Évaluation de VX-121/Tezacaftor/Deutivacaftor chez des participants atteints de mucoviscidose âgés de 1 à 11 ans
Summary description of the study
Il s'agit d'une étude multicentrique de phase III pour évaluer la sécurité, la tolérance et l'efficacité de la thérapie DK VX-121/TEZ/D-IVA chez des participants atteints de mucoviscidose âgés de 1 à 11 ans. L'étude dure 24 ou 28 semaines - Pendant cette période, 11 visites à la clinique auront lieu, chacune durant entre 2,5 et 5,5 heures.
(BASEC)
Intervention under investigation
Pendant la période de traitement, tous les participants recevront VX-121/TEZ/D-IVA pendant environ 24 semaines en plus de leur médication régulière pour la mucoviscidose.
(BASEC)
Disease under investigation
Mucoviscidose
(BASEC)
- Patients âgés de 6 à 11 ans avec un diagnostic confirmé de mucoviscidose - Le poids corporel doit se situer entre le 5e et le 95e percentile - Les patients doivent avoir au moins une mutation TCR (y compris F508del) dans le gène CFTR (BASEC)
Exclusion criteria
- Maladie anamnestique présentant un risque supplémentaire pour le patient ou pouvant fausser les résultats de l'étude - Écarts significatifs des valeurs de laboratoire par rapport à la norme - Intolérance anamnestique à une substance de la médication de l'étude (BASEC)
Trial sites
Bern, Zurich
(BASEC)
Sponsor
Vertex Pharmaceuticals Incorporated Vertex Pharmaceuticals (CH) GmbH
(BASEC)
Contact
Contact Person Switzerland
Prof. Dr. Alexander Möller
+41 44 249 49 49
alexander.moeller@clutterkispi.uzh.chUnversitäts-Kinderspital Zürich Lenggstrasse 30 8008 Zürich
(BASEC)
Scientific Information
not available
Name of the authorising ethics committee (for multicentre studies, only the lead committee)
Ethics Committee Zurich
(BASEC)
Date of authorisation
29.11.2022
(BASEC)
ICTRP Trial ID
not available
Official title (approved by ethics committee)
A Phase 3 Study Evaluating the Pharmacokinetics, Safety, and Tolerability of VX‑121/Tezacaftor/Deutivacaftor Triple Combination Therapy in Cystic Fibrosis Subjects 1 Through 11 Years of Age (BASEC)
Academic title
not available
Public title
not available
Disease under investigation
not available
Intervention under investigation
not available
Type of trial
not available
Trial design
not available
Inclusion/Exclusion criteria
not available
not available
Primary and secondary end points
not available
not available
Registration date
not available
Incorporation of the first participant
not available
Secondary sponsors
not available
Additional contacts
not available
Secondary trial IDs
not available
Results-Individual Participant Data (IPD)
not available
Further information on the trial
not available
Results of the trial
Results summary
not available
Link to the results in the primary register
not available