Informazioni generali
  • Categoria della malattia Malattie endocrinologiche (non cancro) , Malattie genetiche (BASEC)
  • Stato di reclutamento reclutamento in corso (BASEC/ICTRP)
  • Luogo dello studio
    Berna, Zurigo
    (BASEC)
  • Responsabile dello studio Prof. Dr. Alexander Möller alexander.moeller@kispi.uzh.ch (BASEC)
  • Fonte dati BASEC: Importato da 13.06.2025 ICTRP: N/A
  • Ultimo aggiornamento 13.06.2025 09:35
HumRes61992 | SNCTP000005262 | BASEC2022-01673

Assessment of VX-121/Tezacaftor/Deutivacaftor in participants with cystic fibrosis aged 1–11 years

  • Categoria della malattia Malattie endocrinologiche (non cancro) , Malattie genetiche (BASEC)
  • Stato di reclutamento reclutamento in corso (BASEC/ICTRP)
  • Luogo dello studio
    Berna, Zurigo
    (BASEC)
  • Responsabile dello studio Prof. Dr. Alexander Möller alexander.moeller@kispi.uzh.ch (BASEC)
  • Fonte dati BASEC: Importato da 13.06.2025 ICTRP: N/A
  • Ultimo aggiornamento 13.06.2025 09:35

Descrizione riassuntiva dello studio

This is a multicenter phase III study to assess the safety, tolerability, and efficacy of the DK therapy VX-121/TEZ/D-IVA in participants with cystic fibrosis aged 1 to 11 years. The study lasts 24 or 28 weeks - During this time, 11 clinic visits will take place, each lasting between 2.5 and 5.5 hours.

(BASEC)

Intervento studiato

During the treatment period, all participants will receive VX-121/TEZ/D-IVA for approximately 24 weeks in addition to their regular cystic fibrosis medication.

(BASEC)

Malattie studiate

Cystic fibrosis

(BASEC)

Criteri di partecipazione
- Patients aged between 6 and 11 years with a confirmed diagnosis of CF - Body weight must be between the 5th and 95th percentile - Patients must have at least one TCR mutation (including F508del) in the CFTR gene (BASEC)

Criteri di esclusione
- Anamnesis of disease that presents an additional risk to the patient or could distort study results - Significant deviations of laboratory values from the norm - Anamnesis of intolerance to a substance of the study medication (BASEC)

Luogo dello studio

Berna, Zurigo

(BASEC)

non disponibile

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated Vertex Pharmaceuticals (CH) GmbH

(BASEC)

Contatto per ulteriori informazioni sullo studio

Persona di contatto in Svizzera

Prof. Dr. Alexander Möller

+41 44 249 49 49

alexander.moeller@kispi.uzh.ch

Unversitäts-Kinderspital Zürich Lenggstrasse 30 8008 Zürich

(BASEC)

Informazioni scientifiche

non disponibile

Nome del comitato etico approvante (per studi multicentrici solo il comitato principale)

Commissione etica Zurigo

(BASEC)

Data di approvazione del comitato etico

29.11.2022

(BASEC)


ID di studio ICTRP
non disponibile

Titolo ufficiale (approvato dal comitato etico)
A Phase 3 Study Evaluating the Pharmacokinetics, Safety, and Tolerability of VX‑121/Tezacaftor/Deutivacaftor Triple Combination Therapy in Cystic Fibrosis Subjects 1 Through 11 Years of Age (BASEC)

Titolo accademico
non disponibile

Titolo pubblico
non disponibile

Malattie studiate
non disponibile

Intervento studiato
non disponibile

Tipo di studio
non disponibile

Disegno dello studio
non disponibile

Criteri di inclusione/esclusione
non disponibile

non disponibile

Endpoint primari e secondari
non disponibile

non disponibile

Data di registrazione
non disponibile

Inclusione del primo partecipante
non disponibile

Sponsor secondari
non disponibile

Contatti aggiuntivi
non disponibile

ID secondari
non disponibile

Risultati-Dati individuali dei partecipanti
non disponibile

Ulteriori informazioni sullo studio
non disponibile

Risultati dello studio

Riepilogo dei risultati

non disponibile

Link ai risultati nel registro primario

non disponibile