Eine unverblindete klinische Studie zur Bewertung der Wechselwirkungen, Sicherheit und Verträglichkeit des Prüfpräparates (ELX/TEZ/IVA) bei Kindern mit Mukoviszidose (zystische Fibrose, ZF) im Alter von 12 bis weniger als 24 Monaten
Summary description of the study
Der Zweck dieser Studie ist die Beurteilung der Sicherheit und Wirksamkeit der Prüfmedikation bei Patienten mit zystischer Fibrose (ZF) im Alter von 12 bis unter 24 Monaten.
(BASEC)
Intervention under investigation
In dieser Studie erhalten die Patienten eine Studienmedikation bestehend aus Elexacaftor (ELX)/Tezacaftor(TEZ)/Ivacaftor(IVA). Diese Dreifachkombination ist einigen Ländern für die Anwendung bei bestimmten Patienten mit zystischer Fibrose (ZF) zugelassen und die Forscher glauben, dass auch Menschen einer jüngeren Altersgruppe davon profitieren können.
Für Patienten im Alter von 12 bis unter 24 Monaten ist diese Dreifachkombination ELX/TEX/
IVA ein Prüfpräparat, was bedeutet, dass es von keiner Gesundheitsbehörde zugelassen ist und noch auf Sicherheit und Wirksamkeit untersucht wird.
Die Teilnehmer an dieser Studie werden ihrem Gewicht entsprechend einer Behandlungsgruppe zugewiesen und erhalten 1 von 3 möglichen Dosen der Studienmedikation.
Deren Dosis kann angepasst werden, wenn sich das Gewicht während des Behandlungszeitraums ändert.
Über einen Zeitraum von ca. 32 Wochen finden etwa 12 Studientermine in der Klinik statt. Diese Studientermine dauern ca. 0.5 bis 4 Stunden. Zwei dieser Termine dauern länger.
(BASEC)
Disease under investigation
Diese Studie richtet sich an Kinder im Alter von 12 bis unter 24 Monaten, die an Mukoviszidose (zystische Fibrose, ZF) erkrankt sind.
(BASEC)
Ihr Kind ist möglicherweise für eine Teilnahme an der Studie geeignet, wenn es: 1. zwischen 12 und unter 24 Monaten alt ist 2. mit ZF diagnostiziert wurde 3. einen Elternteil/Erziehungsberechtigten hat, der bereit ist, während seiner Studienteilnahme ein stabiles ZF-Behandlungsschema beizubehalten (BASEC)
Exclusion criteria
1. Ihr Kind leidet an einer Krankheit oder einem medizinischen Zustand, von dem der Studienarzt glaubt, dass er ein Risiko für die Gesundheit Ihres Kindes darstellen würde. 2. Ihr Kind hat während des Voruntersuchungszeitraums bestimmte Bluttestergebnisse, von denen der Studienarzt glaubt, dass sie ein unangemessenes Risiko für Ihr Kind darstellen würden, oder eine Vorgeschichte bestimmter Bluttestergebnisse. 3. Ihr Kind hat innerhalb von 28 Tagen vor Tag 1 der Studie eine Lungeninfektion oder eine Mukoviszidose-Lungenexazerbation. (BASEC)
Trial sites
Bern, Zurich
(BASEC)
Sponsor
Vertex Pharmaceuticals (CH) GmbH
(BASEC)
Contact
Contact Person Switzerland
Prof. Dr. Andreas Möller
+41 44 266 7079
alexander.moeller@clutterkispi.uzh.chUniversitäts- Kinderspital Zürich Eleonorenstiftung, Pädiatrie, pädiatrische Pneumologie, Schlafmedizin (SSSSC) Lenggstrasse 30, CH-8008 Zürich
(BASEC)
Scientific Information
not available
Name of the authorising ethics committee (for multicentre studies, only the lead committee)
Ethics Committee Zurich
(BASEC)
Date of authorisation
07.06.2024
(BASEC)
ICTRP Trial ID
not available
Official title (approved by ethics committee)
A Phase 3, Open-label Study Evaluating the Pharmacokinetics, Safety, and Tolerability of Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor in Cystic Fibrosis Subjects 12 to Less Than 24 Months of Age (BASEC)
Academic title
not available
Public title
not available
Disease under investigation
not available
Intervention under investigation
not available
Type of trial
not available
Trial design
not available
Inclusion/Exclusion criteria
not available
not available
Primary and secondary end points
not available
not available
Registration date
not available
Incorporation of the first participant
not available
Secondary sponsors
not available
Additional contacts
not available
Secondary trial IDs
not available
Results-Individual Participant Data (IPD)
not available
Further information on the trial
not available
Results of the trial
Results summary
not available
Link to the results in the primary register
not available