Valutazione di VX-121/Tezacaftor/Deutivacaftor in partecipanti con fibrosi cistica di età compresa tra 1 e 11 anni
Summary description of the study
Questo è uno studio multicentrico di fase III per valutare la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia della terapia DK VX-121/TEZ/D-IVA in partecipanti con fibrosi cistica di età compresa tra 1 e 11 anni. Lo studio dura 24 o 28 settimane - Durante questo periodo si svolgeranno 11 visite in clinica, ciascuna della durata di tra 2,5 e 5,5 ore.
(BASEC)
Intervention under investigation
Durante il periodo di trattamento, tutti i partecipanti riceveranno VX-121/TEZ/D-IVA per circa 24 settimane oltre alla loro regolare terapia per la fibrosi cistica.
(BASEC)
Disease under investigation
Fibrosi cistica
(BASEC)
- Pazienti di età compresa tra 6 e 11 anni con diagnosi confermata di fibrosi cistica - Il peso corporeo deve essere compreso tra il 5° e il 95° percentile - I pazienti devono avere almeno una mutazione TCR (inclusa F508del) nel gene CFTR (BASEC)
Exclusion criteria
- Malattia anamnestica che rappresenta un rischio aggiuntivo per il paziente o che potrebbe falsare i risultati dello studio - Deviations significative dei valori di laboratorio dalla norma - Intolleranza anamnestica a una sostanza della terapia dello studio (BASEC)
Trial sites
Bern, Zurich
(BASEC)
Sponsor
Vertex Pharmaceuticals Incorporated Vertex Pharmaceuticals (CH) GmbH
(BASEC)
Contact
Contact Person Switzerland
Prof. Dr. Alexander Möller
+41 44 249 49 49
alexander.moeller@clutterkispi.uzh.chUnversitäts-Kinderspital Zürich Lenggstrasse 30 8008 Zürich
(BASEC)
Scientific Information
not available
Name of the authorising ethics committee (for multicentre studies, only the lead committee)
Ethics Committee Zurich
(BASEC)
Date of authorisation
29.11.2022
(BASEC)
ICTRP Trial ID
not available
Official title (approved by ethics committee)
A Phase 3 Study Evaluating the Pharmacokinetics, Safety, and Tolerability of VX‑121/Tezacaftor/Deutivacaftor Triple Combination Therapy in Cystic Fibrosis Subjects 1 Through 11 Years of Age (BASEC)
Academic title
not available
Public title
not available
Disease under investigation
not available
Intervention under investigation
not available
Type of trial
not available
Trial design
not available
Inclusion/Exclusion criteria
not available
not available
Primary and secondary end points
not available
not available
Registration date
not available
Incorporation of the first participant
not available
Secondary sponsors
not available
Additional contacts
not available
Secondary trial IDs
not available
Results-Individual Participant Data (IPD)
not available
Further information on the trial
not available
Results of the trial
Results summary
not available
Link to the results in the primary register
not available