Uno studio multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo per valutare gli effetti neurologici di EryDex in pazienti con atassia telangiectatica (studio NEAT) – IEDAT-04-2022
Zusammenfassung der Studie
Lo studio IEDAT-04-2022 è uno studio clinico internazionale, multicentrico, randomizzato, prospettico, in doppio cieco, controllato con placebo di fase 3, in cui viene valutato l'effetto di EryDex, somministrato come infusione endovenosa (i.v.) una volta ogni 28 giorni (finestra temporale +2 giorni, -7 giorni), sui sintomi neurologici dei pazienti con A-T. Le valutazioni saranno effettuate per la popolazione totale, per i pazienti di età compresa tra 6 e 9 anni e per i pazienti di età ≥ 10 anni. Sono previste in totale 11 visite di studio, dall'esame preliminare all'osservazione della sicurezza. I pazienti saranno invitati a partecipare ad almeno 8 visite nei centri di studio e riceveranno 2 visite a distanza (telefonate). Il follow-up per la sicurezza può essere effettuato telefonicamente o di persona. Dopo un periodo di screening di fino a 30 giorni, i pazienti che soddisfano tutti i criteri di selezione saranno randomizzati alla baseline in un rapporto di 1:1 per ricevere EryDex o placebo e riceveranno il primo trattamento. I pazienti avranno quindi altri cinque appuntamenti di trattamento. Lo studio è considerato completato per un paziente quando è stata effettuata la visita 10. Pertanto, la durata dello studio per un singolo paziente, inclusa la fase di osservazione della sicurezza, dovrebbe essere di circa 8 mesi.
(BASEC)
Untersuchte Intervention
EryDex
(BASEC)
Untersuchte Krankheit(en)
Atassia telangiectatica
(BASEC)
- Il paziente soddisfa i criteri clinici per la diagnosi di A-T. - Diagnosi clinica di A-T - Il paziente si muove autonomamente o utilizza regolarmente un ausilio per la deambulazione - Conferma genetica di A-T - Peso corporeo ≥ 15 kg (BASEC)
Ausschlusskriterien
- Partecipazione attuale a un altro studio clinico - Immunodeficienza - Storia di compromissione grave del sistema immunitario - Malattia neoplastica attuale o pregressa, che non è in remissione da almeno 2 anni - Malattia polmonare grave o instabile - Diabete non controllato - Attuali disfunzioni renali e/o epatiche significative, croniche o acute - Uso precedente di steroidi orali o parenterali entro 6 settimane dall'inizio dello studio. È consentito il trattamento con steroidi inalatori o intranasali per asma o allergie, così come l'uso di steroidi topici - Una disabilità che potrebbe impedire al paziente di soddisfare tutti i requisiti dello studio (BASEC)
Studienstandort
Zürich
(BASEC)
Sponsor
Quince Therapeutics S.p.A.
(BASEC)
Kontakt für weitere Auskünfte zur Studie
Kontaktperson Schweiz
Pamela Raggi
00393473962536
clinops@clutterquincetx.comQuince Therapeutics S.p.A.
(BASEC)
Wissenschaftliche Auskünfte
Quince Therapeutics S.p.A.,
415-533-3236
clinops@clutterquincetx.com(ICTRP)
Name der bewilligenden Ethikkommission (bei multizentrischen Studien nur die Leitkommission)
Ethikkommission Zürich
(BASEC)
Datum der Bewilligung durch die Ethikkommission
17.01.2025
(BASEC)
ICTRP Studien-ID
NCT06193200 (ICTRP)
Offizieller Titel (Genehmigt von der Ethikkommission)
A Multi-center, Randomized, Double-blind, Placebo-controlled Trial to Evaluate the Neurological Effects of EryDex on subjects with Ataxia Telangiectasia (BASEC)
Wissenschaftlicher Titel
Uno studio multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo per valutare gli effetti neurologici di EryDex su soggetti con Atassia Telangiectasia (NEAT) (ICTRP)
Öffentlicher Titel
Valutare gli effetti neurologici di EryDex su soggetti con A-T (ICTRP)
Untersuchte Krankheit(en)
Atassia Telangiectasia (ICTRP)
Untersuchte Intervention
Farmaco: Fosfato di sodio Dexametazone Altro: Placebo (ICTRP)
Studientyp
Interventional (ICTRP)
Studiendesign
Assegnazione: Randomizzata. Modello di intervento: Assegnazione parallela. Scopo primario: Trattamento. Mascheramento: Quadruplo (Partecipante, Fornitore di assistenza, Investigatore, Valutatore degli esiti). (ICTRP)
Ein-/Ausschlusskriterien
Criteri di inclusione:
- Diagnosi clinica di A-T
- In grado di camminare autonomamente o assistito da un supporto periodico
- Conferma genetica di A-T
- Peso corporeo ≥15 kg
Criteri di esclusione:
- Partecipazione a un altro studio clinico
- Compromissione immunitaria
- Storia di grave compromissione del sistema immunologico
- Malattia neoplastica attuale o pregressa non in remissione da almeno 2 anni
- Malattia polmonare grave o instabile
- Diabete non controllato
- Compromissione renale e/o epatica cronica o acuta significativa attuale
- Qualsiasi uso precedente di steroidi orali o parenterali entro 6 settimane prima della Baseline.
Il trattamento con steroidi inalatori o intranasali per asma o allergie, così come
l'uso di steroidi topici sarà consentito
- Una disabilità che potrebbe impedire al soggetto di completare tutti i requisiti dello studio (ICTRP)
nicht verfügbar
Primäre und sekundäre Endpunkte
Scala di valutazione dell'atassia cooperativa internazionale modificata (RmICARS) riscalata (ICTRP)
Impressione globale clinica di gravità (CGI-S); Impressione globale clinica di cambiamento (CGI-C) (ICTRP)
Registrierungsdatum
11.12.2023 (ICTRP)
Einschluss des ersten Teilnehmers
nicht verfügbar
Sekundäre Sponsoren
Biotrial (ICTRP)
Weitere Kontakte
Dirk Thye, MD;Dirk Thye, MD, clinops@quincetx.com, 415-533-3236, Quince Therapeutics S.p.A., (ICTRP)
Sekundäre IDs
IEDAT-04-2022 (ICTRP)
Angaben zur Verfügbarkeit von individuellen Teilnehmerdaten
nicht verfügbar
Weitere Informationen zur Studie
https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT06193200 (ICTRP)
Ergebnisse der Studie
Zusammenfassung der Ergebnisse
nicht verfügbar
Link zu den Ergebnissen im Primärregister
nicht verfügbar