CAPITOLO-3 – Uno studio clinico randomizzato per valutare l'efficacia e la sicurezza del trattamento con Deucrictibant per la profilassi degli attacchi di HAE in adolescenti e adulti
Summary description of the study
Questo è uno studio per testare l'efficacia e la sicurezza del Deucrictibant rispetto al placebo, per prevenire gli attacchi nei pazienti con angioedema ereditario (HAE) di età ≥ 12 anni. Lo studio sarà condotto in circa 80 sedi in tutto il mondo. I pazienti partecipanti sono quelli con HAE di tipo I o II che non stanno ricevendo un trattamento a lungo termine per prevenire gli attacchi di HAE. Ai pazienti verranno assegnati, per un periodo di 24 settimane, 40 mg di Deucrictibant o placebo (in un rapporto di 2:1). Il trattamento dello studio verrà assunto per via orale una volta al giorno. Il Deucrictibant è un antagonista del recettore Bradykinin-B2. L'obiettivo principale è valutare la riduzione o l'assenza totale degli attacchi di HAE durante il periodo di trattamento. Gli attacchi vengono segnalati dai pazienti e poi confermati dai medici dello studio presso i singoli centri di studio. I pazienti tengono un diario elettronico quotidiano in cui riportano i loro attacchi di HAE. La sicurezza viene valutata in base agli effetti collaterali, ai segni vitali, ai test di laboratorio di sicurezza e alle valutazioni ECG durante le 24 settimane. La durata totale dello studio per una persona è fino a 38 settimane, inclusa una fase di screening e follow-up. Al termine del trattamento di studio di 24 settimane, ai pazienti verrà offerta la partecipazione a uno studio clinico aperto, se desiderano continuare a prendere Deucrictibant per ulteriori 130 settimane.
(BASEC)
Intervention under investigation
I pazienti assumono una volta al giorno o un placebo o 40 mg di Deucrictibant per un periodo di 24 settimane
(BASEC)
Disease under investigation
angioedema ereditario
(BASEC)
1. Fornitura del consenso informato scritto. Al momento della firma del consenso informato, i partecipanti maschi e femmine devono avere almeno 12 anni. 2. a. La diagnosi di HAE si basa su tutti i seguenti punti: • Storia clinica documentata che suggerisce HAE (gonfiore cutaneo o sottomucoso, non pruriginoso, senza orticaria associata) • Almeno una delle seguenti caratteristiche: 1. Età al momento della comparsa dei primi sintomi di angioedema ≤30 anni 2. Storia familiare che suggerisce HAE 3. C1q nei limiti normali b. Risultati dei test diagnostici per confermare l'HAE: • L'inibitore dell'estere C1 (C1INH) deve essere dimostrato tramite un test cromogenico condotto dal laboratorio centrale durante lo screening e deve essere <50% del valore normale. 3. Storia di almeno 3 attacchi negli ultimi 3 mesi consecutivi prima dello screening (BASEC)
Exclusion criteria
1. Altre diagnosi di angioedema diverse dall'HAE 2. Tutte le donne che sono incinte, pianificano una gravidanza o stanno attualmente allattando 3. Epilessia e/o altre significative malattie neurologiche nella storia clinica (BASEC)
Trial sites
Basel
(BASEC)
Sponsor
Pharvaris Netherlands BV Pharvaris GmbH, CH
(BASEC)
Contact
Contact Person Switzerland
Susan Mulders
+41(0)79 2481877
info@clutterpharvaris.comPharvaris Netherlands BV
(BASEC)
Scientific Information
not available
Name of the authorising ethics committee (for multicentre studies, only the lead committee)
Ethics Committee northwest/central Switzerland EKNZ
(BASEC)
Date of authorisation
29.04.2025
(BASEC)
ICTRP Trial ID
not available
Official title (approved by ethics committee)
A Phase 3, Randomized, Double-blind, Placebo-controlled Study to Evaluate the Efficacy and Safety of Orally Administered Deucrictibant Extended-Release Tablet for Prophylaxis Against Angioedema Attacks in Adolescents and Adults with Hereditary Angioedema (BASEC)
Academic title
not available
Public title
not available
Disease under investigation
not available
Intervention under investigation
not available
Type of trial
not available
Trial design
not available
Inclusion/Exclusion criteria
not available
not available
Primary and secondary end points
not available
not available
Registration date
not available
Incorporation of the first participant
not available
Secondary sponsors
not available
Additional contacts
not available
Secondary trial IDs
not available
Results-Individual Participant Data (IPD)
not available
Further information on the trial
not available
Results of the trial
Results summary
not available
Link to the results in the primary register
not available