CAPITOLO-3 – Uno studio clinico randomizzato per valutare l'efficacia e la sicurezza del trattamento con Deucrictibant per la profilassi degli attacchi di HAE in adolescenti e adulti
Zusammenfassung der Studie
Questo è uno studio per testare l'efficacia e la sicurezza del Deucrictibant rispetto al placebo, per prevenire gli attacchi nei pazienti con angioedema ereditario (HAE) di età ≥ 12 anni. Lo studio sarà condotto in circa 80 sedi in tutto il mondo. I pazienti partecipanti sono quelli con HAE di tipo I o II che non stanno ricevendo un trattamento a lungo termine per prevenire gli attacchi di HAE. Ai pazienti verranno assegnati, per un periodo di 24 settimane, 40 mg di Deucrictibant o placebo (in un rapporto di 2:1). Il trattamento dello studio verrà assunto per via orale una volta al giorno. Il Deucrictibant è un antagonista del recettore Bradykinin-B2. L'obiettivo principale è valutare la riduzione o l'assenza totale degli attacchi di HAE durante il periodo di trattamento. Gli attacchi vengono segnalati dai pazienti e poi confermati dai medici dello studio presso i singoli centri di studio. I pazienti tengono un diario elettronico quotidiano in cui riportano i loro attacchi di HAE. La sicurezza viene valutata in base agli effetti collaterali, ai segni vitali, ai test di laboratorio di sicurezza e alle valutazioni ECG durante le 24 settimane. La durata totale dello studio per una persona è fino a 38 settimane, inclusa una fase di screening e follow-up. Al termine del trattamento di studio di 24 settimane, ai pazienti verrà offerta la partecipazione a uno studio clinico aperto, se desiderano continuare a prendere Deucrictibant per ulteriori 130 settimane.
(BASEC)
Untersuchte Intervention
I pazienti assumono una volta al giorno o un placebo o 40 mg di Deucrictibant per un periodo di 24 settimane
(BASEC)
Untersuchte Krankheit(en)
angioedema ereditario
(BASEC)
1. Fornitura del consenso informato scritto. Al momento della firma del consenso informato, i partecipanti maschi e femmine devono avere almeno 12 anni. 2. a. La diagnosi di HAE si basa su tutti i seguenti punti: • Storia clinica documentata che suggerisce HAE (gonfiore cutaneo o sottomucoso, non pruriginoso, senza orticaria associata) • Almeno una delle seguenti caratteristiche: 1. Età al momento della comparsa dei primi sintomi di angioedema ≤30 anni 2. Storia familiare che suggerisce HAE 3. C1q nei limiti normali b. Risultati dei test diagnostici per confermare l'HAE: • L'inibitore dell'estere C1 (C1INH) deve essere dimostrato tramite un test cromogenico condotto dal laboratorio centrale durante lo screening e deve essere <50% del valore normale. 3. Storia di almeno 3 attacchi negli ultimi 3 mesi consecutivi prima dello screening (BASEC)
Ausschlusskriterien
1. Altre diagnosi di angioedema diverse dall'HAE 2. Tutte le donne che sono incinte, pianificano una gravidanza o stanno attualmente allattando 3. Epilessia e/o altre significative malattie neurologiche nella storia clinica (BASEC)
Studienstandort
Basel
(BASEC)
Sponsor
Pharvaris Netherlands BV Pharvaris GmbH, CH
(BASEC)
Kontakt für weitere Auskünfte zur Studie
Kontaktperson Schweiz
Susan Mulders
+41(0)79 2481877
info@clutterpharvaris.comPharvaris Netherlands BV
(BASEC)
Wissenschaftliche Auskünfte
nicht verfügbar
Name der bewilligenden Ethikkommission (bei multizentrischen Studien nur die Leitkommission)
Ethikkommission Nordwest- und Zentralschweiz EKNZ
(BASEC)
Datum der Bewilligung durch die Ethikkommission
29.04.2025
(BASEC)
ICTRP Studien-ID
nicht verfügbar
Offizieller Titel (Genehmigt von der Ethikkommission)
A Phase 3, Randomized, Double-blind, Placebo-controlled Study to Evaluate the Efficacy and Safety of Orally Administered Deucrictibant Extended-Release Tablet for Prophylaxis Against Angioedema Attacks in Adolescents and Adults with Hereditary Angioedema (BASEC)
Wissenschaftlicher Titel
nicht verfügbar
Öffentlicher Titel
nicht verfügbar
Untersuchte Krankheit(en)
nicht verfügbar
Untersuchte Intervention
nicht verfügbar
Studientyp
nicht verfügbar
Studiendesign
nicht verfügbar
Ein-/Ausschlusskriterien
nicht verfügbar
nicht verfügbar
Primäre und sekundäre Endpunkte
nicht verfügbar
nicht verfügbar
Registrierungsdatum
nicht verfügbar
Einschluss des ersten Teilnehmers
nicht verfügbar
Sekundäre Sponsoren
nicht verfügbar
Weitere Kontakte
nicht verfügbar
Sekundäre IDs
nicht verfügbar
Angaben zur Verfügbarkeit von individuellen Teilnehmerdaten
nicht verfügbar
Weitere Informationen zur Studie
nicht verfügbar
Ergebnisse der Studie
Zusammenfassung der Ergebnisse
nicht verfügbar
Link zu den Ergebnissen im Primärregister
nicht verfügbar