Eine unverblindete klinische Studie zur Bewertung der Wechselwirkungen, Sicherheit und Verträglichkeit des Prüfpräparates (ELX/TEZ/IVA) bei Kindern mit Mukoviszidose (zystische Fibrose, ZF) im Alter von 12 bis weniger als 24 Monaten
Résumé de l'étude
Der Zweck dieser Studie ist die Beurteilung der Sicherheit und Wirksamkeit der Prüfmedikation bei Patienten mit zystischer Fibrose (ZF) im Alter von 12 bis unter 24 Monaten.
(BASEC)
Intervention étudiée
In dieser Studie erhalten die Patienten eine Studienmedikation bestehend aus Elexacaftor (ELX)/Tezacaftor(TEZ)/Ivacaftor(IVA). Diese Dreifachkombination ist einigen Ländern für die Anwendung bei bestimmten Patienten mit zystischer Fibrose (ZF) zugelassen und die Forscher glauben, dass auch Menschen einer jüngeren Altersgruppe davon profitieren können.
Für Patienten im Alter von 12 bis unter 24 Monaten ist diese Dreifachkombination ELX/TEX/
IVA ein Prüfpräparat, was bedeutet, dass es von keiner Gesundheitsbehörde zugelassen ist und noch auf Sicherheit und Wirksamkeit untersucht wird.
Die Teilnehmer an dieser Studie werden ihrem Gewicht entsprechend einer Behandlungsgruppe zugewiesen und erhalten 1 von 3 möglichen Dosen der Studienmedikation.
Deren Dosis kann angepasst werden, wenn sich das Gewicht während des Behandlungszeitraums ändert.
Über einen Zeitraum von ca. 32 Wochen finden etwa 12 Studientermine in der Klinik statt. Diese Studientermine dauern ca. 0.5 bis 4 Stunden. Zwei dieser Termine dauern länger.
(BASEC)
Maladie en cours d'investigation
Diese Studie richtet sich an Kinder im Alter von 12 bis unter 24 Monaten, die an Mukoviszidose (zystische Fibrose, ZF) erkrankt sind.
(BASEC)
Ihr Kind ist möglicherweise für eine Teilnahme an der Studie geeignet, wenn es: 1. zwischen 12 und unter 24 Monaten alt ist 2. mit ZF diagnostiziert wurde 3. einen Elternteil/Erziehungsberechtigten hat, der bereit ist, während seiner Studienteilnahme ein stabiles ZF-Behandlungsschema beizubehalten (BASEC)
Critères d'exclusion
1. Ihr Kind leidet an einer Krankheit oder einem medizinischen Zustand, von dem der Studienarzt glaubt, dass er ein Risiko für die Gesundheit Ihres Kindes darstellen würde. 2. Ihr Kind hat während des Voruntersuchungszeitraums bestimmte Bluttestergebnisse, von denen der Studienarzt glaubt, dass sie ein unangemessenes Risiko für Ihr Kind darstellen würden, oder eine Vorgeschichte bestimmter Bluttestergebnisse. 3. Ihr Kind hat innerhalb von 28 Tagen vor Tag 1 der Studie eine Lungeninfektion oder eine Mukoviszidose-Lungenexazerbation. (BASEC)
Lieu de l’étude
Berne, Zurich
(BASEC)
Sponsor
Vertex Pharmaceuticals (CH) GmbH
(BASEC)
Contact pour plus d'informations sur l'étude
Personne de contact en Suisse
Prof. Dr. Andreas Möller
+41 44 266 7079
alexander.moeller@clutterkispi.uzh.chUniversitäts- Kinderspital Zürich Eleonorenstiftung, Pädiatrie, pädiatrische Pneumologie, Schlafmedizin (SSSSC) Lenggstrasse 30, CH-8008 Zürich
(BASEC)
Informations scientifiques
non disponible
Nom du comité d'éthique approbateur (pour les études multicentriques, uniquement le comité principal)
Commission cantonale de Zurich
(BASEC)
Date d'approbation du comité d'éthique
07.06.2024
(BASEC)
Identifiant de l'essai ICTRP
non disponible
Titre officiel (approuvé par le comité d'éthique)
A Phase 3, Open-label Study Evaluating the Pharmacokinetics, Safety, and Tolerability of Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor in Cystic Fibrosis Subjects 12 to Less Than 24 Months of Age (BASEC)
Titre académique
non disponible
Titre public
non disponible
Maladie en cours d'investigation
non disponible
Intervention étudiée
non disponible
Type d'essai
non disponible
Plan de l'étude
non disponible
Critères d'inclusion/exclusion
non disponible
non disponible
Critères d'évaluation principaux et secondaires
non disponible
non disponible
Date d'enregistrement
non disponible
Inclusion du premier participant
non disponible
Sponsors secondaires
non disponible
Contacts supplémentaires
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ID secondaires
non disponible
Résultats-Données individuelles des participants
non disponible
Informations complémentaires sur l'essai
non disponible
Résultats de l'essai
Résumé des résultats
non disponible
Lien vers les résultats dans le registre primaire
non disponible