Valutazione di VX-121/Tezacaftor/Deutivacaftor in partecipanti con fibrosi cistica di età compresa tra 1 e 11 anni
Zusammenfassung der Studie
Questo è uno studio multicentrico di fase III per valutare la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia della terapia DK VX-121/TEZ/D-IVA in partecipanti con fibrosi cistica di età compresa tra 1 e 11 anni. Lo studio dura 24 o 28 settimane - Durante questo periodo si svolgeranno 11 visite in clinica, ciascuna della durata di tra 2,5 e 5,5 ore.
(BASEC)
Untersuchte Intervention
Durante il periodo di trattamento, tutti i partecipanti riceveranno VX-121/TEZ/D-IVA per circa 24 settimane oltre alla loro regolare terapia per la fibrosi cistica.
(BASEC)
Untersuchte Krankheit(en)
Fibrosi cistica
(BASEC)
- Pazienti di età compresa tra 6 e 11 anni con diagnosi confermata di fibrosi cistica - Il peso corporeo deve essere compreso tra il 5° e il 95° percentile - I pazienti devono avere almeno una mutazione TCR (inclusa F508del) nel gene CFTR (BASEC)
Ausschlusskriterien
- Malattia anamnestica che rappresenta un rischio aggiuntivo per il paziente o che potrebbe falsare i risultati dello studio - Deviations significative dei valori di laboratorio dalla norma - Intolleranza anamnestica a una sostanza della terapia dello studio (BASEC)
Studienstandort
Bern, Zürich
(BASEC)
Sponsor
Vertex Pharmaceuticals Incorporated Vertex Pharmaceuticals (CH) GmbH
(BASEC)
Kontakt für weitere Auskünfte zur Studie
Kontaktperson Schweiz
Prof. Dr. Alexander Möller
+41 44 249 49 49
alexander.moeller@clutterkispi.uzh.chUnversitäts-Kinderspital Zürich Lenggstrasse 30 8008 Zürich
(BASEC)
Wissenschaftliche Auskünfte
nicht verfügbar
Name der bewilligenden Ethikkommission (bei multizentrischen Studien nur die Leitkommission)
Ethikkommission Zürich
(BASEC)
Datum der Bewilligung durch die Ethikkommission
29.11.2022
(BASEC)
ICTRP Studien-ID
nicht verfügbar
Offizieller Titel (Genehmigt von der Ethikkommission)
A Phase 3 Study Evaluating the Pharmacokinetics, Safety, and Tolerability of VX‑121/Tezacaftor/Deutivacaftor Triple Combination Therapy in Cystic Fibrosis Subjects 1 Through 11 Years of Age (BASEC)
Wissenschaftlicher Titel
nicht verfügbar
Öffentlicher Titel
nicht verfügbar
Untersuchte Krankheit(en)
nicht verfügbar
Untersuchte Intervention
nicht verfügbar
Studientyp
nicht verfügbar
Studiendesign
nicht verfügbar
Ein-/Ausschlusskriterien
nicht verfügbar
nicht verfügbar
Primäre und sekundäre Endpunkte
nicht verfügbar
nicht verfügbar
Registrierungsdatum
nicht verfügbar
Einschluss des ersten Teilnehmers
nicht verfügbar
Sekundäre Sponsoren
nicht verfügbar
Weitere Kontakte
nicht verfügbar
Sekundäre IDs
nicht verfügbar
Angaben zur Verfügbarkeit von individuellen Teilnehmerdaten
nicht verfügbar
Weitere Informationen zur Studie
nicht verfügbar
Ergebnisse der Studie
Zusammenfassung der Ergebnisse
nicht verfügbar
Link zu den Ergebnissen im Primärregister
nicht verfügbar