CAPITOLO-3 – Uno studio clinico randomizzato per valutare l'efficacia e la sicurezza del trattamento con Deucrictibant per la profilassi degli attacchi di HAE in adolescenti e adulti
Descrizione riassuntiva dello studio
Questo è uno studio per testare l'efficacia e la sicurezza del Deucrictibant rispetto al placebo, per prevenire gli attacchi nei pazienti con angioedema ereditario (HAE) di età ≥ 12 anni. Lo studio sarà condotto in circa 80 sedi in tutto il mondo. I pazienti partecipanti sono quelli con HAE di tipo I o II che non stanno ricevendo un trattamento a lungo termine per prevenire gli attacchi di HAE. Ai pazienti verranno assegnati, per un periodo di 24 settimane, 40 mg di Deucrictibant o placebo (in un rapporto di 2:1). Il trattamento dello studio verrà assunto per via orale una volta al giorno. Il Deucrictibant è un antagonista del recettore Bradykinin-B2. L'obiettivo principale è valutare la riduzione o l'assenza totale degli attacchi di HAE durante il periodo di trattamento. Gli attacchi vengono segnalati dai pazienti e poi confermati dai medici dello studio presso i singoli centri di studio. I pazienti tengono un diario elettronico quotidiano in cui riportano i loro attacchi di HAE. La sicurezza viene valutata in base agli effetti collaterali, ai segni vitali, ai test di laboratorio di sicurezza e alle valutazioni ECG durante le 24 settimane. La durata totale dello studio per una persona è fino a 38 settimane, inclusa una fase di screening e follow-up. Al termine del trattamento di studio di 24 settimane, ai pazienti verrà offerta la partecipazione a uno studio clinico aperto, se desiderano continuare a prendere Deucrictibant per ulteriori 130 settimane.
(BASEC)
Intervento studiato
I pazienti assumono una volta al giorno o un placebo o 40 mg di Deucrictibant per un periodo di 24 settimane
(BASEC)
Malattie studiate
angioedema ereditario
(BASEC)
1. Fornitura del consenso informato scritto. Al momento della firma del consenso informato, i partecipanti maschi e femmine devono avere almeno 12 anni. 2. a. La diagnosi di HAE si basa su tutti i seguenti punti: • Storia clinica documentata che suggerisce HAE (gonfiore cutaneo o sottomucoso, non pruriginoso, senza orticaria associata) • Almeno una delle seguenti caratteristiche: 1. Età al momento della comparsa dei primi sintomi di angioedema ≤30 anni 2. Storia familiare che suggerisce HAE 3. C1q nei limiti normali b. Risultati dei test diagnostici per confermare l'HAE: • L'inibitore dell'estere C1 (C1INH) deve essere dimostrato tramite un test cromogenico condotto dal laboratorio centrale durante lo screening e deve essere <50% del valore normale. 3. Storia di almeno 3 attacchi negli ultimi 3 mesi consecutivi prima dello screening (BASEC)
Criteri di esclusione
1. Altre diagnosi di angioedema diverse dall'HAE 2. Tutte le donne che sono incinte, pianificano una gravidanza o stanno attualmente allattando 3. Epilessia e/o altre significative malattie neurologiche nella storia clinica (BASEC)
Luogo dello studio
Basilea
(BASEC)
Sponsor
Pharvaris Netherlands BV Pharvaris GmbH, CH
(BASEC)
Contatto per ulteriori informazioni sullo studio
Persona di contatto in Svizzera
Susan Mulders
+41(0)79 2481877
info@clutterpharvaris.comPharvaris Netherlands BV
(BASEC)
Informazioni scientifiche
non disponibile
Nome del comitato etico approvante (per studi multicentrici solo il comitato principale)
Commissione d'etica svizzera nord-ovest/centrale EKNZ
(BASEC)
Data di approvazione del comitato etico
29.04.2025
(BASEC)
ID di studio ICTRP
non disponibile
Titolo ufficiale (approvato dal comitato etico)
A Phase 3, Randomized, Double-blind, Placebo-controlled Study to Evaluate the Efficacy and Safety of Orally Administered Deucrictibant Extended-Release Tablet for Prophylaxis Against Angioedema Attacks in Adolescents and Adults with Hereditary Angioedema (BASEC)
Titolo accademico
non disponibile
Titolo pubblico
non disponibile
Malattie studiate
non disponibile
Intervento studiato
non disponibile
Tipo di studio
non disponibile
Disegno dello studio
non disponibile
Criteri di inclusione/esclusione
non disponibile
non disponibile
Endpoint primari e secondari
non disponibile
non disponibile
Data di registrazione
non disponibile
Inclusione del primo partecipante
non disponibile
Sponsor secondari
non disponibile
Contatti aggiuntivi
non disponibile
ID secondari
non disponibile
Risultati-Dati individuali dei partecipanti
non disponibile
Ulteriori informazioni sullo studio
non disponibile
Risultati dello studio
Riepilogo dei risultati
non disponibile
Link ai risultati nel registro primario
non disponibile