Eine multizentrische, randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Studie zur Beurteilung der neurologischen Wirkungen von EryDex bei Patienten mit Ataxia teleangiectatica (NEAT-Studie) – IEDAT-04-2022
Résumé de l'étude
IEDAT-04-2022 ist eine internationale, multizentrische, randomisierte, prospektive, doppelblinde, placebokontrollierte klinische Phase-3-Studie, in der die Wirkung von als intravenöse (i.v.) Infusion verabreichtem eDSP auf neurologische Symptome von Teilnehmenden mit A-T im Vergleich zu Placebo bewertet wird. Die Auswertungen werden für Teilnehmende im Alter von 6 bis 9 Jahren, im Alter von ≥ 10 Jahren und für die Gesamtpopulation durchgeführt. Es sind insgesamt 10 Studienbesuche vorgesehen, von der Voruntersuchung bis zum Termin 9. Die Patienten werden mindestens 8 Mal zu einem Besuch in den Studienzentren eingeladen und erhalten 2 Fernbesuche (Telefonanrufe) Nach einem 30-tägigen Screening-Zeitraum werden die in Frage kommenden Teilnehmenden bei Baseline im Verhältnis von 1:1 zu EryDex oder Placebo randomisiert und erhalten die erste Behandlung. Die Teilnehmenden erhalten 6 Mal eine i.v. Infusion (einmal etwa alle 28 Tage [Zeitfenster +2 Tage, -7 Tage]). Die Teilnehmenden haben die Studie abgeschlossen, wenn Termin 9 (28 [+2/-7] Tage nach ihrer letzten Infusion) durchgeführt wurde. Die Dauer für einen einzelnen Teilnehmenden wird voraussichtlich etwa 8 Monate betragen.
(BASEC)
Intervention étudiée
EryDex (eDSP)
(BASEC)
Maladie en cours d'investigation
Ataxia teleangiectatica
(BASEC)
- Der Teilnehmer erfüllt die klinischen Kriterien für die Diagnose von A-T. - Clinical diagnosis of A-T - Der Teilnehmer geht selbstständig oder verwendet regelmäßig eine Gehhilfe - Genetische Bestätigung von A-T - Körpergewicht ≥ 15 kg (BASEC)
Critères d'exclusion
- Aktuelle Teilnahme an einer anderen klinischen Studie - Immunschwäche - Schwere Beeinträchtigung des Immunsystems in der Vorgeschichte - Aktuelle neoplastische Erkrankung oder frühere neoplastische Erkrankung, die seit mindestens 2 Jahren nicht in Remission ist - Schwere oder instabile Lungenerkrankung - Unkontrollierter Diabetes - Aktuelle chronische oder akute signifikante Nieren- und/oder Leberfunktionsstörungen - Frühere orale oder parenterale Steroidanwendung innerhalb von 6 Wochen vor Studienbeginn. Die Behandlung mit inhalativen oder intranasalen Steroiden gegen Asthma oder Allergien sowie die Anwendung von topischen Steroiden sind zulässig - Eine Behinderung, die den Patienten daran hindern könnte, alle Studienanforderungen zu erfüllen (BASEC)
Lieu de l’étude
Zurich
(BASEC)
Sponsor
Quince Therapeutics S.p.A.
(BASEC)
Contact pour plus d'informations sur l'étude
Personne de contact en Suisse
Pamela Raggi
00393473962536
clinops@clutterquincetx.comQuince Therapeutics S.p.A.
(BASEC)
Informations générales
Quince Therapeutics S.p.A.
(ICTRP)
Informations scientifiques
Quince Therapeutics S.p.A.,
415-533-3236
clinops@clutterquincetx.com(ICTRP)
Nom du comité d'éthique approbateur (pour les études multicentriques, uniquement le comité principal)
Commission cantonale de Zurich
(BASEC)
Date d'approbation du comité d'éthique
17.01.2025
(BASEC)
Identifiant de l'essai ICTRP
NCT06193200 (ICTRP)
Titre officiel (approuvé par le comité d'éthique)
A Multi-center, Randomized, Double-blind, Placebo-controlled Trial to Evaluate the Neurological Effects of EryDex on subjects with Ataxia Telangiectasia (BASEC)
Titre académique
Eine multizentrische, randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Studie zur Bewertung der neurologischen Effekte von EryDex bei Probanden mit Ataxia Telangiectasia (NEAT) (ICTRP)
Titre public
Bewertung der neurologischen Effekte von EryDex bei Probanden mit A-T (ICTRP)
Maladie en cours d'investigation
Ataxia Telangiectasia (ICTRP)
Intervention étudiée
Medikament: Dexamethason-Natriumphosphat, Sonstiges: Placebo (ICTRP)
Type d'essai
Interventional (ICTRP)
Plan de l'étude
Zuteilung: Randomisiert. Interventionsmodell: Parallele Zuweisung. Hauptzweck: Behandlung. Maskierung: Vierfach (Teilnehmer, Pflegekraft, Prüfer, Ergebnisbewertung). (ICTRP)
Critères d'inclusion/exclusion
Einschlusskriterien:
- Klinische Diagnose von A-T
- Selbstständiger Gang oder Unterstützung durch gelegentliche Nutzung eines Hilfsmittels
- Genetische Bestätigung von A-T
- Körpergewicht ≥ 15 kg
Ausschlusskriterien:
- Teilnahme an einer anderen klinischen Studie
- Immunbeeinträchtigung
- Vorgeschichte schwerer Beeinträchtigungen des Immunsystems
- Aktuelle neoplastische Erkrankung oder frühere neoplastische Erkrankung, die seit mindestens 2 Jahren nicht in Remission ist
- Schwere oder instabile Lungenerkrankung
- Unkontrollierter Diabetes
- Aktuelle chronische oder akute signifikante Nieren- und/oder Leberbeeinträchtigung
- Jegliche frühere orale oder parenterale Steroidanwendung innerhalb von 6 Wochen vor der Basislinie.
Die Behandlung mit inhalativen oder intranasalen Steroiden bei Asthma oder Allergien sowie die Anwendung von topischen Steroiden ist erlaubt.
- Eine Behinderung, die den Probanden daran hindern könnte, alle Studienanforderungen zu erfüllen. (ICTRP)
non disponible
Critères d'évaluation principaux et secondaires
Neu bewertete modifizierte Internationale Kooperative Ataxie-Bewertungsskala (RmICARS) (ICTRP)
Klinischer Gesamteindruck der Schwere (CGI-S); Klinischer Gesamteindruck der Veränderung (CGI-C) (ICTRP)
Date d'enregistrement
11.12.2023 (ICTRP)
Inclusion du premier participant
non disponible
Sponsors secondaires
Biotrial (ICTRP)
Contacts supplémentaires
Dirk Thye, MD;Dirk Thye, MD, clinops@quincetx.com, 415-533-3236, Quince Therapeutics S.p.A., (ICTRP)
ID secondaires
IEDAT-04-2022 (ICTRP)
Résultats-Données individuelles des participants
non disponible
Informations complémentaires sur l'essai
https://clinicaltrials.gov/study/NCT06193200 (ICTRP)
Résultats de l'essai
Résumé des résultats
non disponible
Lien vers les résultats dans le registre primaire
non disponible