Allgemeine Informationen
  • Krankheitskategorie Endokrinologische Erkrankungen (nicht Krebs) , Genetische Störungen (BASEC)
  • Rekrutierungsstatus Rekrutierung läuft (BASEC/ICTRP)
  • Studienstandort
    Bern, Zürich
    (BASEC)
  • Studienverantwortliche Prof. Dr. Alexander Möller alexander.moeller@kispi.uzh.ch (BASEC)
  • Datenquelle(n) BASEC: Import vom 13.06.2025 ICTRP: N/A
  • Letzte Aktualisierung 13.06.2025 09:35
HumRes61992 | SNCTP000005262 | BASEC2022-01673

Assessment of VX-121/Tezacaftor/Deutivacaftor in participants with cystic fibrosis aged 1–11 years

  • Krankheitskategorie Endokrinologische Erkrankungen (nicht Krebs) , Genetische Störungen (BASEC)
  • Rekrutierungsstatus Rekrutierung läuft (BASEC/ICTRP)
  • Studienstandort
    Bern, Zürich
    (BASEC)
  • Studienverantwortliche Prof. Dr. Alexander Möller alexander.moeller@kispi.uzh.ch (BASEC)
  • Datenquelle(n) BASEC: Import vom 13.06.2025 ICTRP: N/A
  • Letzte Aktualisierung 13.06.2025 09:35

Zusammenfassung der Studie

This is a multicenter phase III study to assess the safety, tolerability, and efficacy of the DK therapy VX-121/TEZ/D-IVA in participants with cystic fibrosis aged 1 to 11 years. The study lasts 24 or 28 weeks - During this time, 11 clinic visits will take place, each lasting between 2.5 and 5.5 hours.

(BASEC)

Untersuchte Intervention

During the treatment period, all participants will receive VX-121/TEZ/D-IVA for approximately 24 weeks in addition to their regular cystic fibrosis medication.

(BASEC)

Untersuchte Krankheit(en)

Cystic fibrosis

(BASEC)

Kriterien zur Teilnahme
- Patients aged between 6 and 11 years with a confirmed diagnosis of CF - Body weight must be between the 5th and 95th percentile - Patients must have at least one TCR mutation (including F508del) in the CFTR gene (BASEC)

Ausschlusskriterien
- Anamnesis of disease that presents an additional risk to the patient or could distort study results - Significant deviations of laboratory values from the norm - Anamnesis of intolerance to a substance of the study medication (BASEC)

Studienstandort

Bern, Zürich

(BASEC)

nicht verfügbar

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated Vertex Pharmaceuticals (CH) GmbH

(BASEC)

Kontakt für weitere Auskünfte zur Studie

Kontaktperson Schweiz

Prof. Dr. Alexander Möller

+41 44 249 49 49

alexander.moeller@kispi.uzh.ch

Unversitäts-Kinderspital Zürich Lenggstrasse 30 8008 Zürich

(BASEC)

Wissenschaftliche Auskünfte

nicht verfügbar

Name der bewilligenden Ethikkommission (bei multizentrischen Studien nur die Leitkommission)

Ethikkommission Zürich

(BASEC)

Datum der Bewilligung durch die Ethikkommission

29.11.2022

(BASEC)


ICTRP Studien-ID
nicht verfügbar

Offizieller Titel (Genehmigt von der Ethikkommission)
A Phase 3 Study Evaluating the Pharmacokinetics, Safety, and Tolerability of VX‑121/Tezacaftor/Deutivacaftor Triple Combination Therapy in Cystic Fibrosis Subjects 1 Through 11 Years of Age (BASEC)

Wissenschaftlicher Titel
nicht verfügbar

Öffentlicher Titel
nicht verfügbar

Untersuchte Krankheit(en)
nicht verfügbar

Untersuchte Intervention
nicht verfügbar

Studientyp
nicht verfügbar

Studiendesign
nicht verfügbar

Ein-/Ausschlusskriterien
nicht verfügbar

nicht verfügbar

Primäre und sekundäre Endpunkte
nicht verfügbar

nicht verfügbar

Registrierungsdatum
nicht verfügbar

Einschluss des ersten Teilnehmers
nicht verfügbar

Sekundäre Sponsoren
nicht verfügbar

Weitere Kontakte
nicht verfügbar

Sekundäre IDs
nicht verfügbar

Angaben zur Verfügbarkeit von individuellen Teilnehmerdaten
nicht verfügbar

Weitere Informationen zur Studie
nicht verfügbar

Ergebnisse der Studie

Zusammenfassung der Ergebnisse

nicht verfügbar

Link zu den Ergebnissen im Primärregister

nicht verfügbar