Pulse-UP: Ormone GnRH sulla concentrazione, attenzione e linguaggio nelle persone con trisomia 21 Pulse-UP: Hormone GnRH on concentration, attention and language in people with Down syndrome
Zusammenfassung der Studie
Le persone con trisomia 21 presentano difetti di concentrazione, attenzione e linguaggio. Un trattamento chiamato "ormone GnRH", comunemente utilizzato nel trattamento della fertilità e senza effetti collaterali significativi, ha mostrato un effetto positivo sulla cognizione in topi con trisomia 21. Abbiamo condotto uno studio pilota con 8 persone che ha dimostrato l'effetto di questo trattamento su attenzione, ragionamento e comprensione in giovani adulti con trisomia 21. Dopo questa fase pilota, inizieremo la fase successiva, uno studio randomizzato, durante il quale ogni partecipante sarà assegnato casualmente al gruppo di trattamento o al gruppo placebo (né l'investigatore né il partecipante sapranno a quale gruppo appartiene). Il trattamento sarà somministrato per 6 mesi tramite un piccolo dispositivo, posizionato nella parte superiore del braccio o dell'addome, che inietta indolore sotto la pelle. Il dispositivo dovrà essere sostituito ogni 3 giorni con uno nuovo. Lo studio si svolgerà per 12 mesi, di cui 6 mesi di trattamento e 6 mesi di follow-up. Le visite (8 in totale) saranno organizzate presso il CHUV a Losanna e/o all'UKBB a Basilea. Una prima visita di inclusione verificherà se la persona soddisfa i criteri per partecipare allo studio. Comprenderà una visita clinica, un'ecografia ovarica per le donne e test di comprensione. L'efficacia del trattamento sarà valutata alla fine dello studio confrontando i risultati di tutti gli esami.
(BASEC)
Untersuchte Intervention
Fase 2 - Studio Randomizzato
Confermeremo l'efficacia dell'ormone GnRH sulla cognizione nelle persone nate con trisomia 21 confrontandolo con un placebo.
- Gruppo 1: trattamento "ormone GnRH" (terapia commercializzata con il nome di Lutrelef)
- Gruppo 2: Placebo (soluzione salina)
(BASEC)
Untersuchte Krankheit(en)
Trisomia 21 (Sindrome di Down)
(BASEC)
1) Diagnosi di Trisomia 21 2) Età: 16-50 anni 3) Linguaggio corrente e capacità di comprendere le procedure dello studio 4) Consenso a una contraccezione non ormonale Per le donne: dispositivo intrauterino al rame, legatura delle tube precedente o preservativi per il partner Per gli uomini: preservativi o vasectomia (BASEC)
Ausschlusskriterien
1) Segni clinici o biochimici che suggeriscono una malattia acuta o che richiedono ospedalizzazione 2) Abuso cronico di alcol, droghe o farmaci 3) Assunzione di farmaci che modificano gli ormoni 4) Partecipazione a un altro studio 5) Desiderio di genitorialità durante lo studio 6) Donne: cisti ovarica, sindrome dell'ovaio policistico, mestruazioni irregolari 7) Controindicazioni alla risonanza magnetica (pacemaker, clip metalliche, ..) (BASEC)
Studienstandort
Basel, Lausanne
(BASEC)
Sponsor
Prof Pitteloud Nelly, CHUV Lausanne
(BASEC)
Kontakt für weitere Auskünfte zur Studie
Kontaktperson Schweiz
Tommaso Todisco
+41213140603
pulseup@clutterchuv.chCentre Hospitalier Universitaire Vaudois
(BASEC)
Allgemeine Auskünfte
Endocrinology, Metabolism, Diabetology (CHUV),
+41 21 314 06 25;+41 21 314 06 25
pulseup@clutterchuv.ch(ICTRP)
Wissenschaftliche Auskünfte
Endocrinology, Metabolism, Diabetology (CHUV),
+41 21 314 06 25;+41 21 314 06 25
pulseup@clutterchuv.ch(ICTRP)
Name der bewilligenden Ethikkommission (bei multizentrischen Studien nur die Leitkommission)
Ethikkommission Waadt
(BASEC)
Datum der Bewilligung durch die Ethikkommission
17.08.2020
(BASEC)
ICTRP Studien-ID
NCT04390646 (ICTRP)
Offizieller Titel (Genehmigt von der Ethikkommission)
Effect of pulsatile GnRH therapy on cognition in Down syndrome: randomized placebo control study (BASEC)
Wissenschaftlicher Titel
Effetto della terapia pulsatile GnRH sulla cognizione nella sindrome di Down: studio controllato randomizzato con placebo (ICTRP)
Öffentlicher Titel
Terapia GnRH sulla cognizione nella sindrome di Down (ICTRP)
Untersuchte Krankheit(en)
Sindrome di Down;Declino cognitivo;Malattia di Alzheimer, insorgenza precoce;Disturbi dell'olfatto (ICTRP)
Untersuchte Intervention
Farmaco: GnRH, acetato di gonadorelina;Farmaco: NaCl 0,9% (ICTRP)
Studientyp
Interventional (ICTRP)
Studiendesign
Assegnazione: Randomizzata. Modello di intervento: Assegnazione parallela. Scopo primario: Trattamento. Mascheramento: Triplo (Partecipante, Fornitore di assistenza, Investigatore). (ICTRP)
Ein-/Ausschlusskriterien
Genere: Tutti
Età massima: 50 anni
Età minima: 16 anni
Criteri di inclusione:
- Diagnosi di trisomia 21
- Espressione verbale (capacità di seguire le procedure dello studio)
- Consenso a una contraccezione non ormonale durante l'intera durata dello studio Per
le donne: dispositivo intrauterino con rame, legatura delle tube precedente o preservativi per il
partner Per gli uomini: preservativi o vasectomia
Criteri di esclusione:
- Malattia acuta (risultati clinici o biochimici che suggeriscono malattia acuta/
ricovero)
- Abuso cronico di alcol, uso di droghe illecite, abuso di steroidi anabolizzanti, farmaci psicotropi
segnalati dai caregiver
- Assunzione di farmaci che modificano gli ormoni: spironolattone, ketoconazolo,
anticoagulanti, corticosteroidi, ormone ACTH, psicotropi, inclusi
antidepressivi, antipsicotici e anticonvulsivanti.
- Adenoma ipofisario noto e altri tumori dipendenti dagli ormoni
- Partecipazione a un altro studio clinico
- Intenzione di diventare genitore durante il corso dello studio
- Femminile: cisti ovariche, anovulazione non ipotalamica (cioè sindrome dell'ovaio policistico),
gravidanza o allattamento
- Maschile: ematocrito > 54%
- Controindicazioni per la risonanza magnetica (ad es. pacemaker, clip metallici, ecc.)
- Il partecipante o il suo rappresentante legale non vogliono essere informati in caso di
risultati incidentali
(ICTRP)
nicht verfügbar
Primäre und sekundäre Endpunkte
Cognizione (ICTRP)
Compito di ordinamento delle carte di cambiamento dimensionale (DCCS);Apprendimento associato a coppie (PAL, parte della batteria CANTAB);Test dei token;Compito di tapping dei blocchi di Corsi;Test di ripetizione di non parole Litmus;Qualità della vita correlata alla salute SF-12;Comportamento adattivo (Vineland II) - questionario per caregiver;Glicemia;Insulinemia;Colesterolo totale;Colesterolo HDL (lipoproteine ad alta densità);Colesterolo LDL (lipoproteine a bassa densità);Trigliceridi (ICTRP)
Registrierungsdatum
nicht verfügbar
Einschluss des ersten Teilnehmers
nicht verfügbar
Sekundäre Sponsoren
nicht verfügbar
Weitere Kontakte
Nelly Pitteloud, MD;Pulse-UP study;Pulse-UP Study, pulseup@chuv.ch, +41 21 314 06 25;+41 21 314 06 25, Endocrinology, Metabolism, Diabetology (CHUV), (ICTRP)
Sekundäre IDs
700779, 2020-00270, Pulse-UP (ICTRP)
Angaben zur Verfügbarkeit von individuellen Teilnehmerdaten
nicht verfügbar
Weitere Informationen zur Studie
https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04390646 (ICTRP)
Ergebnisse der Studie
Zusammenfassung der Ergebnisse
nicht verfügbar
Link zu den Ergebnissen im Primärregister
nicht verfügbar