Uno studio multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo per valutare gli effetti neurologici di EryDex in pazienti con atassia telangiectatica (studio NEAT) – IEDAT-04-2022
Summary description of the study
Lo studio IEDAT-04-2022 è uno studio clinico internazionale, multicentrico, randomizzato, prospettico, in doppio cieco, controllato con placebo di fase 3, in cui viene valutato l'effetto di EryDex, somministrato come infusione endovenosa (i.v.) una volta ogni 28 giorni (finestra temporale +2 giorni, -7 giorni), sui sintomi neurologici dei pazienti con A-T. Le valutazioni saranno effettuate per la popolazione totale, per i pazienti di età compresa tra 6 e 9 anni e per i pazienti di età ≥ 10 anni. Sono previste in totale 11 visite di studio, dall'esame preliminare all'osservazione della sicurezza. I pazienti saranno invitati a partecipare ad almeno 8 visite nei centri di studio e riceveranno 2 visite a distanza (telefonate). Il follow-up per la sicurezza può essere effettuato telefonicamente o di persona. Dopo un periodo di screening di fino a 30 giorni, i pazienti che soddisfano tutti i criteri di selezione saranno randomizzati alla baseline in un rapporto di 1:1 per ricevere EryDex o placebo e riceveranno il primo trattamento. I pazienti avranno quindi altri cinque appuntamenti di trattamento. Lo studio è considerato completato per un paziente quando è stata effettuata la visita 10. Pertanto, la durata dello studio per un singolo paziente, inclusa la fase di osservazione della sicurezza, dovrebbe essere di circa 8 mesi.
(BASEC)
Intervention under investigation
EryDex
(BASEC)
Disease under investigation
Atassia telangiectatica
(BASEC)
- Il paziente soddisfa i criteri clinici per la diagnosi di A-T. - Diagnosi clinica di A-T - Il paziente si muove autonomamente o utilizza regolarmente un ausilio per la deambulazione - Conferma genetica di A-T - Peso corporeo ≥ 15 kg (BASEC)
Exclusion criteria
- Partecipazione attuale a un altro studio clinico - Immunodeficienza - Storia di compromissione grave del sistema immunitario - Malattia neoplastica attuale o pregressa, che non è in remissione da almeno 2 anni - Malattia polmonare grave o instabile - Diabete non controllato - Attuali disfunzioni renali e/o epatiche significative, croniche o acute - Uso precedente di steroidi orali o parenterali entro 6 settimane dall'inizio dello studio. È consentito il trattamento con steroidi inalatori o intranasali per asma o allergie, così come l'uso di steroidi topici - Una disabilità che potrebbe impedire al paziente di soddisfare tutti i requisiti dello studio (BASEC)
Trial sites
Zurich
(BASEC)
Sponsor
Quince Therapeutics S.p.A.
(BASEC)
Contact
Contact Person Switzerland
Pamela Raggi
00393473962536
clinops@clutterquincetx.comQuince Therapeutics S.p.A.
(BASEC)
Name of the authorising ethics committee (for multicentre studies, only the lead committee)
Ethics Committee Zurich
(BASEC)
Date of authorisation
17.01.2025
(BASEC)
ICTRP Trial ID
NCT06193200 (ICTRP)
Official title (approved by ethics committee)
A Multi-center, Randomized, Double-blind, Placebo-controlled Trial to Evaluate the Neurological Effects of EryDex on subjects with Ataxia Telangiectasia (BASEC)
Academic title
Uno studio multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo per valutare gli effetti neurologici di EryDex su soggetti con Atassia Telangiectasia (NEAT) (ICTRP)
Public title
Valutare gli effetti neurologici di EryDex su soggetti con A-T (ICTRP)
Disease under investigation
Atassia Telangiectasia (ICTRP)
Intervention under investigation
Farmaco: Fosfato di sodio Dexametazone Altro: Placebo (ICTRP)
Type of trial
Interventional (ICTRP)
Trial design
Assegnazione: Randomizzata. Modello di intervento: Assegnazione parallela. Scopo primario: Trattamento. Mascheramento: Quadruplo (Partecipante, Fornitore di assistenza, Investigatore, Valutatore degli esiti). (ICTRP)
Inclusion/Exclusion criteria
Criteri di inclusione:
- Diagnosi clinica di A-T
- In grado di camminare autonomamente o assistito da un supporto periodico
- Conferma genetica di A-T
- Peso corporeo ≥15 kg
Criteri di esclusione:
- Partecipazione a un altro studio clinico
- Compromissione immunitaria
- Storia di grave compromissione del sistema immunologico
- Malattia neoplastica attuale o pregressa non in remissione da almeno 2 anni
- Malattia polmonare grave o instabile
- Diabete non controllato
- Compromissione renale e/o epatica cronica o acuta significativa attuale
- Qualsiasi uso precedente di steroidi orali o parenterali entro 6 settimane prima della Baseline.
Il trattamento con steroidi inalatori o intranasali per asma o allergie, così come
l'uso di steroidi topici sarà consentito
- Una disabilità che potrebbe impedire al soggetto di completare tutti i requisiti dello studio (ICTRP)
not available
Primary and secondary end points
Scala di valutazione dell'atassia cooperativa internazionale modificata (RmICARS) riscalata (ICTRP)
Impressione globale clinica di gravità (CGI-S); Impressione globale clinica di cambiamento (CGI-C) (ICTRP)
Registration date
11.12.2023 (ICTRP)
Incorporation of the first participant
not available
Secondary sponsors
Biotrial (ICTRP)
Additional contacts
Dirk Thye, MD;Dirk Thye, MD, clinops@quincetx.com, 415-533-3236, Quince Therapeutics S.p.A., (ICTRP)
Secondary trial IDs
IEDAT-04-2022 (ICTRP)
Results-Individual Participant Data (IPD)
not available
Further information on the trial
https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT06193200 (ICTRP)
Results of the trial
Results summary
not available
Link to the results in the primary register
not available