Eine multizentrische, randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Studie zur Beurteilung der neurologischen Wirkungen von EryDex bei Patienten mit Ataxia teleangiectatica (NEAT-Studie) – IEDAT-04-2022
Summary description of the study
IEDAT-04-2022 ist eine internationale, multizentrische, randomisierte, prospektive, doppelblinde, placebokontrollierte klinische Phase-3-Studie, in der die Wirkung von als intravenöse (i.v.) Infusion verabreichtem eDSP auf neurologische Symptome von Teilnehmenden mit A-T im Vergleich zu Placebo bewertet wird. Die Auswertungen werden für Teilnehmende im Alter von 6 bis 9 Jahren, im Alter von ≥ 10 Jahren und für die Gesamtpopulation durchgeführt. Es sind insgesamt 10 Studienbesuche vorgesehen, von der Voruntersuchung bis zum Termin 9. Die Patienten werden mindestens 8 Mal zu einem Besuch in den Studienzentren eingeladen und erhalten 2 Fernbesuche (Telefonanrufe) Nach einem 30-tägigen Screening-Zeitraum werden die in Frage kommenden Teilnehmenden bei Baseline im Verhältnis von 1:1 zu EryDex oder Placebo randomisiert und erhalten die erste Behandlung. Die Teilnehmenden erhalten 6 Mal eine i.v. Infusion (einmal etwa alle 28 Tage [Zeitfenster +2 Tage, -7 Tage]). Die Teilnehmenden haben die Studie abgeschlossen, wenn Termin 9 (28 [+2/-7] Tage nach ihrer letzten Infusion) durchgeführt wurde. Die Dauer für einen einzelnen Teilnehmenden wird voraussichtlich etwa 8 Monate betragen.
(BASEC)
Intervention under investigation
EryDex (eDSP)
(BASEC)
Disease under investigation
Ataxia teleangiectatica
(BASEC)
- Der Teilnehmer erfüllt die klinischen Kriterien für die Diagnose von A-T. - Clinical diagnosis of A-T - Der Teilnehmer geht selbstständig oder verwendet regelmäßig eine Gehhilfe - Genetische Bestätigung von A-T - Körpergewicht ≥ 15 kg (BASEC)
Exclusion criteria
- Aktuelle Teilnahme an einer anderen klinischen Studie - Immunschwäche - Schwere Beeinträchtigung des Immunsystems in der Vorgeschichte - Aktuelle neoplastische Erkrankung oder frühere neoplastische Erkrankung, die seit mindestens 2 Jahren nicht in Remission ist - Schwere oder instabile Lungenerkrankung - Unkontrollierter Diabetes - Aktuelle chronische oder akute signifikante Nieren- und/oder Leberfunktionsstörungen - Frühere orale oder parenterale Steroidanwendung innerhalb von 6 Wochen vor Studienbeginn. Die Behandlung mit inhalativen oder intranasalen Steroiden gegen Asthma oder Allergien sowie die Anwendung von topischen Steroiden sind zulässig - Eine Behinderung, die den Patienten daran hindern könnte, alle Studienanforderungen zu erfüllen (BASEC)
Trial sites
Zurich
(BASEC)
Sponsor
Quince Therapeutics S.p.A.
(BASEC)
Contact
Contact Person Switzerland
Pamela Raggi
00393473962536
clinops@clutterquincetx.comQuince Therapeutics S.p.A.
(BASEC)
General Information
Quince Therapeutics S.p.A.
(ICTRP)
Name of the authorising ethics committee (for multicentre studies, only the lead committee)
Ethics Committee Zurich
(BASEC)
Date of authorisation
17.01.2025
(BASEC)
ICTRP Trial ID
NCT06193200 (ICTRP)
Official title (approved by ethics committee)
A Multi-center, Randomized, Double-blind, Placebo-controlled Trial to Evaluate the Neurological Effects of EryDex on subjects with Ataxia Telangiectasia (BASEC)
Academic title
Eine multizentrische, randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Studie zur Bewertung der neurologischen Effekte von EryDex bei Probanden mit Ataxia Telangiectasia (NEAT) (ICTRP)
Public title
Bewertung der neurologischen Effekte von EryDex bei Probanden mit A-T (ICTRP)
Disease under investigation
Ataxia Telangiectasia (ICTRP)
Intervention under investigation
Medikament: Dexamethason-Natriumphosphat, Sonstiges: Placebo (ICTRP)
Type of trial
Interventional (ICTRP)
Trial design
Zuteilung: Randomisiert. Interventionsmodell: Parallele Zuweisung. Hauptzweck: Behandlung. Maskierung: Vierfach (Teilnehmer, Pflegekraft, Prüfer, Ergebnisbewertung). (ICTRP)
Inclusion/Exclusion criteria
Einschlusskriterien:
- Klinische Diagnose von A-T
- Selbstständiger Gang oder Unterstützung durch gelegentliche Nutzung eines Hilfsmittels
- Genetische Bestätigung von A-T
- Körpergewicht ≥ 15 kg
Ausschlusskriterien:
- Teilnahme an einer anderen klinischen Studie
- Immunbeeinträchtigung
- Vorgeschichte schwerer Beeinträchtigungen des Immunsystems
- Aktuelle neoplastische Erkrankung oder frühere neoplastische Erkrankung, die seit mindestens 2 Jahren nicht in Remission ist
- Schwere oder instabile Lungenerkrankung
- Unkontrollierter Diabetes
- Aktuelle chronische oder akute signifikante Nieren- und/oder Leberbeeinträchtigung
- Jegliche frühere orale oder parenterale Steroidanwendung innerhalb von 6 Wochen vor der Basislinie.
Die Behandlung mit inhalativen oder intranasalen Steroiden bei Asthma oder Allergien sowie die Anwendung von topischen Steroiden ist erlaubt.
- Eine Behinderung, die den Probanden daran hindern könnte, alle Studienanforderungen zu erfüllen. (ICTRP)
not available
Primary and secondary end points
Neu bewertete modifizierte Internationale Kooperative Ataxie-Bewertungsskala (RmICARS) (ICTRP)
Klinischer Gesamteindruck der Schwere (CGI-S); Klinischer Gesamteindruck der Veränderung (CGI-C) (ICTRP)
Registration date
11.12.2023 (ICTRP)
Incorporation of the first participant
not available
Secondary sponsors
Biotrial (ICTRP)
Additional contacts
Dirk Thye, MD;Dirk Thye, MD, clinops@quincetx.com, 415-533-3236, Quince Therapeutics S.p.A., (ICTRP)
Secondary trial IDs
IEDAT-04-2022 (ICTRP)
Results-Individual Participant Data (IPD)
not available
Further information on the trial
https://clinicaltrials.gov/study/NCT06193200 (ICTRP)
Results of the trial
Results summary
not available
Link to the results in the primary register
not available