CAPITOLO-3 – Uno studio clinico randomizzato per valutare l'efficacia e la sicurezza del trattamento con Deucrictibant per la profilassi degli attacchi di HAE in adolescenti e adulti
Résumé de l'étude
Questo è uno studio per testare l'efficacia e la sicurezza del Deucrictibant rispetto al placebo, per prevenire gli attacchi nei pazienti con angioedema ereditario (HAE) di età ≥ 12 anni. Lo studio sarà condotto in circa 80 sedi in tutto il mondo. I pazienti partecipanti sono quelli con HAE di tipo I o II che non stanno ricevendo un trattamento a lungo termine per prevenire gli attacchi di HAE. Ai pazienti verranno assegnati, per un periodo di 24 settimane, 40 mg di Deucrictibant o placebo (in un rapporto di 2:1). Il trattamento dello studio verrà assunto per via orale una volta al giorno. Il Deucrictibant è un antagonista del recettore Bradykinin-B2. L'obiettivo principale è valutare la riduzione o l'assenza totale degli attacchi di HAE durante il periodo di trattamento. Gli attacchi vengono segnalati dai pazienti e poi confermati dai medici dello studio presso i singoli centri di studio. I pazienti tengono un diario elettronico quotidiano in cui riportano i loro attacchi di HAE. La sicurezza viene valutata in base agli effetti collaterali, ai segni vitali, ai test di laboratorio di sicurezza e alle valutazioni ECG durante le 24 settimane. La durata totale dello studio per una persona è fino a 38 settimane, inclusa una fase di screening e follow-up. Al termine del trattamento di studio di 24 settimane, ai pazienti verrà offerta la partecipazione a uno studio clinico aperto, se desiderano continuare a prendere Deucrictibant per ulteriori 130 settimane.
(BASEC)
Intervention étudiée
I pazienti assumono una volta al giorno o un placebo o 40 mg di Deucrictibant per un periodo di 24 settimane
(BASEC)
Maladie en cours d'investigation
angioedema ereditario
(BASEC)
1. Fornitura del consenso informato scritto. Al momento della firma del consenso informato, i partecipanti maschi e femmine devono avere almeno 12 anni. 2. a. La diagnosi di HAE si basa su tutti i seguenti punti: • Storia clinica documentata che suggerisce HAE (gonfiore cutaneo o sottomucoso, non pruriginoso, senza orticaria associata) • Almeno una delle seguenti caratteristiche: 1. Età al momento della comparsa dei primi sintomi di angioedema ≤30 anni 2. Storia familiare che suggerisce HAE 3. C1q nei limiti normali b. Risultati dei test diagnostici per confermare l'HAE: • L'inibitore dell'estere C1 (C1INH) deve essere dimostrato tramite un test cromogenico condotto dal laboratorio centrale durante lo screening e deve essere <50% del valore normale. 3. Storia di almeno 3 attacchi negli ultimi 3 mesi consecutivi prima dello screening (BASEC)
Critères d'exclusion
1. Altre diagnosi di angioedema diverse dall'HAE 2. Tutte le donne che sono incinte, pianificano una gravidanza o stanno attualmente allattando 3. Epilessia e/o altre significative malattie neurologiche nella storia clinica (BASEC)
Lieu de l’étude
Bâle
(BASEC)
Sponsor
Pharvaris Netherlands BV Pharvaris GmbH, CH
(BASEC)
Contact pour plus d'informations sur l'étude
Personne de contact en Suisse
Susan Mulders
+41(0)79 2481877
info@clutterpharvaris.comPharvaris Netherlands BV
(BASEC)
Informations scientifiques
non disponible
Nom du comité d'éthique approbateur (pour les études multicentriques, uniquement le comité principal)
Ethikkommission Nordwest- und Zentralschweiz EKNZ
(BASEC)
Date d'approbation du comité d'éthique
29.04.2025
(BASEC)
Identifiant de l'essai ICTRP
non disponible
Titre officiel (approuvé par le comité d'éthique)
A Phase 3, Randomized, Double-blind, Placebo-controlled Study to Evaluate the Efficacy and Safety of Orally Administered Deucrictibant Extended-Release Tablet for Prophylaxis Against Angioedema Attacks in Adolescents and Adults with Hereditary Angioedema (BASEC)
Titre académique
non disponible
Titre public
non disponible
Maladie en cours d'investigation
non disponible
Intervention étudiée
non disponible
Type d'essai
non disponible
Plan de l'étude
non disponible
Critères d'inclusion/exclusion
non disponible
non disponible
Critères d'évaluation principaux et secondaires
non disponible
non disponible
Date d'enregistrement
non disponible
Inclusion du premier participant
non disponible
Sponsors secondaires
non disponible
Contacts supplémentaires
non disponible
ID secondaires
non disponible
Résultats-Données individuelles des participants
non disponible
Informations complémentaires sur l'essai
non disponible
Résultats de l'essai
Résumé des résultats
non disponible
Lien vers les résultats dans le registre primaire
non disponible