Pulse-UP: Ormone GnRH sulla concentrazione, attenzione e linguaggio nelle persone con trisomia 21 Pulse-UP: Hormone GnRH on concentration, attention and language in people with Down syndrome
Résumé de l'étude
Le persone con trisomia 21 presentano difetti di concentrazione, attenzione e linguaggio. Un trattamento chiamato "ormone GnRH", comunemente utilizzato nel trattamento della fertilità e senza effetti collaterali significativi, ha mostrato un effetto positivo sulla cognizione in topi con trisomia 21. Abbiamo condotto uno studio pilota con 8 persone che ha dimostrato l'effetto di questo trattamento su attenzione, ragionamento e comprensione in giovani adulti con trisomia 21. Dopo questa fase pilota, inizieremo la fase successiva, uno studio randomizzato, durante il quale ogni partecipante sarà assegnato casualmente al gruppo di trattamento o al gruppo placebo (né l'investigatore né il partecipante sapranno a quale gruppo appartiene). Il trattamento sarà somministrato per 6 mesi tramite un piccolo dispositivo, posizionato nella parte superiore del braccio o dell'addome, che inietta indolore sotto la pelle. Il dispositivo dovrà essere sostituito ogni 3 giorni con uno nuovo. Lo studio si svolgerà per 12 mesi, di cui 6 mesi di trattamento e 6 mesi di follow-up. Le visite (8 in totale) saranno organizzate presso il CHUV a Losanna e/o all'UKBB a Basilea. Una prima visita di inclusione verificherà se la persona soddisfa i criteri per partecipare allo studio. Comprenderà una visita clinica, un'ecografia ovarica per le donne e test di comprensione. L'efficacia del trattamento sarà valutata alla fine dello studio confrontando i risultati di tutti gli esami.
(BASEC)
Intervention étudiée
Fase 2 - Studio Randomizzato
Confermeremo l'efficacia dell'ormone GnRH sulla cognizione nelle persone nate con trisomia 21 confrontandolo con un placebo.
- Gruppo 1: trattamento "ormone GnRH" (terapia commercializzata con il nome di Lutrelef)
- Gruppo 2: Placebo (soluzione salina)
(BASEC)
Maladie en cours d'investigation
Trisomia 21 (Sindrome di Down)
(BASEC)
1) Diagnosi di Trisomia 21 2) Età: 16-50 anni 3) Linguaggio corrente e capacità di comprendere le procedure dello studio 4) Consenso a una contraccezione non ormonale Per le donne: dispositivo intrauterino al rame, legatura delle tube precedente o preservativi per il partner Per gli uomini: preservativi o vasectomia (BASEC)
Critères d'exclusion
1) Segni clinici o biochimici che suggeriscono una malattia acuta o che richiedono ospedalizzazione 2) Abuso cronico di alcol, droghe o farmaci 3) Assunzione di farmaci che modificano gli ormoni 4) Partecipazione a un altro studio 5) Desiderio di genitorialità durante lo studio 6) Donne: cisti ovarica, sindrome dell'ovaio policistico, mestruazioni irregolari 7) Controindicazioni alla risonanza magnetica (pacemaker, clip metalliche, ..) (BASEC)
Lieu de l’étude
Bâle, Lausanne
(BASEC)
Sponsor
Prof Pitteloud Nelly, CHUV Lausanne
(BASEC)
Contact pour plus d'informations sur l'étude
Personne de contact en Suisse
Tommaso Todisco
+41213140603
pulseup@clutterchuv.chCentre Hospitalier Universitaire Vaudois
(BASEC)
Informations générales
Endocrinology, Metabolism, Diabetology (CHUV),
+41 21 314 06 25;+41 21 314 06 25
pulseup@clutterchuv.ch(ICTRP)
Informations scientifiques
Endocrinology, Metabolism, Diabetology (CHUV),
+41 21 314 06 25;+41 21 314 06 25
pulseup@clutterchuv.ch(ICTRP)
Nom du comité d'éthique approbateur (pour les études multicentriques, uniquement le comité principal)
Commission cantonale d'éthique du Vaud
(BASEC)
Date d'approbation du comité d'éthique
17.08.2020
(BASEC)
Identifiant de l'essai ICTRP
NCT04390646 (ICTRP)
Titre officiel (approuvé par le comité d'éthique)
Effect of pulsatile GnRH therapy on cognition in Down syndrome: randomized placebo control study (BASEC)
Titre académique
Effetto della terapia pulsatile GnRH sulla cognizione nella sindrome di Down: studio controllato randomizzato con placebo (ICTRP)
Titre public
Terapia GnRH sulla cognizione nella sindrome di Down (ICTRP)
Maladie en cours d'investigation
Sindrome di Down;Declino cognitivo;Malattia di Alzheimer, insorgenza precoce;Disturbi dell'olfatto (ICTRP)
Intervention étudiée
Farmaco: GnRH, acetato di gonadorelina;Farmaco: NaCl 0,9% (ICTRP)
Type d'essai
Interventional (ICTRP)
Plan de l'étude
Assegnazione: Randomizzata. Modello di intervento: Assegnazione parallela. Scopo primario: Trattamento. Mascheramento: Triplo (Partecipante, Fornitore di assistenza, Investigatore). (ICTRP)
Critères d'inclusion/exclusion
Genere: Tutti
Età massima: 50 anni
Età minima: 16 anni
Criteri di inclusione:
- Diagnosi di trisomia 21
- Espressione verbale (capacità di seguire le procedure dello studio)
- Consenso a una contraccezione non ormonale durante l'intera durata dello studio Per
le donne: dispositivo intrauterino con rame, legatura delle tube precedente o preservativi per il
partner Per gli uomini: preservativi o vasectomia
Criteri di esclusione:
- Malattia acuta (risultati clinici o biochimici che suggeriscono malattia acuta/
ricovero)
- Abuso cronico di alcol, uso di droghe illecite, abuso di steroidi anabolizzanti, farmaci psicotropi
segnalati dai caregiver
- Assunzione di farmaci che modificano gli ormoni: spironolattone, ketoconazolo,
anticoagulanti, corticosteroidi, ormone ACTH, psicotropi, inclusi
antidepressivi, antipsicotici e anticonvulsivanti.
- Adenoma ipofisario noto e altri tumori dipendenti dagli ormoni
- Partecipazione a un altro studio clinico
- Intenzione di diventare genitore durante il corso dello studio
- Femminile: cisti ovariche, anovulazione non ipotalamica (cioè sindrome dell'ovaio policistico),
gravidanza o allattamento
- Maschile: ematocrito > 54%
- Controindicazioni per la risonanza magnetica (ad es. pacemaker, clip metallici, ecc.)
- Il partecipante o il suo rappresentante legale non vogliono essere informati in caso di
risultati incidentali
(ICTRP)
non disponible
Critères d'évaluation principaux et secondaires
Cognizione (ICTRP)
Compito di ordinamento delle carte di cambiamento dimensionale (DCCS);Apprendimento associato a coppie (PAL, parte della batteria CANTAB);Test dei token;Compito di tapping dei blocchi di Corsi;Test di ripetizione di non parole Litmus;Qualità della vita correlata alla salute SF-12;Comportamento adattivo (Vineland II) - questionario per caregiver;Glicemia;Insulinemia;Colesterolo totale;Colesterolo HDL (lipoproteine ad alta densità);Colesterolo LDL (lipoproteine a bassa densità);Trigliceridi (ICTRP)
Date d'enregistrement
non disponible
Inclusion du premier participant
non disponible
Sponsors secondaires
non disponible
Contacts supplémentaires
Nelly Pitteloud, MD;Pulse-UP study;Pulse-UP Study, pulseup@chuv.ch, +41 21 314 06 25;+41 21 314 06 25, Endocrinology, Metabolism, Diabetology (CHUV), (ICTRP)
ID secondaires
700779, 2020-00270, Pulse-UP (ICTRP)
Résultats-Données individuelles des participants
non disponible
Informations complémentaires sur l'essai
https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04390646 (ICTRP)
Résultats de l'essai
Résumé des résultats
non disponible
Lien vers les résultats dans le registre primaire
non disponible