Informazioni generali
  • Categoria della malattia Malattie endocrinologiche (non cancro) , Malattie genetiche (BASEC)
  • Stato di reclutamento reclutamento in corso (BASEC/ICTRP)
  • Luogo dello studio
    Berna, Zurigo
    (BASEC)
  • Responsabile dello studio Prof. Dr. Alexander Möller alexander.moeller@kispi.uzh.ch (BASEC)
  • Fonte dati BASEC: Importato da 04.04.2025 ICTRP: N/A
  • Ultimo aggiornamento 04.04.2025 09:15
HumRes61992 | SNCTP000005262 | BASEC2022-01673

Évaluation de VX-121/Tezacaftor/Deutivacaftor chez des participants atteints de mucoviscidose âgés de 1 à 11 ans

  • Categoria della malattia Malattie endocrinologiche (non cancro) , Malattie genetiche (BASEC)
  • Stato di reclutamento reclutamento in corso (BASEC/ICTRP)
  • Luogo dello studio
    Berna, Zurigo
    (BASEC)
  • Responsabile dello studio Prof. Dr. Alexander Möller alexander.moeller@kispi.uzh.ch (BASEC)
  • Fonte dati BASEC: Importato da 04.04.2025 ICTRP: N/A
  • Ultimo aggiornamento 04.04.2025 09:15

Descrizione riassuntiva dello studio

Il s'agit d'une étude multicentrique de phase III pour évaluer la sécurité, la tolérance et l'efficacité de la thérapie DK VX-121/TEZ/D-IVA chez des participants atteints de mucoviscidose âgés de 1 à 11 ans. L'étude dure 24 ou 28 semaines - Pendant cette période, 11 visites à la clinique auront lieu, chacune durant entre 2,5 et 5,5 heures.

(BASEC)

Intervento studiato

Pendant la période de traitement, tous les participants recevront VX-121/TEZ/D-IVA pendant environ 24 semaines en plus de leur médication régulière pour la mucoviscidose.

(BASEC)

Malattie studiate

Mucoviscidose

(BASEC)

Criteri di partecipazione
- Patients âgés de 6 à 11 ans avec un diagnostic confirmé de mucoviscidose - Le poids corporel doit se situer entre le 5e et le 95e percentile - Les patients doivent avoir au moins une mutation TCR (y compris F508del) dans le gène CFTR (BASEC)

Criteri di esclusione
- Maladie anamnestique présentant un risque supplémentaire pour le patient ou pouvant fausser les résultats de l'étude - Écarts significatifs des valeurs de laboratoire par rapport à la norme - Intolérance anamnestique à une substance de la médication de l'étude (BASEC)

Luogo dello studio

Berna, Zurigo

(BASEC)

non disponibile

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated Vertex Pharmaceuticals (CH) GmbH

(BASEC)

Contatto per ulteriori informazioni sullo studio

Persona di contatto in Svizzera

Prof. Dr. Alexander Möller

+41 44 249 49 49

alexander.moeller@kispi.uzh.ch

Unversitäts-Kinderspital Zürich Lenggstrasse 30 8008 Zürich

(BASEC)

Informazioni scientifiche

non disponibile

Nome del comitato etico approvante (per studi multicentrici solo il comitato principale)

Commissione etica Zurigo

(BASEC)

Data di approvazione del comitato etico

29.11.2022

(BASEC)


ID di studio ICTRP
non disponibile

Titolo ufficiale (approvato dal comitato etico)
A Phase 3 Study Evaluating the Pharmacokinetics, Safety, and Tolerability of VX‑121/Tezacaftor/Deutivacaftor Triple Combination Therapy in Cystic Fibrosis Subjects 1 Through 11 Years of Age (BASEC)

Titolo accademico
non disponibile

Titolo pubblico
non disponibile

Malattie studiate
non disponibile

Intervento studiato
non disponibile

Tipo di studio
non disponibile

Disegno dello studio
non disponibile

Criteri di inclusione/esclusione
non disponibile

non disponibile

Endpoint primari e secondari
non disponibile

non disponibile

Data di registrazione
non disponibile

Inclusione del primo partecipante
non disponibile

Sponsor secondari
non disponibile

Contatti aggiuntivi
non disponibile

ID secondari
non disponibile

Risultati-Dati individuali dei partecipanti
non disponibile

Ulteriori informazioni sullo studio
non disponibile

Risultati dello studio

Riepilogo dei risultati

non disponibile

Link ai risultati nel registro primario

non disponibile