Une étude d'extension pour évaluer la sécurité et l'efficacité à long terme d'une thérapie combinée à trois médicaments composée d'Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor (ELX/TEZ/IVA) chez des enfants atteints de fibrose kystique âgés d'au moins 1 an.
Zusammenfassung der Studie
L'objectif de cette étude d'extension (VX22-445-123) est d'évaluer la sécurité et l'efficacité à long terme d'une thérapie combinée à trois médicaments composée d'Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor (ELX/TEZ/IVA) chez des enfants atteints de fibrose kystique âgés d'au moins 1 an. La participation à cette étude dure un peu moins de deux ans. Tous les participants reçoivent le médicament à l'essai et les parents/tuteurs des enfants participants ainsi que le médecin investigateur connaissent la dose administrée. Les connaissances acquises dans cette étude pourraient être utiles à l'avenir pour le traitement de la fibrose kystique ou d'autres maladies et approfondir la compréhension scientifique.
(BASEC)
Untersuchte Intervention
Dans cette étude, le terme « médicament à l'essai » fait référence à la combinaison triple Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor (ELX/TEZ/IVA). ELX/TEZ/IVA est approuvé dans certains pays pour une utilisation chez certains patients atteints de fibrose kystique et les chercheurs estiment qu'il pourrait également être bénéfique pour les groupes d'âge plus jeunes.
Bien que le médicament à l'essai ait été utilisé dans l'étude principale (VX22-445-122), il est considéré comme un médicament à l'essai pour ce groupe d'âge, ce qui signifie qu'il n'a pas encore été approuvé par certaines autorités de santé et qu'il est toujours étudié en ce qui concerne la sécurité et l'efficacité à long terme pour les patients de ce groupe d'âge.
Les participants à cette étude recevront une des quatre doses possibles du médicament à l'essai en fonction de leur poids corporel. La dose peut être ajustée si le poids corporel change pendant la période de traitement.
La participation à l'étude dure environ 100 semaines (jusqu'à 96 semaines pour la période de traitement de l'étude et jusqu'à 4 semaines pour la période de suivi concernant la sécurité).
Au total, les participants, accompagnés de leurs parents, viendront à la clinique au moins 11 fois sur une période de 23 mois. Un rendez-vous d'étude peut durer de 30 minutes à 4 heures. Après 25 mois, la participation à l'étude est terminée.
(BASEC)
Untersuchte Krankheit(en)
Cette étude (étude d'extension, VX22-445-123) s'adresse aux enfants âgés d'au moins 1 an souffrant de fibrose kystique et ayant participé à l'étude principale (VX22-445-122).
(BASEC)
1. Les parents ou le tuteur de l'enfant participant ont signé un consentement éclairé pour participer. 2. À la discrétion du médecin investigateur, les parents ou le tuteur doivent être en mesure de comprendre les exigences, les restrictions et les instructions de l'étude, et de s'assurer que l'enfant respecte les exigences de l'étude et que l'étude se termine probablement comme prévu. 3. Le consentement éclairé n'a pas été révoqué pour l'étude principale (VX22-445-122). (BASEC)
Ausschlusskriterien
1. Une maladie ou un état clinique est survenu chez l'enfant participant qui pourrait fausser les résultats de l'étude ou représenter un risque supplémentaire lors de l'administration du/des médicament(s) à l'essai, comme la cirrhose hépatique, la transplantation d'organe solide ou hématologique, le cancer. 2. Une intolérance médicamenteuse est survenue chez l'enfant participant dans l'étude principale VX22-445-122, ce qui exposerait l'enfant participant à un risque supplémentaire. 3. Participation actuelle à une autre étude clinique que l'étude principale VX22-445-122. 4. Une mauvaise adhérence au médicament à l'essai et/ou ne respecte pas les procédures de l'étude principale VX22-445-122 selon l'avis du médecin investigateur. (BASEC)
Studienstandort
Bern, Zürich
(BASEC)
Sponsor
Vertex Pharmaceuticals (CH) GmbH
(BASEC)
Kontakt für weitere Auskünfte zur Studie
Kontaktperson Schweiz
Prof. Dr. Alexander Möller
+41442667079
alexander.moeller@clutterkispi.uzh.chUniversitäts-Kinderspital Zürich, Pädiatrie, pädiatrische Pneumologie, Schlafmedizin (SSSSC)
(BASEC)
Wissenschaftliche Auskünfte
nicht verfügbar
Name der bewilligenden Ethikkommission (bei multizentrischen Studien nur die Leitkommission)
Ethikkommission Zürich
(BASEC)
Datum der Bewilligung durch die Ethikkommission
29.10.2024
(BASEC)
ICTRP Studien-ID
nicht verfügbar
Offizieller Titel (Genehmigt von der Ethikkommission)
Eine offene Phase-III-Studie zur Beurteilung der Langzeitsicherheit und -wirksamkeit von Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor bei Mukoviszidose-Patienten ab 12 Monaten (BASEC)
Wissenschaftlicher Titel
nicht verfügbar
Öffentlicher Titel
nicht verfügbar
Untersuchte Krankheit(en)
nicht verfügbar
Untersuchte Intervention
nicht verfügbar
Studientyp
nicht verfügbar
Studiendesign
nicht verfügbar
Ein-/Ausschlusskriterien
nicht verfügbar
nicht verfügbar
Primäre und sekundäre Endpunkte
nicht verfügbar
nicht verfügbar
Registrierungsdatum
nicht verfügbar
Einschluss des ersten Teilnehmers
nicht verfügbar
Sekundäre Sponsoren
nicht verfügbar
Weitere Kontakte
nicht verfügbar
Sekundäre IDs
nicht verfügbar
Angaben zur Verfügbarkeit von individuellen Teilnehmerdaten
nicht verfügbar
Weitere Informationen zur Studie
nicht verfügbar
Ergebnisse der Studie
Zusammenfassung der Ergebnisse
nicht verfügbar
Link zu den Ergebnissen im Primärregister
nicht verfügbar