Eine multizentrische, randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Studie zur Beurteilung der neurologischen Wirkungen von EryDex bei Patienten mit Ataxia teleangiectatica (NEAT-Studie) – IEDAT-04-2022
Summary description of the study
Die Studie IEDAT-04-2022 ist eine internationale, multizentrische, randomisierte, prospektive, doppelblinde, placebokontrollierte klinische Phase-3-Studie, in der die Wirkung von EryDex, das einmal alle 28 Tage (Zeitfenster +2 Tage, -7 Tage) als intravenöse (i.v.) Infusion verabreicht wird, auf neurologische Symptome von Patienten mit A-T bewertet wird. Die Auswertungen werden für die Gesamtpopulation, für Patienten im Alter von 6 bis 9 Jahren und für Patienten im Alter von ≥ 10 Jahren durchgeführt. Es sind insgesamt 11 Studienbesuche vorgesehen, von der Voruntersuchung bis zur Sicherheitsbeobachtung. Die Patienten werden mindestens 8 Mal zu einem Besuch in den Studienzentren eingeladen und erhalten 2 Fernbesuche (Telefonanrufe). Die Nachuntersuchung zur Sicherheit kann entweder telefonisch oder vor Ort durchgeführt werden. Nach einem Screening-Zeitraum von bis zu 30 Tagen werden die Patienten, die alle Auswahlkriterien erfüllen, bei Baseline im Verhältnis 1:1 auf EryDex oder Placebo randomisiert und erhalten die erste Behandlung. Die Patienten haben anschließend fünf weitere Behandlungstermine. Die Studie gilt für einen Patienten als abgeschlossen, wenn Termin 10 durchgeführt wurde. Daher wird die Dauer der Studie für einen einzelnen Patienten, einschließlich der Sicherheitsbeobachtungsphase, voraussichtlich etwa 8 Monate betragen.
(BASEC)
Intervention under investigation
EryDex
(BASEC)
Disease under investigation
Ataxia teleangiectatica
(BASEC)
- Der Patient erfüllt die klinischen Kriterien für die Diagnose von A-T. - Clinical diagnosis of A-T - Der Patient geht selbstständig oder verwendet regelmäßig eine Gehhilfe - Genetische Bestätigung von A-T - Körpergewicht ≥ 15 kg (BASEC)
Exclusion criteria
- Aktuelle Teilnahme an einer anderen klinischen Studie - Immunschwäche - Schwere Beeinträchtigung des Immunsystems in der Vorgeschichte - Aktuelle neoplastische Erkrankung oder frühere neoplastische Erkrankung, die seit mindestens 2 Jahren nicht in Remission ist - Schwere oder instabile Lungenerkrankung - Unkontrollierter Diabetes - Aktuelle chronische oder akute signifikante Nieren- und/oder Leberfunktionsstörungen - Frühere orale oder parenterale Steroidanwendung innerhalb von 6 Wochen vor Studienbeginn. Die Behandlung mit inhalativen oder intranasalen Steroiden gegen Asthma oder Allergien sowie die Anwendung von topischen Steroiden sind zulässig - Eine Behinderung, die den Patienten daran hindern könnte, alle Studienanforderungen zu erfüllen (BASEC)
Trial sites
Zurich
(BASEC)
Sponsor
Quince Therapeutics S.p.A.
(BASEC)
Contact
Contact Person Switzerland
Pamela Raggi
00393473962536
clinops@clutterquincetx.comQuince Therapeutics S.p.A.
(BASEC)
Name of the authorising ethics committee (for multicentre studies, only the lead committee)
Ethics Committee Zurich
(BASEC)
Date of authorisation
17.01.2025
(BASEC)
ICTRP Trial ID
NCT06193200 (ICTRP)
Official title (approved by ethics committee)
A Multi-center, Randomized, Double-blind, Placebo-controlled Trial to Evaluate the Neurological Effects of EryDex on subjects with Ataxia Telangiectasia (BASEC)
Academic title
Eine multizentrische, randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Studie zur Bewertung der neurologischen Effekte von EryDex bei Probanden mit Ataxia Telangiectasia (NEAT) (ICTRP)
Public title
Bewertung der neurologischen Effekte von EryDex bei Probanden mit A-T (ICTRP)
Disease under investigation
Ataxia Telangiectasia (ICTRP)
Intervention under investigation
Medikament: Dexamethason-Natriumphosphat, Sonstiges: Placebo (ICTRP)
Type of trial
Interventional (ICTRP)
Trial design
Zuteilung: Randomisiert. Interventionsmodell: Parallele Zuweisung. Hauptzweck: Behandlung. Maskierung: Vierfach (Teilnehmer, Pflegekraft, Prüfer, Ergebnisbewertung). (ICTRP)
Inclusion/Exclusion criteria
Einschlusskriterien:
- Klinische Diagnose von A-T
- Selbstständiger Gang oder Unterstützung durch gelegentliche Nutzung eines Hilfsmittels
- Genetische Bestätigung von A-T
- Körpergewicht ≥ 15 kg
Ausschlusskriterien:
- Teilnahme an einer anderen klinischen Studie
- Immunbeeinträchtigung
- Vorgeschichte schwerer Beeinträchtigungen des Immunsystems
- Aktuelle neoplastische Erkrankung oder frühere neoplastische Erkrankung, die seit mindestens 2 Jahren nicht in Remission ist
- Schwere oder instabile Lungenerkrankung
- Unkontrollierter Diabetes
- Aktuelle chronische oder akute signifikante Nieren- und/oder Leberbeeinträchtigung
- Jegliche frühere orale oder parenterale Steroidanwendung innerhalb von 6 Wochen vor der Basislinie.
Die Behandlung mit inhalativen oder intranasalen Steroiden bei Asthma oder Allergien sowie die Anwendung von topischen Steroiden ist erlaubt.
- Eine Behinderung, die den Probanden daran hindern könnte, alle Studienanforderungen zu erfüllen. (ICTRP)
not available
Primary and secondary end points
Neu bewertete modifizierte Internationale Kooperative Ataxie-Bewertungsskala (RmICARS) (ICTRP)
Klinischer Gesamteindruck der Schwere (CGI-S); Klinischer Gesamteindruck der Veränderung (CGI-C) (ICTRP)
Registration date
11.12.2023 (ICTRP)
Incorporation of the first participant
not available
Secondary sponsors
Biotrial (ICTRP)
Additional contacts
Dirk Thye, MD;Dirk Thye, MD, clinops@quincetx.com, 415-533-3236, Quince Therapeutics S.p.A., (ICTRP)
Secondary trial IDs
IEDAT-04-2022 (ICTRP)
Results-Individual Participant Data (IPD)
not available
Further information on the trial
https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT06193200 (ICTRP)
Results of the trial
Results summary
not available
Link to the results in the primary register
not available