Eine unverblindete klinische Studie zur Bewertung der Wechselwirkungen, Sicherheit und Verträglichkeit des Prüfpräparates (ELX/TEZ/IVA) bei Kindern mit Mukoviszidose (zystische Fibrose, ZF) im Alter von 12 bis weniger als 24 Monaten
Descrizione riassuntiva dello studio
Der Zweck dieser Studie ist die Beurteilung der Sicherheit und Wirksamkeit der Prüfmedikation bei Patienten mit zystischer Fibrose (ZF) im Alter von 12 bis unter 24 Monaten.
(BASEC)
Intervento studiato
In dieser Studie erhalten die Patienten eine Studienmedikation bestehend aus Elexacaftor (ELX)/Tezacaftor(TEZ)/Ivacaftor(IVA). Diese Dreifachkombination ist einigen Ländern für die Anwendung bei bestimmten Patienten mit zystischer Fibrose (ZF) zugelassen und die Forscher glauben, dass auch Menschen einer jüngeren Altersgruppe davon profitieren können.
Für Patienten im Alter von 12 bis unter 24 Monaten ist diese Dreifachkombination ELX/TEX/
IVA ein Prüfpräparat, was bedeutet, dass es von keiner Gesundheitsbehörde zugelassen ist und noch auf Sicherheit und Wirksamkeit untersucht wird.
Die Teilnehmer an dieser Studie werden ihrem Gewicht entsprechend einer Behandlungsgruppe zugewiesen und erhalten 1 von 3 möglichen Dosen der Studienmedikation.
Deren Dosis kann angepasst werden, wenn sich das Gewicht während des Behandlungszeitraums ändert.
Über einen Zeitraum von ca. 32 Wochen finden etwa 12 Studientermine in der Klinik statt. Diese Studientermine dauern ca. 0.5 bis 4 Stunden. Zwei dieser Termine dauern länger.
(BASEC)
Malattie studiate
Diese Studie richtet sich an Kinder im Alter von 12 bis unter 24 Monaten, die an Mukoviszidose (zystische Fibrose, ZF) erkrankt sind.
(BASEC)
Ihr Kind ist möglicherweise für eine Teilnahme an der Studie geeignet, wenn es: 1. zwischen 12 und unter 24 Monaten alt ist 2. mit ZF diagnostiziert wurde 3. einen Elternteil/Erziehungsberechtigten hat, der bereit ist, während seiner Studienteilnahme ein stabiles ZF-Behandlungsschema beizubehalten (BASEC)
Criteri di esclusione
1. Ihr Kind leidet an einer Krankheit oder einem medizinischen Zustand, von dem der Studienarzt glaubt, dass er ein Risiko für die Gesundheit Ihres Kindes darstellen würde. 2. Ihr Kind hat während des Voruntersuchungszeitraums bestimmte Bluttestergebnisse, von denen der Studienarzt glaubt, dass sie ein unangemessenes Risiko für Ihr Kind darstellen würden, oder eine Vorgeschichte bestimmter Bluttestergebnisse. 3. Ihr Kind hat innerhalb von 28 Tagen vor Tag 1 der Studie eine Lungeninfektion oder eine Mukoviszidose-Lungenexazerbation. (BASEC)
Luogo dello studio
Berna, Zurigo
(BASEC)
Sponsor
Vertex Pharmaceuticals (CH) GmbH
(BASEC)
Contatto per ulteriori informazioni sullo studio
Persona di contatto in Svizzera
Prof. Dr. Andreas Möller
+41 44 266 7079
alexander.moeller@clutterkispi.uzh.chUniversitäts- Kinderspital Zürich Eleonorenstiftung, Pädiatrie, pädiatrische Pneumologie, Schlafmedizin (SSSSC) Lenggstrasse 30, CH-8008 Zürich
(BASEC)
Informazioni scientifiche
non disponibile
Nome del comitato etico approvante (per studi multicentrici solo il comitato principale)
Commissione etica Zurigo
(BASEC)
Data di approvazione del comitato etico
07.06.2024
(BASEC)
ID di studio ICTRP
non disponibile
Titolo ufficiale (approvato dal comitato etico)
A Phase 3, Open-label Study Evaluating the Pharmacokinetics, Safety, and Tolerability of Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor in Cystic Fibrosis Subjects 12 to Less Than 24 Months of Age (BASEC)
Titolo accademico
non disponibile
Titolo pubblico
non disponibile
Malattie studiate
non disponibile
Intervento studiato
non disponibile
Tipo di studio
non disponibile
Disegno dello studio
non disponibile
Criteri di inclusione/esclusione
non disponibile
non disponibile
Endpoint primari e secondari
non disponibile
non disponibile
Data di registrazione
non disponibile
Inclusione del primo partecipante
non disponibile
Sponsor secondari
non disponibile
Contatti aggiuntivi
non disponibile
ID secondari
non disponibile
Risultati-Dati individuali dei partecipanti
non disponibile
Ulteriori informazioni sullo studio
non disponibile
Risultati dello studio
Riepilogo dei risultati
non disponibile
Link ai risultati nel registro primario
non disponibile