Uno studio multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo per valutare gli effetti neurologici di EryDex in pazienti con atassia telangiectatica (studio NEAT) – IEDAT-04-2022
Résumé de l'étude
Lo studio IEDAT-04-2022 è uno studio clinico internazionale, multicentrico, randomizzato, prospettico, in doppio cieco, controllato con placebo di fase 3, in cui viene valutato l'effetto di EryDex, somministrato come infusione endovenosa (i.v.) una volta ogni 28 giorni (finestra temporale +2 giorni, -7 giorni), sui sintomi neurologici dei pazienti con A-T. Le valutazioni saranno effettuate per la popolazione totale, per i pazienti di età compresa tra 6 e 9 anni e per i pazienti di età ≥ 10 anni. Sono previste in totale 11 visite di studio, dall'esame preliminare all'osservazione della sicurezza. I pazienti saranno invitati a partecipare ad almeno 8 visite nei centri di studio e riceveranno 2 visite a distanza (telefonate). Il follow-up per la sicurezza può essere effettuato telefonicamente o di persona. Dopo un periodo di screening di fino a 30 giorni, i pazienti che soddisfano tutti i criteri di selezione saranno randomizzati alla baseline in un rapporto di 1:1 per ricevere EryDex o placebo e riceveranno il primo trattamento. I pazienti avranno quindi altri cinque appuntamenti di trattamento. Lo studio è considerato completato per un paziente quando è stata effettuata la visita 10. Pertanto, la durata dello studio per un singolo paziente, inclusa la fase di osservazione della sicurezza, dovrebbe essere di circa 8 mesi.
(BASEC)
Intervention étudiée
EryDex
(BASEC)
Maladie en cours d'investigation
Atassia telangiectatica
(BASEC)
- Il paziente soddisfa i criteri clinici per la diagnosi di A-T. - Diagnosi clinica di A-T - Il paziente si muove autonomamente o utilizza regolarmente un ausilio per la deambulazione - Conferma genetica di A-T - Peso corporeo ≥ 15 kg (BASEC)
Critères d'exclusion
- Partecipazione attuale a un altro studio clinico - Immunodeficienza - Storia di compromissione grave del sistema immunitario - Malattia neoplastica attuale o pregressa, che non è in remissione da almeno 2 anni - Malattia polmonare grave o instabile - Diabete non controllato - Attuali disfunzioni renali e/o epatiche significative, croniche o acute - Uso precedente di steroidi orali o parenterali entro 6 settimane dall'inizio dello studio. È consentito il trattamento con steroidi inalatori o intranasali per asma o allergie, così come l'uso di steroidi topici - Una disabilità che potrebbe impedire al paziente di soddisfare tutti i requisiti dello studio (BASEC)
Lieu de l’étude
Zurich
(BASEC)
Sponsor
Quince Therapeutics S.p.A.
(BASEC)
Contact pour plus d'informations sur l'étude
Personne de contact en Suisse
Pamela Raggi
00393473962536
clinops@clutterquincetx.comQuince Therapeutics S.p.A.
(BASEC)
Informations scientifiques
Quince Therapeutics S.p.A.,
415-533-3236
clinops@clutterquincetx.com(ICTRP)
Nom du comité d'éthique approbateur (pour les études multicentriques, uniquement le comité principal)
Commission cantonale de Zurich
(BASEC)
Date d'approbation du comité d'éthique
17.01.2025
(BASEC)
Identifiant de l'essai ICTRP
NCT06193200 (ICTRP)
Titre officiel (approuvé par le comité d'éthique)
A Multi-center, Randomized, Double-blind, Placebo-controlled Trial to Evaluate the Neurological Effects of EryDex on subjects with Ataxia Telangiectasia (BASEC)
Titre académique
Uno studio multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo per valutare gli effetti neurologici di EryDex su soggetti con Atassia Telangiectasia (NEAT) (ICTRP)
Titre public
Valutare gli effetti neurologici di EryDex su soggetti con A-T (ICTRP)
Maladie en cours d'investigation
Atassia Telangiectasia (ICTRP)
Intervention étudiée
Farmaco: Fosfato di sodio Dexametazone Altro: Placebo (ICTRP)
Type d'essai
Interventional (ICTRP)
Plan de l'étude
Assegnazione: Randomizzata. Modello di intervento: Assegnazione parallela. Scopo primario: Trattamento. Mascheramento: Quadruplo (Partecipante, Fornitore di assistenza, Investigatore, Valutatore degli esiti). (ICTRP)
Critères d'inclusion/exclusion
Criteri di inclusione:
- Diagnosi clinica di A-T
- In grado di camminare autonomamente o assistito da un supporto periodico
- Conferma genetica di A-T
- Peso corporeo ≥15 kg
Criteri di esclusione:
- Partecipazione a un altro studio clinico
- Compromissione immunitaria
- Storia di grave compromissione del sistema immunologico
- Malattia neoplastica attuale o pregressa non in remissione da almeno 2 anni
- Malattia polmonare grave o instabile
- Diabete non controllato
- Compromissione renale e/o epatica cronica o acuta significativa attuale
- Qualsiasi uso precedente di steroidi orali o parenterali entro 6 settimane prima della Baseline.
Il trattamento con steroidi inalatori o intranasali per asma o allergie, così come
l'uso di steroidi topici sarà consentito
- Una disabilità che potrebbe impedire al soggetto di completare tutti i requisiti dello studio (ICTRP)
non disponible
Critères d'évaluation principaux et secondaires
Scala di valutazione dell'atassia cooperativa internazionale modificata (RmICARS) riscalata (ICTRP)
Impressione globale clinica di gravità (CGI-S); Impressione globale clinica di cambiamento (CGI-C) (ICTRP)
Date d'enregistrement
11.12.2023 (ICTRP)
Inclusion du premier participant
non disponible
Sponsors secondaires
Biotrial (ICTRP)
Contacts supplémentaires
Dirk Thye, MD;Dirk Thye, MD, clinops@quincetx.com, 415-533-3236, Quince Therapeutics S.p.A., (ICTRP)
ID secondaires
IEDAT-04-2022 (ICTRP)
Résultats-Données individuelles des participants
non disponible
Informations complémentaires sur l'essai
https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT06193200 (ICTRP)
Résultats de l'essai
Résumé des résultats
non disponible
Lien vers les résultats dans le registre primaire
non disponible