Informations générales
  • Catégorie de maladie Maladies endocriniennes (hors cancer) , Maladies génétiques (BASEC)
  • État du recrutement recrutement en cours (BASEC/ICTRP)
  • Lieu de l’étude
    Berne, Zurich
    (BASEC)
  • Responsable de l'étude Prof. Dr. Alexander Möller alexander.moeller@kispi.uzh.ch (BASEC)
  • Source(s) de données BASEC: Importé de 13.06.2025 ICTRP: N/A
  • Date de mise à jour 13.06.2025 09:35
HumRes61992 | SNCTP000005262 | BASEC2022-01673

Évaluation de VX-121/Tezacaftor/Deutivacaftor chez des participants atteints de mucoviscidose âgés de 1 à 11 ans

  • Catégorie de maladie Maladies endocriniennes (hors cancer) , Maladies génétiques (BASEC)
  • État du recrutement recrutement en cours (BASEC/ICTRP)
  • Lieu de l’étude
    Berne, Zurich
    (BASEC)
  • Responsable de l'étude Prof. Dr. Alexander Möller alexander.moeller@kispi.uzh.ch (BASEC)
  • Source(s) de données BASEC: Importé de 13.06.2025 ICTRP: N/A
  • Date de mise à jour 13.06.2025 09:35

Résumé de l'étude

Il s'agit d'une étude multicentrique de phase III pour évaluer la sécurité, la tolérance et l'efficacité de la thérapie DK VX-121/TEZ/D-IVA chez des participants atteints de mucoviscidose âgés de 1 à 11 ans. L'étude dure 24 ou 28 semaines - Pendant cette période, 11 visites à la clinique auront lieu, chacune durant entre 2,5 et 5,5 heures.

(BASEC)

Intervention étudiée

Pendant la période de traitement, tous les participants recevront VX-121/TEZ/D-IVA pendant environ 24 semaines en plus de leur médication régulière pour la mucoviscidose.

(BASEC)

Maladie en cours d'investigation

Mucoviscidose

(BASEC)

Critères de participation
- Patients âgés de 6 à 11 ans avec un diagnostic confirmé de mucoviscidose - Le poids corporel doit se situer entre le 5e et le 95e percentile - Les patients doivent avoir au moins une mutation TCR (y compris F508del) dans le gène CFTR (BASEC)

Critères d'exclusion
- Maladie anamnestique présentant un risque supplémentaire pour le patient ou pouvant fausser les résultats de l'étude - Écarts significatifs des valeurs de laboratoire par rapport à la norme - Intolérance anamnestique à une substance de la médication de l'étude (BASEC)

Lieu de l’étude

Berne, Zurich

(BASEC)

non disponible

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated Vertex Pharmaceuticals (CH) GmbH

(BASEC)

Contact pour plus d'informations sur l'étude

Personne de contact en Suisse

Prof. Dr. Alexander Möller

+41 44 249 49 49

alexander.moeller@kispi.uzh.ch

Unversitäts-Kinderspital Zürich Lenggstrasse 30 8008 Zürich

(BASEC)

Informations scientifiques

non disponible

Nom du comité d'éthique approbateur (pour les études multicentriques, uniquement le comité principal)

Commission cantonale de Zurich

(BASEC)

Date d'approbation du comité d'éthique

29.11.2022

(BASEC)


Identifiant de l'essai ICTRP
non disponible

Titre officiel (approuvé par le comité d'éthique)
A Phase 3 Study Evaluating the Pharmacokinetics, Safety, and Tolerability of VX‑121/Tezacaftor/Deutivacaftor Triple Combination Therapy in Cystic Fibrosis Subjects 1 Through 11 Years of Age (BASEC)

Titre académique
non disponible

Titre public
non disponible

Maladie en cours d'investigation
non disponible

Intervention étudiée
non disponible

Type d'essai
non disponible

Plan de l'étude
non disponible

Critères d'inclusion/exclusion
non disponible

non disponible

Critères d'évaluation principaux et secondaires
non disponible

non disponible

Date d'enregistrement
non disponible

Inclusion du premier participant
non disponible

Sponsors secondaires
non disponible

Contacts supplémentaires
non disponible

ID secondaires
non disponible

Résultats-Données individuelles des participants
non disponible

Informations complémentaires sur l'essai
non disponible

Résultats de l'essai

Résumé des résultats

non disponible

Lien vers les résultats dans le registre primaire

non disponible