Une étude d'extension pour évaluer la sécurité et l'efficacité à long terme d'une thérapie combinée à trois médicaments composée d'Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor (ELX/TEZ/IVA) chez des enfants atteints de fibrose kystique âgés d'au moins 1 an.
Summary description of the study
L'objectif de cette étude d'extension (VX22-445-123) est d'évaluer la sécurité et l'efficacité à long terme d'une thérapie combinée à trois médicaments composée d'Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor (ELX/TEZ/IVA) chez des enfants atteints de fibrose kystique âgés d'au moins 1 an. La participation à cette étude dure un peu moins de deux ans. Tous les participants reçoivent le médicament à l'essai et les parents/tuteurs des enfants participants ainsi que le médecin investigateur connaissent la dose administrée. Les connaissances acquises dans cette étude pourraient être utiles à l'avenir pour le traitement de la fibrose kystique ou d'autres maladies et approfondir la compréhension scientifique.
(BASEC)
Intervention under investigation
Dans cette étude, le terme « médicament à l'essai » fait référence à la combinaison triple Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor (ELX/TEZ/IVA). ELX/TEZ/IVA est approuvé dans certains pays pour une utilisation chez certains patients atteints de fibrose kystique et les chercheurs estiment qu'il pourrait également être bénéfique pour les groupes d'âge plus jeunes.
Bien que le médicament à l'essai ait été utilisé dans l'étude principale (VX22-445-122), il est considéré comme un médicament à l'essai pour ce groupe d'âge, ce qui signifie qu'il n'a pas encore été approuvé par certaines autorités de santé et qu'il est toujours étudié en ce qui concerne la sécurité et l'efficacité à long terme pour les patients de ce groupe d'âge.
Les participants à cette étude recevront une des quatre doses possibles du médicament à l'essai en fonction de leur poids corporel. La dose peut être ajustée si le poids corporel change pendant la période de traitement.
La participation à l'étude dure environ 100 semaines (jusqu'à 96 semaines pour la période de traitement de l'étude et jusqu'à 4 semaines pour la période de suivi concernant la sécurité).
Au total, les participants, accompagnés de leurs parents, viendront à la clinique au moins 11 fois sur une période de 23 mois. Un rendez-vous d'étude peut durer de 30 minutes à 4 heures. Après 25 mois, la participation à l'étude est terminée.
(BASEC)
Disease under investigation
Cette étude (étude d'extension, VX22-445-123) s'adresse aux enfants âgés d'au moins 1 an souffrant de fibrose kystique et ayant participé à l'étude principale (VX22-445-122).
(BASEC)
1. Les parents ou le tuteur de l'enfant participant ont signé un consentement éclairé pour participer. 2. À la discrétion du médecin investigateur, les parents ou le tuteur doivent être en mesure de comprendre les exigences, les restrictions et les instructions de l'étude, et de s'assurer que l'enfant respecte les exigences de l'étude et que l'étude se termine probablement comme prévu. 3. Le consentement éclairé n'a pas été révoqué pour l'étude principale (VX22-445-122). (BASEC)
Exclusion criteria
1. Une maladie ou un état clinique est survenu chez l'enfant participant qui pourrait fausser les résultats de l'étude ou représenter un risque supplémentaire lors de l'administration du/des médicament(s) à l'essai, comme la cirrhose hépatique, la transplantation d'organe solide ou hématologique, le cancer. 2. Une intolérance médicamenteuse est survenue chez l'enfant participant dans l'étude principale VX22-445-122, ce qui exposerait l'enfant participant à un risque supplémentaire. 3. Participation actuelle à une autre étude clinique que l'étude principale VX22-445-122. 4. Une mauvaise adhérence au médicament à l'essai et/ou ne respecte pas les procédures de l'étude principale VX22-445-122 selon l'avis du médecin investigateur. (BASEC)
Trial sites
Bern, Zurich
(BASEC)
Sponsor
Vertex Pharmaceuticals (CH) GmbH
(BASEC)
Contact
Contact Person Switzerland
Prof. Dr. Alexander Möller
+41442667079
alexander.moeller@clutterkispi.uzh.chUniversitäts-Kinderspital Zürich, Pädiatrie, pädiatrische Pneumologie, Schlafmedizin (SSSSC)
(BASEC)
Scientific Information
not available
Name of the authorising ethics committee (for multicentre studies, only the lead committee)
Ethics Committee Zurich
(BASEC)
Date of authorisation
29.10.2024
(BASEC)
ICTRP Trial ID
not available
Official title (approved by ethics committee)
Eine offene Phase-III-Studie zur Beurteilung der Langzeitsicherheit und -wirksamkeit von Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor bei Mukoviszidose-Patienten ab 12 Monaten (BASEC)
Academic title
not available
Public title
not available
Disease under investigation
not available
Intervention under investigation
not available
Type of trial
not available
Trial design
not available
Inclusion/Exclusion criteria
not available
not available
Primary and secondary end points
not available
not available
Registration date
not available
Incorporation of the first participant
not available
Secondary sponsors
not available
Additional contacts
not available
Secondary trial IDs
not available
Results-Individual Participant Data (IPD)
not available
Further information on the trial
not available
Results of the trial
Results summary
not available
Link to the results in the primary register
not available