Allgemeine Informationen
  • Krankheitskategorie Endokrinologische Erkrankungen (nicht Krebs) , Genetische Störungen (BASEC)
  • Rekrutierungsstatus Rekrutierung läuft (BASEC/ICTRP)
  • Studienstandort
    Bern, Zürich
    (BASEC)
  • Studienverantwortliche Prof. Dr. Alexander Möller alexander.moeller@kispi.uzh.ch (BASEC)
  • Datenquelle(n) BASEC: Import vom 04.04.2025 ICTRP: N/A
  • Letzte Aktualisierung 04.04.2025 09:15
HumRes61992 | SNCTP000005262 | BASEC2022-01673

Évaluation de VX-121/Tezacaftor/Deutivacaftor chez des participants atteints de mucoviscidose âgés de 1 à 11 ans

  • Krankheitskategorie Endokrinologische Erkrankungen (nicht Krebs) , Genetische Störungen (BASEC)
  • Rekrutierungsstatus Rekrutierung läuft (BASEC/ICTRP)
  • Studienstandort
    Bern, Zürich
    (BASEC)
  • Studienverantwortliche Prof. Dr. Alexander Möller alexander.moeller@kispi.uzh.ch (BASEC)
  • Datenquelle(n) BASEC: Import vom 04.04.2025 ICTRP: N/A
  • Letzte Aktualisierung 04.04.2025 09:15

Zusammenfassung der Studie

Il s'agit d'une étude multicentrique de phase III pour évaluer la sécurité, la tolérance et l'efficacité de la thérapie DK VX-121/TEZ/D-IVA chez des participants atteints de mucoviscidose âgés de 1 à 11 ans. L'étude dure 24 ou 28 semaines - Pendant cette période, 11 visites à la clinique auront lieu, chacune durant entre 2,5 et 5,5 heures.

(BASEC)

Untersuchte Intervention

Pendant la période de traitement, tous les participants recevront VX-121/TEZ/D-IVA pendant environ 24 semaines en plus de leur médication régulière pour la mucoviscidose.

(BASEC)

Untersuchte Krankheit(en)

Mucoviscidose

(BASEC)

Kriterien zur Teilnahme
- Patients âgés de 6 à 11 ans avec un diagnostic confirmé de mucoviscidose - Le poids corporel doit se situer entre le 5e et le 95e percentile - Les patients doivent avoir au moins une mutation TCR (y compris F508del) dans le gène CFTR (BASEC)

Ausschlusskriterien
- Maladie anamnestique présentant un risque supplémentaire pour le patient ou pouvant fausser les résultats de l'étude - Écarts significatifs des valeurs de laboratoire par rapport à la norme - Intolérance anamnestique à une substance de la médication de l'étude (BASEC)

Studienstandort

Bern, Zürich

(BASEC)

nicht verfügbar

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated Vertex Pharmaceuticals (CH) GmbH

(BASEC)

Kontakt für weitere Auskünfte zur Studie

Kontaktperson Schweiz

Prof. Dr. Alexander Möller

+41 44 249 49 49

alexander.moeller@kispi.uzh.ch

Unversitäts-Kinderspital Zürich Lenggstrasse 30 8008 Zürich

(BASEC)

Wissenschaftliche Auskünfte

nicht verfügbar

Name der bewilligenden Ethikkommission (bei multizentrischen Studien nur die Leitkommission)

Ethikkommission Zürich

(BASEC)

Datum der Bewilligung durch die Ethikkommission

29.11.2022

(BASEC)


ICTRP Studien-ID
nicht verfügbar

Offizieller Titel (Genehmigt von der Ethikkommission)
A Phase 3 Study Evaluating the Pharmacokinetics, Safety, and Tolerability of VX‑121/Tezacaftor/Deutivacaftor Triple Combination Therapy in Cystic Fibrosis Subjects 1 Through 11 Years of Age (BASEC)

Wissenschaftlicher Titel
nicht verfügbar

Öffentlicher Titel
nicht verfügbar

Untersuchte Krankheit(en)
nicht verfügbar

Untersuchte Intervention
nicht verfügbar

Studientyp
nicht verfügbar

Studiendesign
nicht verfügbar

Ein-/Ausschlusskriterien
nicht verfügbar

nicht verfügbar

Primäre und sekundäre Endpunkte
nicht verfügbar

nicht verfügbar

Registrierungsdatum
nicht verfügbar

Einschluss des ersten Teilnehmers
nicht verfügbar

Sekundäre Sponsoren
nicht verfügbar

Weitere Kontakte
nicht verfügbar

Sekundäre IDs
nicht verfügbar

Angaben zur Verfügbarkeit von individuellen Teilnehmerdaten
nicht verfügbar

Weitere Informationen zur Studie
nicht verfügbar

Ergebnisse der Studie

Zusammenfassung der Ergebnisse

nicht verfügbar

Link zu den Ergebnissen im Primärregister

nicht verfügbar