Eine offene Phase-III-Studie zur Beurteilung der langfristigen Sicherheit und Wirksamkeit der VX-121-Kombinationstherapie bei Teilnehmern mit Mukoviszidose (CF)
Résumé de l'étude
Diese Studie wird durchgeführt, um mehr über die Sicherheit und Wirksamkeit von der Kombination von VX-121/TEZ/D-IVA bei Teilnehmern mit CF zu erfahren. Es können männliche und weibliche Patienten mit Mukoviszidose teilnehmen, die mindestens 12 Jahre alt sind, eine der Vorgängerstudien von Vertex (u.a. 121-102 oder 121-103) erfolgreich beendet haben und die Ein- und Ausschlusskriterien erfüllen. Die Patienten werden in dieser Studie mit der gleichen Dosierung der morgendlichen Medikation VX-121/TEZ/D-IVA behandelt, wie auch in der Vorgängerstudie. Die Studie dauert insgesamt bis zu 100 Wochen, davon sind bis zu 96 Wochen Behandlungsphase.
(BASEC)
Intervention étudiée
Das Prüfmedikament (20 mg VX-121/100 mg TEZ/250 mg D-IVA) wird einmal täglich etwa zur gleichen Zeit eingenommen: zwei Tabletten.
(BASEC)
Maladie en cours d'investigation
zystische Fibrose/ Mukoviszidose
(BASEC)
Für Teil A: Erwachsene, Jugendliche und Kinder, die erfolgreich eine der Mutterstudien VX20-121-102 oder VX20-121-103 abgeschlossen haben. Für Teil B: Erwachsene, Jugendliche und Kinder, die erfolgreich die Behandlung mit VX-121/TEZ/D-IVA in Teil A abgeschlossen haben. (BASEC)
Critères d'exclusion
Von der Teilnahme ausgeschlossen sind Patienten, die die Mutterstudie abgebrochen haben oder an keiner Mutterstudien teilgenommen haben. (BASEC)
Lieu de l’étude
Zurich
(BASEC)
Sponsor
Vertex Pharmaceuticals Incorporated, Boston, USA Vertex Pharmaceuticals GmbH, Zug, Switzerland
(BASEC)
Contact pour plus d'informations sur l'étude
Personne de contact en Suisse
Dr. Sabine Albrecht, Associate Medical Director
+41 (0)41 560 05 00
sabine_albrecht@cluttervrtx.comVertex Pharmaceutical GmbH
(BASEC)
Informations scientifiques
non disponible
Nom du comité d'éthique approbateur (pour les études multicentriques, uniquement le comité principal)
Commission cantonale de Zurich
(BASEC)
Date d'approbation du comité d'éthique
10.01.2023
(BASEC)
Identifiant de l'essai ICTRP
NCT05444257 (ICTRP)
Titre officiel (approuvé par le comité d'éthique)
A Phase 3, Open-label Study Evaluating the Longterm Safety and Efficacy of VX-121/TEZ/D-IVA Combination Therapy in Subjects With Cystic Fibrosis (BASEC)
Titre académique
Eine Phase-3-Studie mit offenem Design zur Bewertung der langfristigen Sicherheit und Wirksamkeit der VX-121/TEZ/D-IVA-Kombinationstherapie bei Probanden mit Mukoviszidose (ICTRP)
Titre public
Eine Studie zur Bewertung der langfristigen Sicherheit und Wirksamkeit der VX-121-Kombinationstherapie (ICTRP)
Maladie en cours d'investigation
Mukoviszidose (ICTRP)
Intervention étudiée
Arzneimittel: VX-121/TEZ/D-IVA (ICTRP)
Type d'essai
Interventional (ICTRP)
Plan de l'étude
Zuteilung: N/A. Interventionsmodell: Einzelgruppen-Zuweisung. Hauptzweck: Behandlung. Maskierung: Keine (Offenes Design). (ICTRP)
Critères d'inclusion/exclusion
Wesentliche Einschlusskriterien:
- Teil A: Abgeschlossene Behandlung mit dem Studienmedikament in einer übergeordneten Studie VX20-121-102 (NCT05033080)
und VX20-121-103 (NCT05076149) oder hatte Unterbrechungen der Behandlung mit dem Studienmedikament in einer übergeordneten Studie
aber hat das Studienmedikament nicht dauerhaft abgebrochen und hat die Studienbesuche bis zum
letzten geplanten Besuch des Behandlungszeitraums in der übergeordneten Studie abgeschlossen.
- Teil B: Abgeschlossene Behandlung mit dem Studienmedikament in Teil A oder hatte Unterbrechungen der Behandlung mit dem Studienmedikament
in Teil A, aber hat das Studienmedikament nicht dauerhaft abgebrochen und hat die Studienbesuche
bis zum letzten geplanten Besuch des Behandlungszeitraums von Teil A abgeschlossen.
Wesentliche Ausschlusskriterien:
- Vorgeschichte von Arzneimittelunverträglichkeit in einer übergeordneten Studie.
- Schwangere oder stillende Frauen zum Zeitpunkt der Einschreibung in Teil A.
Weitere im Protokoll definierte Einschluss-/Ausschlusskriterien können gelten. (ICTRP)
non disponible
Critères d'évaluation principaux et secondaires
Sicherheit und Verträglichkeit bewertet anhand der Anzahl der Teilnehmer mit unerwünschten Ereignissen (AE) und schweren unerwünschten Ereignissen (SAE) (ICTRP)
Absolute Veränderung gegenüber dem Ausgangswert im prozentual vorhergesagten forcierten exspiratorischen Volumen in 1 Sekunde (ppFEV1); Absolute Veränderung gegenüber dem Ausgangswert im Schweißchlorid (SwCl); Anzahl der pulmonalen Exazerbationen (PEx) (ICTRP)
Date d'enregistrement
non disponible
Inclusion du premier participant
non disponible
Sponsors secondaires
non disponible
Contacts supplémentaires
non disponible
ID secondaires
2021-000713-17, 2024-514173-22-00, VX20-121-104 (ICTRP)
Résultats-Données individuelles des participants
non disponible
Informations complémentaires sur l'essai
https://clinicaltrials.gov/study/NCT05444257 (ICTRP)
Résultats de l'essai
Résumé des résultats
non disponible
Lien vers les résultats dans le registre primaire
non disponible