)
Untersuchte Krankheit(en)
Ataxia teleangiectatica
(BASEC)
- Der Patient erfüllt die klinischen Kriterien für die Diagnose von A-T. - Clinical diagnosis of A-T - Der Patient geht selbstständig oder verwendet regelmäßig eine Gehhilfe - Genetische Bestätigung von A-T - Körpergewicht ≥ 15 kg (BASEC)
Ausschlusskriterien
- Aktuelle Teilnahme an einer anderen klinischen Studie - Immunschwäche - Schwere Beeinträchtigung des Immunsystems in der Vorgeschichte - Aktuelle neoplastische Erkrankung oder frühere neoplastische Erkrankung, die seit mindestens 2 Jahren nicht in Remission ist - Schwere oder instabile Lungenerkrankung - Unkontrollierter Diabetes - Aktuelle chronische oder akute signifikante Nieren- und/oder Leberfunktionsstörungen - Frühere orale oder parenterale Steroidanwendung innerhalb von 6 Wochen vor Studienbeginn. Die Behandlung mit inhalativen oder intranasalen Steroiden gegen Asthma oder Allergien sowie die Anwendung von topischen Steroiden sind zulässig - Eine Behinderung, die den Patienten daran hindern könnte, alle Studienanforderungen zu erfüllen (BASEC)
Studienstandort
Zürich
(BASEC)
Sponsor
Quince Therapeutics S.p.A.
(BASEC)
Kontakt für weitere Auskünfte zur Studie
Kontaktperson Schweiz
Pamela Raggi
00393473962536
clinops@clutterquincetx.comQuince Therapeutics S.p.A.
(BASEC)
Wissenschaftliche Auskünfte
Quince Therapeutics S.p.A.,
415-533-3236
clinops@clutterquincetx.com(ICTRP)
Name der bewilligenden Ethikkommission (bei multizentrischen Studien nur die Leitkommission)
Ethikkommission Zürich
(BASEC)
Datum der Bewilligung durch die Ethikkommission
17.01.2025
(BASEC)
ICTRP Studien-ID
NCT06193200 (ICTRP)
Offizieller Titel (Genehmigt von der Ethikkommission)
A Multi-center, Randomized, Double-blind, Placebo-controlled Trial to Evaluate the Neurological Effects of EryDex on subjects with Ataxia Telangiectasia (BASEC)
Wissenschaftlicher Titel
Eine multizentrische, randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Studie zur Bewertung der neurologischen Effekte von EryDex bei Probanden mit Ataxia Telangiectasia (NEAT) (ICTRP)
Öffentlicher Titel
Bewertung der neurologischen Effekte von EryDex bei Probanden mit A-T (ICTRP)
Untersuchte Krankheit(en)
Ataxia Telangiectasia (ICTRP)
Untersuchte Intervention
Medikament: Dexamethason-Natriumphosphat, Sonstiges: Placebo (ICTRP)
Studientyp
Interventional (ICTRP)
Studiendesign
Zuteilung: Randomisiert. Interventionsmodell: Parallele Zuweisung. Hauptzweck: Behandlung. Maskierung: Vierfach (Teilnehmer, Pflegekraft, Prüfer, Ergebnisbewertung). (ICTRP)
Ein-/Ausschlusskriterien
Einschlusskriterien:
- Klinische Diagnose von A-T
- Selbstständiger Gang oder Unterstützung durch gelegentliche Nutzung eines Hilfsmittels
- Genetische Bestätigung von A-T
- Körpergewicht ≥ 15 kg
Ausschlusskriterien:
- Teilnahme an einer anderen klinischen Studie
- Immunbeeinträchtigung
- Vorgeschichte schwerer Beeinträchtigungen des Immunsystems
- Aktuelle neoplastische Erkrankung oder frühere neoplastische Erkrankung, die seit mindestens 2 Jahren nicht in Remission ist
- Schwere oder instabile Lungenerkrankung
- Unkontrollierter Diabetes
- Aktuelle chronische oder akute signifikante Nieren- und/oder Leberbeeinträchtigung
- Jegliche frühere orale oder parenterale Steroidanwendung innerhalb von 6 Wochen vor der Basislinie.
Die Behandlung mit inhalativen oder intranasalen Steroiden bei Asthma oder Allergien sowie die Anwendung von topischen Steroiden ist erlaubt.
- Eine Behinderung, die den Probanden daran hindern könnte, alle Studienanforderungen zu erfüllen. (ICTRP)
nicht verfügbar
Primäre und sekundäre Endpunkte
Neu bewertete modifizierte Internationale Kooperative Ataxie-Bewertungsskala (RmICARS) (ICTRP)
Klinischer Gesamteindruck der Schwere (CGI-S); Klinischer Gesamteindruck der Veränderung (CGI-C) (ICTRP)
Registrierungsdatum
11.12.2023 (ICTRP)
Einschluss des ersten Teilnehmers
nicht verfügbar
Sekundäre Sponsoren
Biotrial (ICTRP)
Weitere Kontakte
Dirk Thye, MD;Dirk Thye, MD, clinops@quincetx.com, 415-533-3236, Quince Therapeutics S.p.A., (ICTRP)
Sekundäre IDs
IEDAT-04-2022 (ICTRP)
Angaben zur Verfügbarkeit von individuellen Teilnehmerdaten
nicht verfügbar
Weitere Informationen zur Studie
https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT06193200 (ICTRP)
Ergebnisse der Studie
Zusammenfassung der Ergebnisse
nicht verfügbar
Link zu den Ergebnissen im Primärregister
nicht verfügbar