Studio clinico platform CONQUEST per combattere la sclerodermia: studio clinico platform di fase 2b multicentrico, in doppio cieco, randomizzato, controllato con placebo per valutare la sicurezza e l'efficacia dei preparati sperimentali in partecipanti con malattia polmonare interstiziale dovuta a sclerosi sistemica
Descrizione riassuntiva dello studio
La sclerosi sistemica (SSc) è una malattia cronica rara che colpisce la pelle e gli organi interni. Nella maggior parte dei pazienti, la SSc coinvolge i polmoni. La malattia polmonare associata alla SSc è nota come malattia polmonare interstiziale (in breve SSc-ILD). Questo studio platform consente di provare diversi preparati sperimentali nelle stesse condizioni, che possono essere adattate nel tempo. Lo studio in oggetto consente di accelerare lo sviluppo di nuovi medicamenti per la SSc-ILD attraverso (a) la sperimentazione parallela di più medicamenti (b) la riduzione del numero di partecipanti necessari per ottenere risultati significativi. Al contempo, il disegno dello studio prevede di assegnare meno partecipanti a un placebo, in modo da avere più partecipanti che possano trarre un potenziale vantaggio dal medicamento contenente il principio attivo. È possibile che alcuni partecipanti debbano interrompere le loro terapie standard continue per il trattamento della SSc-ILD.
(BASEC)
Intervento studiato
I partecipanti vengono assegnati casualmente (randomizzati) a uno degli schemi di trattamento disponibili, al momento amlitelimab/placebo o BI 1015550/placebo. Amlitelimab è un anticorpo monoclonale (proteina prodotta in laboratorio) concepito per legarsi a una proteina chiamata ligando OX40, che altera la funzione di determinate cellule nel sistema immunitario, e inibirne l'azione. Si ipotizza che il ligando OX40 svolga un ruolo importante nel processo di cicatrizzazione. Le persone che hanno ricevuto amlitelimab in altri studi hanno riferito i seguenti effetti collaterali: mal di testa, stanchezza (affaticamento), infezione delle vie aeree superiori, malattia simil-influenzale, nausea, febbre, mal di gola, diarrea, vomito, sudorazione eccessiva (iperidrosi) e dolore nel punto dell'iniezione. BI 1015550 inibisce la proteina PDE4B, che contribuisce a coordinare il processo fibrotico (cicatrizzazione) nei polmoni. BI 1015550 sembra essere utile anche in altre malattie polmonari (simili).
(BASEC)
Malattie studiate
Malattia polmonare dovuta a sclerosi sistemica (SSc), nota come malattia polmonare interstiziale (in breve SSc-ILD).
(BASEC)
Nello studio vengono inclusi uomini e donne a partire dai 18 anni con diagnosi di SSc entro i 5 anni precedenti all'arruolamento nello studio e per i quali è stata confermata la presenza di SSc-ILD nei 3 mesi precedenti l'inizio del trattamento sperimentale. (BASEC)
Criteri di esclusione
1. Presenza di anomalie polmonari clinicamente significative non riconducibili a ILD (ad es. cicatrizzazione in seguito a una tubercolosi [TB], sarcoidosi, massa polmonare precedentemente attive o altri reperti che secondo il radiologo/ricercatore locale non hanno nulla a che vedere con la SSc-ILD) 2. Precedente trapianto di cellule staminali, trapianto di midollo osseo, terapia a base di cellule T con recettore chimerico dell'antigene o trapianto di organi 3. Donne che durante lo studio clinico sono incinte, allattano al seno o programmano una gravidanza (BASEC)
Luogo dello studio
Zurigo
(BASEC)
Sponsor
Scleroderma Research Foundation Medpace Switzerland AG
(BASEC)
Contatto per ulteriori informazioni sullo studio
Persona di contatto in Svizzera
PD Dr.med. Carmen-Marina Mihai
+41 (0)43 254 14 39
carmen-marina.mihai@clutterusz.chUniversity Hospital Zürich, Department of Rheumatology
(BASEC)
Informazioni scientifiche
non disponibile
Nome del comitato etico approvante (per studi multicentrici solo il comitato principale)
Commissione etica Zurigo
(BASEC)
Data di approvazione del comitato etico
20.12.2024
(BASEC)
ID di studio ICTRP
non disponibile
Titolo ufficiale (approvato dal comitato etico)
CONQUEST Platform Clinical Study for Conquering Scleroderma: A Multicenter, Double-Blind, Randomized, Placebo-Controlled, Phase 2b Platform Clinical Study to Evaluate the Safety and Efficacy of Investigational Products in Participants with Interstitial Lung Disease Secondary to Systemic Sclerosis (BASEC)
Titolo accademico
non disponibile
Titolo pubblico
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Malattie studiate
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Intervento studiato
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Tipo di studio
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Disegno dello studio
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Criteri di inclusione/esclusione
non disponibile
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Endpoint primari e secondari
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non disponibile
Data di registrazione
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Inclusione del primo partecipante
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Sponsor secondari
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Contatti aggiuntivi
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ID secondari
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Risultati-Dati individuali dei partecipanti
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Ulteriori informazioni sullo studio
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Risultati dello studio
Riepilogo dei risultati
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Link ai risultati nel registro primario
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