Eine offene Phase-III-Studie zur Beurteilung der langfristigen Sicherheit und Wirksamkeit der VX-121-Kombinationstherapie bei Teilnehmern mit Mukoviszidose (CF)
Descrizione riassuntiva dello studio
Diese Studie wird durchgeführt, um mehr über die Sicherheit und Wirksamkeit von der Kombination von VX-121/TEZ/D-IVA bei Teilnehmern mit CF zu erfahren. Es können männliche und weibliche Patienten mit Mukoviszidose teilnehmen, die mindestens 12 Jahre alt sind, eine der Vorgängerstudien von Vertex (u.a. 121-102 oder 121-103) erfolgreich beendet haben und die Ein- und Ausschlusskriterien erfüllen. Die Patienten werden in dieser Studie mit der gleichen Dosierung der morgendlichen Medikation VX-121/TEZ/D-IVA behandelt, wie auch in der Vorgängerstudie. Die Studie dauert insgesamt bis zu 100 Wochen, davon sind bis zu 96 Wochen Behandlungsphase.
(BASEC)
Intervento studiato
Das Prüfmedikament (20 mg VX-121/100 mg TEZ/250 mg D-IVA) wird einmal täglich etwa zur gleichen Zeit eingenommen: zwei Tabletten.
(BASEC)
Malattie studiate
zystische Fibrose/ Mukoviszidose
(BASEC)
Für Teil A: Erwachsene, Jugendliche und Kinder, die erfolgreich eine der Mutterstudien VX20-121-102 oder VX20-121-103 abgeschlossen haben. Für Teil B: Erwachsene, Jugendliche und Kinder, die erfolgreich die Behandlung mit VX-121/TEZ/D-IVA in Teil A abgeschlossen haben. (BASEC)
Criteri di esclusione
Von der Teilnahme ausgeschlossen sind Patienten, die die Mutterstudie abgebrochen haben oder an keiner Mutterstudien teilgenommen haben. (BASEC)
Luogo dello studio
Zurigo
(BASEC)
Sponsor
Vertex Pharmaceuticals Incorporated, Boston, USA Vertex Pharmaceuticals GmbH, Zug, Switzerland
(BASEC)
Contatto per ulteriori informazioni sullo studio
Persona di contatto in Svizzera
Dr. Sabine Albrecht, Associate Medical Director
+41 (0)41 560 05 00
sabine_albrecht@cluttervrtx.comVertex Pharmaceutical GmbH
(BASEC)
Informazioni scientifiche
non disponibile
Nome del comitato etico approvante (per studi multicentrici solo il comitato principale)
Commissione etica Zurigo
(BASEC)
Data di approvazione del comitato etico
10.01.2023
(BASEC)
ID di studio ICTRP
NCT05444257 (ICTRP)
Titolo ufficiale (approvato dal comitato etico)
A Phase 3, Open-label Study Evaluating the Longterm Safety and Efficacy of VX-121/TEZ/D-IVA Combination Therapy in Subjects With Cystic Fibrosis (BASEC)
Titolo accademico
Eine Phase-3-Studie mit offenem Design zur Bewertung der langfristigen Sicherheit und Wirksamkeit der VX-121/TEZ/D-IVA-Kombinationstherapie bei Probanden mit Mukoviszidose (ICTRP)
Titolo pubblico
Eine Studie zur Bewertung der langfristigen Sicherheit und Wirksamkeit der VX-121-Kombinationstherapie (ICTRP)
Malattie studiate
Mukoviszidose (ICTRP)
Intervento studiato
Medikament: VX-121/TEZ/D-IVA (ICTRP)
Tipo di studio
Interventional (ICTRP)
Disegno dello studio
Zuteilung: N/A. Interventionsmodell: Einzelgruppen-Zuweisung. Primärer Zweck: Behandlung. Maskierung: Keine (Offenes Design). (ICTRP)
Criteri di inclusione/esclusione
Geschlecht: Alle
Maximales Alter: N/A
Minimales Alter: 12 Jahre
Wesentliche Einschlusskriterien:
- Teil A: Abschluss der Behandlung mit dem Studienmedikament in einer übergeordneten Studie VX20-121-102 (NCT05033080)
und VX20-121-103 (NCT05076149); oder hatte Unterbrechungen der Behandlung mit dem Studienmedikament in einer übergeordneten Studie
aber hat die Behandlung mit dem Studienmedikament nicht dauerhaft abgebrochen und die Studienbesuche bis zum
letzten geplanten Besuch der Behandlungsperiode in der übergeordneten Studie abgeschlossen
- Teil B: Abschluss der Behandlung mit dem Studienmedikament in Teil A; oder hatte Unterbrechungen der Behandlung mit dem Studienmedikament
in Teil A, aber hat die Behandlung mit dem Studienmedikament nicht dauerhaft abgebrochen und die Studienbesuche
bis zum letzten geplanten Besuch der Behandlungsperiode von Teil A abgeschlossen
Wesentliche Ausschlusskriterien:
- Vorgeschichte von Arzneimittelunverträglichkeit in einer übergeordneten Studie
- Schwangere oder stillende Frauen zum Zeitpunkt der Einschreibung in Teil A
Andere im Protokoll definierte Einschluss-/Ausschlusskriterien können gelten. (ICTRP)
non disponibile
Endpoint primari e secondari
Sicherheit und Verträglichkeit bewertet anhand der Anzahl der Teilnehmer mit unerwünschten Ereignissen (AE) und schweren unerwünschten Ereignissen (SAE) (ICTRP)
Absolute Veränderung vom Ausgangswert in Prozent vorhergesagtem forciertem exspiratorischem Volumen in 1 Sekunde (ppFEV1); Absolute Veränderung vom Ausgangswert im Schweißchlorid (SwCl); Anzahl der pulmonalen Exazerbationen (PEx) (ICTRP)
Data di registrazione
non disponibile
Inclusione del primo partecipante
non disponibile
Sponsor secondari
non disponibile
Contatti aggiuntivi
non disponibile
ID secondari
2021-000713-17, 2024-514173-22-00, VX20-121-104 (ICTRP)
Risultati-Dati individuali dei partecipanti
non disponibile
Ulteriori informazioni sullo studio
https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT05444257 (ICTRP)
Risultati dello studio
Riepilogo dei risultati
non disponibile
Link ai risultati nel registro primario
non disponibile