Une étude d'extension pour évaluer la sécurité et l'efficacité à long terme d'une thérapie combinée à trois médicaments composée d'Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor (ELX/TEZ/IVA) chez des enfants atteints de fibrose kystique âgés d'au moins 1 an.
Résumé de l'étude
L'objectif de cette étude d'extension (VX22-445-123) est d'évaluer la sécurité et l'efficacité à long terme d'une thérapie combinée à trois médicaments composée d'Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor (ELX/TEZ/IVA) chez des enfants atteints de fibrose kystique âgés d'au moins 1 an. La participation à cette étude dure un peu moins de deux ans. Tous les participants reçoivent le médicament à l'essai et les parents/tuteurs des enfants participants ainsi que le médecin investigateur connaissent la dose administrée. Les connaissances acquises dans cette étude pourraient être utiles à l'avenir pour le traitement de la fibrose kystique ou d'autres maladies et approfondir la compréhension scientifique.
(BASEC)
Intervention étudiée
Dans cette étude, le terme « médicament à l'essai » fait référence à la combinaison triple Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor (ELX/TEZ/IVA). ELX/TEZ/IVA est approuvé dans certains pays pour une utilisation chez certains patients atteints de fibrose kystique et les chercheurs estiment qu'il pourrait également être bénéfique pour les groupes d'âge plus jeunes.
Bien que le médicament à l'essai ait été utilisé dans l'étude principale (VX22-445-122), il est considéré comme un médicament à l'essai pour ce groupe d'âge, ce qui signifie qu'il n'a pas encore été approuvé par certaines autorités de santé et qu'il est toujours étudié en ce qui concerne la sécurité et l'efficacité à long terme pour les patients de ce groupe d'âge.
Les participants à cette étude recevront une des quatre doses possibles du médicament à l'essai en fonction de leur poids corporel. La dose peut être ajustée si le poids corporel change pendant la période de traitement.
La participation à l'étude dure environ 100 semaines (jusqu'à 96 semaines pour la période de traitement de l'étude et jusqu'à 4 semaines pour la période de suivi concernant la sécurité).
Au total, les participants, accompagnés de leurs parents, viendront à la clinique au moins 11 fois sur une période de 23 mois. Un rendez-vous d'étude peut durer de 30 minutes à 4 heures. Après 25 mois, la participation à l'étude est terminée.
(BASEC)
Maladie en cours d'investigation
Cette étude (étude d'extension, VX22-445-123) s'adresse aux enfants âgés d'au moins 1 an souffrant de fibrose kystique et ayant participé à l'étude principale (VX22-445-122).
(BASEC)
1. Les parents ou le tuteur de l'enfant participant ont signé un consentement éclairé pour participer. 2. À la discrétion du médecin investigateur, les parents ou le tuteur doivent être en mesure de comprendre les exigences, les restrictions et les instructions de l'étude, et de s'assurer que l'enfant respecte les exigences de l'étude et que l'étude se termine probablement comme prévu. 3. Le consentement éclairé n'a pas été révoqué pour l'étude principale (VX22-445-122). (BASEC)
Critères d'exclusion
1. Une maladie ou un état clinique est survenu chez l'enfant participant qui pourrait fausser les résultats de l'étude ou représenter un risque supplémentaire lors de l'administration du/des médicament(s) à l'essai, comme la cirrhose hépatique, la transplantation d'organe solide ou hématologique, le cancer. 2. Une intolérance médicamenteuse est survenue chez l'enfant participant dans l'étude principale VX22-445-122, ce qui exposerait l'enfant participant à un risque supplémentaire. 3. Participation actuelle à une autre étude clinique que l'étude principale VX22-445-122. 4. Une mauvaise adhérence au médicament à l'essai et/ou ne respecte pas les procédures de l'étude principale VX22-445-122 selon l'avis du médecin investigateur. (BASEC)
Lieu de l’étude
Berne, Zurich
(BASEC)
Sponsor
Vertex Pharmaceuticals (CH) GmbH
(BASEC)
Contact pour plus d'informations sur l'étude
Personne de contact en Suisse
Prof. Dr. Alexander Möller
+41442667079
alexander.moeller@clutterkispi.uzh.chUniversitäts-Kinderspital Zürich, Pädiatrie, pädiatrische Pneumologie, Schlafmedizin (SSSSC)
(BASEC)
Informations scientifiques
non disponible
Nom du comité d'éthique approbateur (pour les études multicentriques, uniquement le comité principal)
Commission cantonale de Zurich
(BASEC)
Date d'approbation du comité d'éthique
29.10.2024
(BASEC)
Identifiant de l'essai ICTRP
non disponible
Titre officiel (approuvé par le comité d'éthique)
Eine offene Phase-III-Studie zur Beurteilung der Langzeitsicherheit und -wirksamkeit von Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor bei Mukoviszidose-Patienten ab 12 Monaten (BASEC)
Titre académique
non disponible
Titre public
non disponible
Maladie en cours d'investigation
non disponible
Intervention étudiée
non disponible
Type d'essai
non disponible
Plan de l'étude
non disponible
Critères d'inclusion/exclusion
non disponible
non disponible
Critères d'évaluation principaux et secondaires
non disponible
non disponible
Date d'enregistrement
non disponible
Inclusion du premier participant
non disponible
Sponsors secondaires
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Contacts supplémentaires
non disponible
ID secondaires
non disponible
Résultats-Données individuelles des participants
non disponible
Informations complémentaires sur l'essai
non disponible
Résultats de l'essai
Résumé des résultats
non disponible
Lien vers les résultats dans le registre primaire
non disponible