Eine offene Phase-III-Studie zur Beurteilung der langfristigen Sicherheit und Wirksamkeit der VX-121-Kombinationstherapie bei Teilnehmern mit Mukoviszidose (CF)
Zusammenfassung der Studie
Diese Studie wird durchgeführt, um mehr über die Sicherheit und Wirksamkeit von der Kombination von VX-121/TEZ/D-IVA bei Teilnehmern mit CF zu erfahren. Es können männliche und weibliche Patienten mit Mukoviszidose teilnehmen, die mindestens 12 Jahre alt sind, eine der Vorgängerstudien von Vertex (u.a. 121-102 oder 121-103) erfolgreich beendet haben und die Ein- und Ausschlusskriterien erfüllen. Die Patienten werden in dieser Studie mit der gleichen Dosierung der morgendlichen Medikation VX-121/TEZ/D-IVA behandelt, wie auch in der Vorgängerstudie. Die Studie dauert insgesamt bis zu 100 Wochen, davon sind bis zu 96 Wochen Behandlungsphase.
(BASEC)
Untersuchte Intervention
Das Prüfmedikament (20 mg VX-121/100 mg TEZ/250 mg D-IVA) wird einmal täglich etwa zur gleichen Zeit eingenommen: zwei Tabletten.
(BASEC)
Untersuchte Krankheit(en)
zystische Fibrose/ Mukoviszidose
(BASEC)
Für Teil A: Erwachsene, Jugendliche und Kinder, die erfolgreich eine der Mutterstudien VX20-121-102 oder VX20-121-103 abgeschlossen haben. Für Teil B: Erwachsene, Jugendliche und Kinder, die erfolgreich die Behandlung mit VX-121/TEZ/D-IVA in Teil A abgeschlossen haben. (BASEC)
Ausschlusskriterien
Von der Teilnahme ausgeschlossen sind Patienten, die die Mutterstudie abgebrochen haben oder an keiner Mutterstudien teilgenommen haben. (BASEC)
Studienstandort
Zürich
(BASEC)
Sponsor
Vertex Pharmaceuticals Incorporated, Boston, USA Vertex Pharmaceuticals GmbH, Zug, Switzerland
(BASEC)
Kontakt für weitere Auskünfte zur Studie
Kontaktperson Schweiz
Dr. Sabine Albrecht, Associate Medical Director
+41 (0)41 560 05 00
sabine_albrecht@cluttervrtx.comVertex Pharmaceutical GmbH
(BASEC)
Wissenschaftliche Auskünfte
nicht verfügbar
Name der bewilligenden Ethikkommission (bei multizentrischen Studien nur die Leitkommission)
Ethikkommission Zürich
(BASEC)
Datum der Bewilligung durch die Ethikkommission
10.01.2023
(BASEC)
ICTRP Studien-ID
NCT05444257 (ICTRP)
Offizieller Titel (Genehmigt von der Ethikkommission)
A Phase 3, Open-label Study Evaluating the Longterm Safety and Efficacy of VX-121/TEZ/D-IVA Combination Therapy in Subjects With Cystic Fibrosis (BASEC)
Wissenschaftlicher Titel
Eine Phase-3-Studie mit offenem Design zur Bewertung der langfristigen Sicherheit und Wirksamkeit der VX-121/TEZ/D-IVA-Kombinationstherapie bei Probanden mit Mukoviszidose (ICTRP)
Öffentlicher Titel
Eine Studie zur Bewertung der langfristigen Sicherheit und Wirksamkeit der VX-121-Kombinationstherapie (ICTRP)
Untersuchte Krankheit(en)
Mukoviszidose (ICTRP)
Untersuchte Intervention
Medikament: VX-121/TEZ/D-IVA (ICTRP)
Studientyp
Interventional (ICTRP)
Studiendesign
Zuteilung: N/A. Interventionsmodell: Einzelgruppen-Zuweisung. Primärer Zweck: Behandlung. Maskierung: Keine (Offenes Design). (ICTRP)
Ein-/Ausschlusskriterien
Geschlecht: Alle
Maximales Alter: N/A
Minimales Alter: 12 Jahre
Wesentliche Einschlusskriterien:
- Teil A: Abschluss der Behandlung mit dem Studienmedikament in einer übergeordneten Studie VX20-121-102 (NCT05033080)
und VX20-121-103 (NCT05076149); oder hatte Unterbrechungen der Behandlung mit dem Studienmedikament in einer übergeordneten Studie
aber hat die Behandlung mit dem Studienmedikament nicht dauerhaft abgebrochen und die Studienbesuche bis zum
letzten geplanten Besuch der Behandlungsperiode in der übergeordneten Studie abgeschlossen
- Teil B: Abschluss der Behandlung mit dem Studienmedikament in Teil A; oder hatte Unterbrechungen der Behandlung mit dem Studienmedikament
in Teil A, aber hat die Behandlung mit dem Studienmedikament nicht dauerhaft abgebrochen und die Studienbesuche
bis zum letzten geplanten Besuch der Behandlungsperiode von Teil A abgeschlossen
Wesentliche Ausschlusskriterien:
- Vorgeschichte von Arzneimittelunverträglichkeit in einer übergeordneten Studie
- Schwangere oder stillende Frauen zum Zeitpunkt der Einschreibung in Teil A
Andere im Protokoll definierte Einschluss-/Ausschlusskriterien können gelten. (ICTRP)
nicht verfügbar
Primäre und sekundäre Endpunkte
Sicherheit und Verträglichkeit bewertet anhand der Anzahl der Teilnehmer mit unerwünschten Ereignissen (AE) und schweren unerwünschten Ereignissen (SAE) (ICTRP)
Absolute Veränderung vom Ausgangswert in Prozent vorhergesagtem forciertem exspiratorischem Volumen in 1 Sekunde (ppFEV1); Absolute Veränderung vom Ausgangswert im Schweißchlorid (SwCl); Anzahl der pulmonalen Exazerbationen (PEx) (ICTRP)
Registrierungsdatum
nicht verfügbar
Einschluss des ersten Teilnehmers
nicht verfügbar
Sekundäre Sponsoren
nicht verfügbar
Weitere Kontakte
nicht verfügbar
Sekundäre IDs
2021-000713-17, 2024-514173-22-00, VX20-121-104 (ICTRP)
Angaben zur Verfügbarkeit von individuellen Teilnehmerdaten
nicht verfügbar
Weitere Informationen zur Studie
https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT05444257 (ICTRP)
Ergebnisse der Studie
Zusammenfassung der Ergebnisse
nicht verfügbar
Link zu den Ergebnissen im Primärregister
nicht verfügbar