Informations générales
  • Catégorie de maladie Maladies génétiques (BASEC)
  • Study Phase Phase 3 (ICTRP)
  • État du recrutement recrutement terminé (BASEC/ICTRP)
  • Lieu de l’étude
    Zurich
    (BASEC)
  • Responsable de l'étude Dr. Sabine Albrecht, Associate Medical Director sabine_albrecht@vrtx.com (BASEC)
  • Source(s) de données BASEC: Importé de 15.04.2025 ICTRP: Importé de 23.08.2024
  • Date de mise à jour 15.04.2025 14:36
HumRes62494 | SNCTP000005296 | BASEC2022-01779 | NCT05444257

Eine offene Phase-III-Studie zur Beurteilung der langfristigen Sicherheit und Wirksamkeit der VX-121-Kombinationstherapie bei Teilnehmern mit Mukoviszidose (CF)

  • Catégorie de maladie Maladies génétiques (BASEC)
  • Study Phase Phase 3 (ICTRP)
  • État du recrutement recrutement terminé (BASEC/ICTRP)
  • Lieu de l’étude
    Zurich
    (BASEC)
  • Responsable de l'étude Dr. Sabine Albrecht, Associate Medical Director sabine_albrecht@vrtx.com (BASEC)
  • Source(s) de données BASEC: Importé de 15.04.2025 ICTRP: Importé de 23.08.2024
  • Date de mise à jour 15.04.2025 14:36

Résumé de l'étude

Diese Studie wird durchgeführt, um mehr über die Sicherheit und Wirksamkeit von der Kombination von VX-121/TEZ/D-IVA bei Teilnehmern mit CF zu erfahren. Es können männliche und weibliche Patienten mit Mukoviszidose teilnehmen, die mindestens 12 Jahre alt sind, eine der Vorgängerstudien von Vertex (u.a. 121-102 oder 121-103) erfolgreich beendet haben und die Ein- und Ausschlusskriterien erfüllen. Die Patienten werden in dieser Studie mit der gleichen Dosierung der morgendlichen Medikation VX-121/TEZ/D-IVA behandelt, wie auch in der Vorgängerstudie. Die Studie dauert insgesamt bis zu 100 Wochen, davon sind bis zu 96 Wochen Behandlungsphase.

(BASEC)

Intervention étudiée

Das Prüfmedikament (20 mg VX-121/100 mg TEZ/250 mg D-IVA) wird einmal täglich etwa zur gleichen Zeit eingenommen: zwei Tabletten.

(BASEC)

Maladie en cours d'investigation

zystische Fibrose/ Mukoviszidose

(BASEC)

Critères de participation
Für Teil A: Erwachsene, Jugendliche und Kinder, die erfolgreich eine der Mutterstudien VX20-121-102 oder VX20-121-103 abgeschlossen haben. Für Teil B: Erwachsene, Jugendliche und Kinder, die erfolgreich die Behandlung mit VX-121/TEZ/D-IVA in Teil A abgeschlossen haben. (BASEC)

Critères d'exclusion
Von der Teilnahme ausgeschlossen sind Patienten, die die Mutterstudie abgebrochen haben oder an keiner Mutterstudien teilgenommen haben. (BASEC)

Lieu de l’étude

Zurich

(BASEC)

Australia, Austria, Belgium, Canada, Czechia, Denmark, France, Germany, Greece, Hungary, Ireland, Israel, Italy, Netherlands, New Zealand, Norway, Poland, Portugal, Spain, Sweden, Switzerland, United Kingdom, United States (ICTRP)

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated, Boston, USA Vertex Pharmaceuticals GmbH, Zug, Switzerland

(BASEC)

Contact pour plus d'informations sur l'étude

Personne de contact en Suisse

Dr. Sabine Albrecht, Associate Medical Director

+41 (0)41 560 05 00

sabine_albrecht@vrtx.com

Vertex Pharmaceutical GmbH

(BASEC)

Informations scientifiques

non disponible

Nom du comité d'éthique approbateur (pour les études multicentriques, uniquement le comité principal)

Commission cantonale de Zurich

(BASEC)

Date d'approbation du comité d'éthique

10.01.2023

(BASEC)


Identifiant de l'essai ICTRP
NCT05444257 (ICTRP)

Titre officiel (approuvé par le comité d'éthique)
A Phase 3, Open-label Study Evaluating the Longterm Safety and Efficacy of VX-121/TEZ/D-IVA Combination Therapy in Subjects With Cystic Fibrosis (BASEC)

Titre académique
Eine Phase-3-Studie mit offenem Design zur Bewertung der langfristigen Sicherheit und Wirksamkeit der VX-121/TEZ/D-IVA-Kombinationstherapie bei Probanden mit Mukoviszidose (ICTRP)

Titre public
Eine Studie zur Bewertung der langfristigen Sicherheit und Wirksamkeit der VX-121-Kombinationstherapie (ICTRP)

Maladie en cours d'investigation
Mukoviszidose (ICTRP)

Intervention étudiée
Medikament: VX-121/TEZ/D-IVA (ICTRP)

Type d'essai
Interventional (ICTRP)

Plan de l'étude
Zuteilung: N/A. Interventionsmodell: Einzelgruppen-Zuweisung. Primärer Zweck: Behandlung. Maskierung: Keine (Offenes Design). (ICTRP)

Critères d'inclusion/exclusion
Geschlecht: Alle
Maximales Alter: N/A
Minimales Alter: 12 Jahre
Wesentliche Einschlusskriterien:

- Teil A: Abschluss der Behandlung mit dem Studienmedikament in einer übergeordneten Studie VX20-121-102 (NCT05033080)
und VX20-121-103 (NCT05076149); oder hatte Unterbrechungen der Behandlung mit dem Studienmedikament in einer übergeordneten Studie
aber hat die Behandlung mit dem Studienmedikament nicht dauerhaft abgebrochen und die Studienbesuche bis zum
letzten geplanten Besuch der Behandlungsperiode in der übergeordneten Studie abgeschlossen

- Teil B: Abschluss der Behandlung mit dem Studienmedikament in Teil A; oder hatte Unterbrechungen der Behandlung mit dem Studienmedikament
in Teil A, aber hat die Behandlung mit dem Studienmedikament nicht dauerhaft abgebrochen und die Studienbesuche
bis zum letzten geplanten Besuch der Behandlungsperiode von Teil A abgeschlossen

Wesentliche Ausschlusskriterien:

- Vorgeschichte von Arzneimittelunverträglichkeit in einer übergeordneten Studie

- Schwangere oder stillende Frauen zum Zeitpunkt der Einschreibung in Teil A

Andere im Protokoll definierte Einschluss-/Ausschlusskriterien können gelten. (ICTRP)

non disponible

Critères d'évaluation principaux et secondaires
Sicherheit und Verträglichkeit bewertet anhand der Anzahl der Teilnehmer mit unerwünschten Ereignissen (AE) und schweren unerwünschten Ereignissen (SAE) (ICTRP)

Absolute Veränderung vom Ausgangswert in Prozent vorhergesagtem forciertem exspiratorischem Volumen in 1 Sekunde (ppFEV1); Absolute Veränderung vom Ausgangswert im Schweißchlorid (SwCl); Anzahl der pulmonalen Exazerbationen (PEx) (ICTRP)

Date d'enregistrement
non disponible

Inclusion du premier participant
non disponible

Sponsors secondaires
non disponible

Contacts supplémentaires
non disponible

ID secondaires
2021-000713-17, 2024-514173-22-00, VX20-121-104 (ICTRP)

Résultats-Données individuelles des participants
non disponible

Informations complémentaires sur l'essai
https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT05444257 (ICTRP)

Résultats de l'essai

Résumé des résultats

non disponible

Lien vers les résultats dans le registre primaire

non disponible