Une étude d'extension pour évaluer la sécurité et l'efficacité à long terme d'une thérapie combinée à trois médicaments composée d'Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor (ELX/TEZ/IVA) chez des enfants atteints de fibrose kystique âgés d'au moins 1 an.
Descrizione riassuntiva dello studio
L'objectif de cette étude d'extension (VX22-445-123) est d'évaluer la sécurité et l'efficacité à long terme d'une thérapie combinée à trois médicaments composée d'Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor (ELX/TEZ/IVA) chez des enfants atteints de fibrose kystique âgés d'au moins 1 an. La participation à cette étude dure un peu moins de deux ans. Tous les participants reçoivent le médicament à l'essai et les parents/tuteurs des enfants participants ainsi que le médecin investigateur connaissent la dose administrée. Les connaissances acquises dans cette étude pourraient être utiles à l'avenir pour le traitement de la fibrose kystique ou d'autres maladies et approfondir la compréhension scientifique.
(BASEC)
Intervento studiato
Dans cette étude, le terme « médicament à l'essai » fait référence à la combinaison triple Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor (ELX/TEZ/IVA). ELX/TEZ/IVA est approuvé dans certains pays pour une utilisation chez certains patients atteints de fibrose kystique et les chercheurs estiment qu'il pourrait également être bénéfique pour les groupes d'âge plus jeunes.
Bien que le médicament à l'essai ait été utilisé dans l'étude principale (VX22-445-122), il est considéré comme un médicament à l'essai pour ce groupe d'âge, ce qui signifie qu'il n'a pas encore été approuvé par certaines autorités de santé et qu'il est toujours étudié en ce qui concerne la sécurité et l'efficacité à long terme pour les patients de ce groupe d'âge.
Les participants à cette étude recevront une des quatre doses possibles du médicament à l'essai en fonction de leur poids corporel. La dose peut être ajustée si le poids corporel change pendant la période de traitement.
La participation à l'étude dure environ 100 semaines (jusqu'à 96 semaines pour la période de traitement de l'étude et jusqu'à 4 semaines pour la période de suivi concernant la sécurité).
Au total, les participants, accompagnés de leurs parents, viendront à la clinique au moins 11 fois sur une période de 23 mois. Un rendez-vous d'étude peut durer de 30 minutes à 4 heures. Après 25 mois, la participation à l'étude est terminée.
(BASEC)
Malattie studiate
Cette étude (étude d'extension, VX22-445-123) s'adresse aux enfants âgés d'au moins 1 an souffrant de fibrose kystique et ayant participé à l'étude principale (VX22-445-122).
(BASEC)
1. Les parents ou le tuteur de l'enfant participant ont signé un consentement éclairé pour participer. 2. À la discrétion du médecin investigateur, les parents ou le tuteur doivent être en mesure de comprendre les exigences, les restrictions et les instructions de l'étude, et de s'assurer que l'enfant respecte les exigences de l'étude et que l'étude se termine probablement comme prévu. 3. Le consentement éclairé n'a pas été révoqué pour l'étude principale (VX22-445-122). (BASEC)
Criteri di esclusione
1. Une maladie ou un état clinique est survenu chez l'enfant participant qui pourrait fausser les résultats de l'étude ou représenter un risque supplémentaire lors de l'administration du/des médicament(s) à l'essai, comme la cirrhose hépatique, la transplantation d'organe solide ou hématologique, le cancer. 2. Une intolérance médicamenteuse est survenue chez l'enfant participant dans l'étude principale VX22-445-122, ce qui exposerait l'enfant participant à un risque supplémentaire. 3. Participation actuelle à une autre étude clinique que l'étude principale VX22-445-122. 4. Une mauvaise adhérence au médicament à l'essai et/ou ne respecte pas les procédures de l'étude principale VX22-445-122 selon l'avis du médecin investigateur. (BASEC)
Luogo dello studio
Berna, Zurigo
(BASEC)
Sponsor
Vertex Pharmaceuticals (CH) GmbH
(BASEC)
Contatto per ulteriori informazioni sullo studio
Persona di contatto in Svizzera
Prof. Dr. Alexander Möller
+41442667079
alexander.moeller@clutterkispi.uzh.chUniversitäts-Kinderspital Zürich, Pädiatrie, pädiatrische Pneumologie, Schlafmedizin (SSSSC)
(BASEC)
Informazioni scientifiche
non disponibile
Nome del comitato etico approvante (per studi multicentrici solo il comitato principale)
Commissione etica Zurigo
(BASEC)
Data di approvazione del comitato etico
29.10.2024
(BASEC)
ID di studio ICTRP
non disponibile
Titolo ufficiale (approvato dal comitato etico)
Eine offene Phase-III-Studie zur Beurteilung der Langzeitsicherheit und -wirksamkeit von Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor bei Mukoviszidose-Patienten ab 12 Monaten (BASEC)
Titolo accademico
non disponibile
Titolo pubblico
non disponibile
Malattie studiate
non disponibile
Intervento studiato
non disponibile
Tipo di studio
non disponibile
Disegno dello studio
non disponibile
Criteri di inclusione/esclusione
non disponibile
non disponibile
Endpoint primari e secondari
non disponibile
non disponibile
Data di registrazione
non disponibile
Inclusione del primo partecipante
non disponibile
Sponsor secondari
non disponibile
Contatti aggiuntivi
non disponibile
ID secondari
non disponibile
Risultati-Dati individuali dei partecipanti
non disponibile
Ulteriori informazioni sullo studio
non disponibile
Risultati dello studio
Riepilogo dei risultati
non disponibile
Link ai risultati nel registro primario
non disponibile