Informations générales
  • Catégorie de maladie Maladies endocriniennes (hors cancer) , Maladies génétiques (BASEC)
  • État du recrutement recrutement en cours (BASEC/ICTRP)
  • Lieu de l’étude
    Berne, Zurich
    (BASEC)
  • Responsable de l'étude Prof. Dr. Alexander Möller alexander.moeller@kispi.uzh.ch (BASEC)
  • Source(s) de données BASEC: Importé de 13.06.2025 ICTRP: N/A
  • Date de mise à jour 13.06.2025 09:35
HumRes61992 | SNCTP000005262 | BASEC2022-01673

Assessment of VX-121/Tezacaftor/Deutivacaftor in participants with cystic fibrosis aged 1–11 years

  • Catégorie de maladie Maladies endocriniennes (hors cancer) , Maladies génétiques (BASEC)
  • État du recrutement recrutement en cours (BASEC/ICTRP)
  • Lieu de l’étude
    Berne, Zurich
    (BASEC)
  • Responsable de l'étude Prof. Dr. Alexander Möller alexander.moeller@kispi.uzh.ch (BASEC)
  • Source(s) de données BASEC: Importé de 13.06.2025 ICTRP: N/A
  • Date de mise à jour 13.06.2025 09:35

Résumé de l'étude

This is a multicenter phase III study to assess the safety, tolerability, and efficacy of the DK therapy VX-121/TEZ/D-IVA in participants with cystic fibrosis aged 1 to 11 years. The study lasts 24 or 28 weeks - During this time, 11 clinic visits will take place, each lasting between 2.5 and 5.5 hours.

(BASEC)

Intervention étudiée

During the treatment period, all participants will receive VX-121/TEZ/D-IVA for approximately 24 weeks in addition to their regular cystic fibrosis medication.

(BASEC)

Maladie en cours d'investigation

Cystic fibrosis

(BASEC)

Critères de participation
- Patients aged between 6 and 11 years with a confirmed diagnosis of CF - Body weight must be between the 5th and 95th percentile - Patients must have at least one TCR mutation (including F508del) in the CFTR gene (BASEC)

Critères d'exclusion
- Anamnesis of disease that presents an additional risk to the patient or could distort study results - Significant deviations of laboratory values from the norm - Anamnesis of intolerance to a substance of the study medication (BASEC)

Lieu de l’étude

Berne, Zurich

(BASEC)

non disponible

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated Vertex Pharmaceuticals (CH) GmbH

(BASEC)

Contact pour plus d'informations sur l'étude

Personne de contact en Suisse

Prof. Dr. Alexander Möller

+41 44 249 49 49

alexander.moeller@kispi.uzh.ch

Unversitäts-Kinderspital Zürich Lenggstrasse 30 8008 Zürich

(BASEC)

Informations scientifiques

non disponible

Nom du comité d'éthique approbateur (pour les études multicentriques, uniquement le comité principal)

Commission cantonale de Zurich

(BASEC)

Date d'approbation du comité d'éthique

29.11.2022

(BASEC)


Identifiant de l'essai ICTRP
non disponible

Titre officiel (approuvé par le comité d'éthique)
A Phase 3 Study Evaluating the Pharmacokinetics, Safety, and Tolerability of VX‑121/Tezacaftor/Deutivacaftor Triple Combination Therapy in Cystic Fibrosis Subjects 1 Through 11 Years of Age (BASEC)

Titre académique
non disponible

Titre public
non disponible

Maladie en cours d'investigation
non disponible

Intervention étudiée
non disponible

Type d'essai
non disponible

Plan de l'étude
non disponible

Critères d'inclusion/exclusion
non disponible

non disponible

Critères d'évaluation principaux et secondaires
non disponible

non disponible

Date d'enregistrement
non disponible

Inclusion du premier participant
non disponible

Sponsors secondaires
non disponible

Contacts supplémentaires
non disponible

ID secondaires
non disponible

Résultats-Données individuelles des participants
non disponible

Informations complémentaires sur l'essai
non disponible

Résultats de l'essai

Résumé des résultats

non disponible

Lien vers les résultats dans le registre primaire

non disponible