Valutazione di VX-121/Tezacaftor/Deutivacaftor in partecipanti con fibrosi cistica di età compresa tra 1 e 11 anni
Résumé de l'étude
Questo è uno studio multicentrico di fase III per valutare la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia della terapia DK VX-121/TEZ/D-IVA in partecipanti con fibrosi cistica di età compresa tra 1 e 11 anni. Lo studio dura 24 o 28 settimane - Durante questo periodo si svolgeranno 11 visite in clinica, ciascuna della durata di tra 2,5 e 5,5 ore.
(BASEC)
Intervention étudiée
Durante il periodo di trattamento, tutti i partecipanti riceveranno VX-121/TEZ/D-IVA per circa 24 settimane oltre alla loro regolare terapia per la fibrosi cistica.
(BASEC)
Maladie en cours d'investigation
Fibrosi cistica
(BASEC)
- Pazienti di età compresa tra 6 e 11 anni con diagnosi confermata di fibrosi cistica - Il peso corporeo deve essere compreso tra il 5° e il 95° percentile - I pazienti devono avere almeno una mutazione TCR (inclusa F508del) nel gene CFTR (BASEC)
Critères d'exclusion
- Malattia anamnestica che rappresenta un rischio aggiuntivo per il paziente o che potrebbe falsare i risultati dello studio - Deviations significative dei valori di laboratorio dalla norma - Intolleranza anamnestica a una sostanza della terapia dello studio (BASEC)
Lieu de l’étude
Berne, Zurich
(BASEC)
Sponsor
Vertex Pharmaceuticals Incorporated Vertex Pharmaceuticals (CH) GmbH
(BASEC)
Contact pour plus d'informations sur l'étude
Personne de contact en Suisse
Prof. Dr. Alexander Möller
+41 44 249 49 49
alexander.moeller@clutterkispi.uzh.chUnversitäts-Kinderspital Zürich Lenggstrasse 30 8008 Zürich
(BASEC)
Informations scientifiques
non disponible
Nom du comité d'éthique approbateur (pour les études multicentriques, uniquement le comité principal)
Commission cantonale de Zurich
(BASEC)
Date d'approbation du comité d'éthique
29.11.2022
(BASEC)
Identifiant de l'essai ICTRP
non disponible
Titre officiel (approuvé par le comité d'éthique)
A Phase 3 Study Evaluating the Pharmacokinetics, Safety, and Tolerability of VX‑121/Tezacaftor/Deutivacaftor Triple Combination Therapy in Cystic Fibrosis Subjects 1 Through 11 Years of Age (BASEC)
Titre académique
non disponible
Titre public
non disponible
Maladie en cours d'investigation
non disponible
Intervention étudiée
non disponible
Type d'essai
non disponible
Plan de l'étude
non disponible
Critères d'inclusion/exclusion
non disponible
non disponible
Critères d'évaluation principaux et secondaires
non disponible
non disponible
Date d'enregistrement
non disponible
Inclusion du premier participant
non disponible
Sponsors secondaires
non disponible
Contacts supplémentaires
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ID secondaires
non disponible
Résultats-Données individuelles des participants
non disponible
Informations complémentaires sur l'essai
non disponible
Résultats de l'essai
Résumé des résultats
non disponible
Lien vers les résultats dans le registre primaire
non disponible