Eine unverblindete klinische Studie zur Bewertung der Wechselwirkungen, Sicherheit und Verträglichkeit des Prüfpräparates (ELX/TEZ/IVA) bei Kindern mit Mukoviszidose (zystische Fibrose, ZF) im Alter von 12 bis weniger als 24 Monaten
Zusammenfassung der Studie
Der Zweck dieser Studie ist die Beurteilung der Sicherheit und Wirksamkeit der Prüfmedikation bei Patienten mit zystischer Fibrose (ZF) im Alter von 12 bis unter 24 Monaten.
(BASEC)
Untersuchte Intervention
In dieser Studie erhalten die Patienten eine Studienmedikation bestehend aus Elexacaftor (ELX)/Tezacaftor(TEZ)/Ivacaftor(IVA). Diese Dreifachkombination ist einigen Ländern für die Anwendung bei bestimmten Patienten mit zystischer Fibrose (ZF) zugelassen und die Forscher glauben, dass auch Menschen einer jüngeren Altersgruppe davon profitieren können.
Für Patienten im Alter von 12 bis unter 24 Monaten ist diese Dreifachkombination ELX/TEX/
IVA ein Prüfpräparat, was bedeutet, dass es von keiner Gesundheitsbehörde zugelassen ist und noch auf Sicherheit und Wirksamkeit untersucht wird.
Die Teilnehmer an dieser Studie werden ihrem Gewicht entsprechend einer Behandlungsgruppe zugewiesen und erhalten 1 von 3 möglichen Dosen der Studienmedikation.
Deren Dosis kann angepasst werden, wenn sich das Gewicht während des Behandlungszeitraums ändert.
Über einen Zeitraum von ca. 32 Wochen finden etwa 12 Studientermine in der Klinik statt. Diese Studientermine dauern ca. 0.5 bis 4 Stunden. Zwei dieser Termine dauern länger.
(BASEC)
Untersuchte Krankheit(en)
Diese Studie richtet sich an Kinder im Alter von 12 bis unter 24 Monaten, die an Mukoviszidose (zystische Fibrose, ZF) erkrankt sind.
(BASEC)
Ihr Kind ist möglicherweise für eine Teilnahme an der Studie geeignet, wenn es: 1. zwischen 12 und unter 24 Monaten alt ist 2. mit ZF diagnostiziert wurde 3. einen Elternteil/Erziehungsberechtigten hat, der bereit ist, während seiner Studienteilnahme ein stabiles ZF-Behandlungsschema beizubehalten (BASEC)
Ausschlusskriterien
1. Ihr Kind leidet an einer Krankheit oder einem medizinischen Zustand, von dem der Studienarzt glaubt, dass er ein Risiko für die Gesundheit Ihres Kindes darstellen würde. 2. Ihr Kind hat während des Voruntersuchungszeitraums bestimmte Bluttestergebnisse, von denen der Studienarzt glaubt, dass sie ein unangemessenes Risiko für Ihr Kind darstellen würden, oder eine Vorgeschichte bestimmter Bluttestergebnisse. 3. Ihr Kind hat innerhalb von 28 Tagen vor Tag 1 der Studie eine Lungeninfektion oder eine Mukoviszidose-Lungenexazerbation. (BASEC)
Studienstandort
Bern, Zürich
(BASEC)
Sponsor
Vertex Pharmaceuticals (CH) GmbH
(BASEC)
Kontakt für weitere Auskünfte zur Studie
Kontaktperson Schweiz
Prof. Dr. Andreas Möller
+41 44 266 7079
alexander.moeller@clutterkispi.uzh.chUniversitäts- Kinderspital Zürich Eleonorenstiftung, Pädiatrie, pädiatrische Pneumologie, Schlafmedizin (SSSSC) Lenggstrasse 30, CH-8008 Zürich
(BASEC)
Wissenschaftliche Auskünfte
nicht verfügbar
Name der bewilligenden Ethikkommission (bei multizentrischen Studien nur die Leitkommission)
Ethikkommission Zürich
(BASEC)
Datum der Bewilligung durch die Ethikkommission
07.06.2024
(BASEC)
ICTRP Studien-ID
nicht verfügbar
Offizieller Titel (Genehmigt von der Ethikkommission)
A Phase 3, Open-label Study Evaluating the Pharmacokinetics, Safety, and Tolerability of Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor in Cystic Fibrosis Subjects 12 to Less Than 24 Months of Age (BASEC)
Wissenschaftlicher Titel
nicht verfügbar
Öffentlicher Titel
nicht verfügbar
Untersuchte Krankheit(en)
nicht verfügbar
Untersuchte Intervention
nicht verfügbar
Studientyp
nicht verfügbar
Studiendesign
nicht verfügbar
Ein-/Ausschlusskriterien
nicht verfügbar
nicht verfügbar
Primäre und sekundäre Endpunkte
nicht verfügbar
nicht verfügbar
Registrierungsdatum
nicht verfügbar
Einschluss des ersten Teilnehmers
nicht verfügbar
Sekundäre Sponsoren
nicht verfügbar
Weitere Kontakte
nicht verfügbar
Sekundäre IDs
nicht verfügbar
Angaben zur Verfügbarkeit von individuellen Teilnehmerdaten
nicht verfügbar
Weitere Informationen zur Studie
nicht verfügbar
Ergebnisse der Studie
Zusammenfassung der Ergebnisse
nicht verfügbar
Link zu den Ergebnissen im Primärregister
nicht verfügbar