Eine offene Phase-III-Studie zur Beurteilung der langfristigen Sicherheit und Wirksamkeit der VX-121-Kombinationstherapie bei Teilnehmern mit Mukoviszidose (CF)
Summary description of the study
Diese Studie wird durchgeführt, um mehr über die Sicherheit und Wirksamkeit von der Kombination von VX-121/TEZ/D-IVA bei Teilnehmern mit CF zu erfahren. Es können männliche und weibliche Patienten mit Mukoviszidose teilnehmen, die mindestens 12 Jahre alt sind, eine der Vorgängerstudien von Vertex (u.a. 121-102 oder 121-103) erfolgreich beendet haben und die Ein- und Ausschlusskriterien erfüllen. Die Patienten werden in dieser Studie mit der gleichen Dosierung der morgendlichen Medikation VX-121/TEZ/D-IVA behandelt, wie auch in der Vorgängerstudie. Die Studie dauert insgesamt bis zu 100 Wochen, davon sind bis zu 96 Wochen Behandlungsphase.
(BASEC)
Intervention under investigation
Das Prüfmedikament (20 mg VX-121/100 mg TEZ/250 mg D-IVA) wird einmal täglich etwa zur gleichen Zeit eingenommen: zwei Tabletten.
(BASEC)
Disease under investigation
zystische Fibrose/ Mukoviszidose
(BASEC)
Für Teil A: Erwachsene, Jugendliche und Kinder, die erfolgreich eine der Mutterstudien VX20-121-102 oder VX20-121-103 abgeschlossen haben. Für Teil B: Erwachsene, Jugendliche und Kinder, die erfolgreich die Behandlung mit VX-121/TEZ/D-IVA in Teil A abgeschlossen haben. (BASEC)
Exclusion criteria
Von der Teilnahme ausgeschlossen sind Patienten, die die Mutterstudie abgebrochen haben oder an keiner Mutterstudien teilgenommen haben. (BASEC)
Trial sites
Zurich
(BASEC)
Sponsor
Vertex Pharmaceuticals Incorporated, Boston, USA Vertex Pharmaceuticals GmbH, Zug, Switzerland
(BASEC)
Contact
Contact Person Switzerland
Dr. Sabine Albrecht, Associate Medical Director
+41 (0)41 560 05 00
sabine_albrecht@cluttervrtx.comVertex Pharmaceutical GmbH
(BASEC)
Scientific Information
not available
Name of the authorising ethics committee (for multicentre studies, only the lead committee)
Ethics Committee Zurich
(BASEC)
Date of authorisation
10.01.2023
(BASEC)
ICTRP Trial ID
NCT05444257 (ICTRP)
Official title (approved by ethics committee)
A Phase 3, Open-label Study Evaluating the Longterm Safety and Efficacy of VX-121/TEZ/D-IVA Combination Therapy in Subjects With Cystic Fibrosis (BASEC)
Academic title
Eine Phase-3-Studie mit offenem Design zur Bewertung der langfristigen Sicherheit und Wirksamkeit der VX-121/TEZ/D-IVA-Kombinationstherapie bei Probanden mit Mukoviszidose (ICTRP)
Public title
Eine Studie zur Bewertung der langfristigen Sicherheit und Wirksamkeit der VX-121-Kombinationstherapie (ICTRP)
Disease under investigation
Mukoviszidose (ICTRP)
Intervention under investigation
Arzneimittel: VX-121/TEZ/D-IVA (ICTRP)
Type of trial
Interventional (ICTRP)
Trial design
Zuteilung: N/A. Interventionsmodell: Einzelgruppen-Zuweisung. Hauptzweck: Behandlung. Maskierung: Keine (Offenes Design). (ICTRP)
Inclusion/Exclusion criteria
Wesentliche Einschlusskriterien:
- Teil A: Abgeschlossene Behandlung mit dem Studienmedikament in einer übergeordneten Studie VX20-121-102 (NCT05033080)
und VX20-121-103 (NCT05076149) oder hatte Unterbrechungen der Behandlung mit dem Studienmedikament in einer übergeordneten Studie
aber hat das Studienmedikament nicht dauerhaft abgebrochen und hat die Studienbesuche bis zum
letzten geplanten Besuch des Behandlungszeitraums in der übergeordneten Studie abgeschlossen.
- Teil B: Abgeschlossene Behandlung mit dem Studienmedikament in Teil A oder hatte Unterbrechungen der Behandlung mit dem Studienmedikament
in Teil A, aber hat das Studienmedikament nicht dauerhaft abgebrochen und hat die Studienbesuche
bis zum letzten geplanten Besuch des Behandlungszeitraums von Teil A abgeschlossen.
Wesentliche Ausschlusskriterien:
- Vorgeschichte von Arzneimittelunverträglichkeit in einer übergeordneten Studie.
- Schwangere oder stillende Frauen zum Zeitpunkt der Einschreibung in Teil A.
Weitere im Protokoll definierte Einschluss-/Ausschlusskriterien können gelten. (ICTRP)
not available
Primary and secondary end points
Sicherheit und Verträglichkeit bewertet anhand der Anzahl der Teilnehmer mit unerwünschten Ereignissen (AE) und schweren unerwünschten Ereignissen (SAE) (ICTRP)
Absolute Veränderung gegenüber dem Ausgangswert im prozentual vorhergesagten forcierten exspiratorischen Volumen in 1 Sekunde (ppFEV1); Absolute Veränderung gegenüber dem Ausgangswert im Schweißchlorid (SwCl); Anzahl der pulmonalen Exazerbationen (PEx) (ICTRP)
Registration date
not available
Incorporation of the first participant
not available
Secondary sponsors
not available
Additional contacts
not available
Secondary trial IDs
2021-000713-17, 2024-514173-22-00, VX20-121-104 (ICTRP)
Results-Individual Participant Data (IPD)
not available
Further information on the trial
https://clinicaltrials.gov/study/NCT05444257 (ICTRP)
Results of the trial
Results summary
not available
Link to the results in the primary register
not available