Uno studio multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo per valutare gli effetti neurologici di EryDex in pazienti con atassia telangiectatica (studio NEAT) – IEDAT-04-2022
Descrizione riassuntiva dello studio
Lo studio IEDAT-04-2022 è uno studio clinico internazionale, multicentrico, randomizzato, prospettico, in doppio cieco, controllato con placebo di fase 3, in cui viene valutato l'effetto di EryDex, somministrato come infusione endovenosa (i.v.) una volta ogni 28 giorni (finestra temporale +2 giorni, -7 giorni), sui sintomi neurologici dei pazienti con A-T. Le valutazioni saranno effettuate per la popolazione totale, per i pazienti di età compresa tra 6 e 9 anni e per i pazienti di età ≥ 10 anni. Sono previste in totale 11 visite di studio, dall'esame preliminare all'osservazione della sicurezza. I pazienti saranno invitati a partecipare ad almeno 8 visite nei centri di studio e riceveranno 2 visite a distanza (telefonate). Il follow-up per la sicurezza può essere effettuato telefonicamente o di persona. Dopo un periodo di screening di fino a 30 giorni, i pazienti che soddisfano tutti i criteri di selezione saranno randomizzati alla baseline in un rapporto di 1:1 per ricevere EryDex o placebo e riceveranno il primo trattamento. I pazienti avranno quindi altri cinque appuntamenti di trattamento. Lo studio è considerato completato per un paziente quando è stata effettuata la visita 10. Pertanto, la durata dello studio per un singolo paziente, inclusa la fase di osservazione della sicurezza, dovrebbe essere di circa 8 mesi.
(BASEC)
Intervento studiato
EryDex
(BASEC)
Malattie studiate
Atassia telangiectatica
(BASEC)
- Il paziente soddisfa i criteri clinici per la diagnosi di A-T. - Diagnosi clinica di A-T - Il paziente si muove autonomamente o utilizza regolarmente un ausilio per la deambulazione - Conferma genetica di A-T - Peso corporeo ≥ 15 kg (BASEC)
Criteri di esclusione
- Partecipazione attuale a un altro studio clinico - Immunodeficienza - Storia di compromissione grave del sistema immunitario - Malattia neoplastica attuale o pregressa, che non è in remissione da almeno 2 anni - Malattia polmonare grave o instabile - Diabete non controllato - Attuali disfunzioni renali e/o epatiche significative, croniche o acute - Uso precedente di steroidi orali o parenterali entro 6 settimane dall'inizio dello studio. È consentito il trattamento con steroidi inalatori o intranasali per asma o allergie, così come l'uso di steroidi topici - Una disabilità che potrebbe impedire al paziente di soddisfare tutti i requisiti dello studio (BASEC)
Luogo dello studio
Zurigo
(BASEC)
Sponsor
Quince Therapeutics S.p.A.
(BASEC)
Contatto per ulteriori informazioni sullo studio
Persona di contatto in Svizzera
Pamela Raggi
00393473962536
clinops@clutterquincetx.comQuince Therapeutics S.p.A.
(BASEC)
Informazioni scientifiche
Quince Therapeutics S.p.A.,
415-533-3236
clinops@clutterquincetx.com(ICTRP)
Nome del comitato etico approvante (per studi multicentrici solo il comitato principale)
Commissione etica Zurigo
(BASEC)
Data di approvazione del comitato etico
17.01.2025
(BASEC)
ID di studio ICTRP
NCT06193200 (ICTRP)
Titolo ufficiale (approvato dal comitato etico)
A Multi-center, Randomized, Double-blind, Placebo-controlled Trial to Evaluate the Neurological Effects of EryDex on subjects with Ataxia Telangiectasia (BASEC)
Titolo accademico
Uno studio multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo per valutare gli effetti neurologici di EryDex su soggetti con Atassia Telangiectasia (NEAT) (ICTRP)
Titolo pubblico
Valutare gli effetti neurologici di EryDex su soggetti con A-T (ICTRP)
Malattie studiate
Atassia Telangiectasia (ICTRP)
Intervento studiato
Farmaco: Fosfato di sodio Dexametazone Altro: Placebo (ICTRP)
Tipo di studio
Interventional (ICTRP)
Disegno dello studio
Assegnazione: Randomizzata. Modello di intervento: Assegnazione parallela. Scopo primario: Trattamento. Mascheramento: Quadruplo (Partecipante, Fornitore di assistenza, Investigatore, Valutatore degli esiti). (ICTRP)
Criteri di inclusione/esclusione
Criteri di inclusione:
- Diagnosi clinica di A-T
- In grado di camminare autonomamente o assistito da un supporto periodico
- Conferma genetica di A-T
- Peso corporeo ≥15 kg
Criteri di esclusione:
- Partecipazione a un altro studio clinico
- Compromissione immunitaria
- Storia di grave compromissione del sistema immunologico
- Malattia neoplastica attuale o pregressa non in remissione da almeno 2 anni
- Malattia polmonare grave o instabile
- Diabete non controllato
- Compromissione renale e/o epatica cronica o acuta significativa attuale
- Qualsiasi uso precedente di steroidi orali o parenterali entro 6 settimane prima della Baseline.
Il trattamento con steroidi inalatori o intranasali per asma o allergie, così come
l'uso di steroidi topici sarà consentito
- Una disabilità che potrebbe impedire al soggetto di completare tutti i requisiti dello studio (ICTRP)
non disponibile
Endpoint primari e secondari
Scala di valutazione dell'atassia cooperativa internazionale modificata (RmICARS) riscalata (ICTRP)
Impressione globale clinica di gravità (CGI-S); Impressione globale clinica di cambiamento (CGI-C) (ICTRP)
Data di registrazione
11.12.2023 (ICTRP)
Inclusione del primo partecipante
non disponibile
Sponsor secondari
Biotrial (ICTRP)
Contatti aggiuntivi
Dirk Thye, MD;Dirk Thye, MD, clinops@quincetx.com, 415-533-3236, Quince Therapeutics S.p.A., (ICTRP)
ID secondari
IEDAT-04-2022 (ICTRP)
Risultati-Dati individuali dei partecipanti
non disponibile
Ulteriori informazioni sullo studio
https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT06193200 (ICTRP)
Risultati dello studio
Riepilogo dei risultati
non disponibile
Link ai risultati nel registro primario
non disponibile